211service.com
Amerykańscy lekarze planują leczyć pacjentów z rakiem za pomocą CRISPR
Komórki odpornościowe z edycją genową mogą pomóc w wymazaniu śmiertelnych guzów. 17 stycznia 2018
lekarstwo na długopis
Pierwszy test na ludziach w USA z użyciem narzędzia do edycji genów CRISPR może rozpocząć się w dowolnym momencie i będzie wykorzystywał technikę cięcia DNA w walce ze śmiertelnymi nowotworami.
Lekarze z University of Pennsylvania twierdzą, że użyją CRISPR do modyfikacji ludzkich komórek odpornościowych, tak aby stały się ekspertami w zabijaniu raka, zgodnie z planami wysłano w tym tygodniu do katalogu trwających badań klinicznych.
Badanie obejmie do 18 pacjentów walczących z trzema różnymi rodzajami raka — szpiczakiem mnogim, mięsakiem i czerniakiem — w tym, co może stać się pierwszym medycznym zastosowaniem CRISPR poza Chinami, gdzie prowadzone są podobne badania.
Grupa doradcza przy National Institutes of Health początkowo dała zielone światło badaczom z Penn w czerwcu 2016 r. (patrz pierwszy proponowany test CRISPR na ludziach), ale do tej pory nie było wiadomo, czy badanie będzie kontynuowane.
„Jesteśmy na ostatnim etapie przygotowań do badania, ale nie możemy podać konkretnej przewidywanej daty rozpoczęcia”, powiedział rzecznik Penn Medicine Przegląd technologii MIT .
Parker Institute for Cancer Immunotherapy, organizacja charytatywna założona przez miliardera Seana Parkera, jednego z założycieli serwisu muzycznego Napster, potwierdziła, że pomaga finansować badania.
Badanie CRISPR, prowadzone przez doktora Edwarda Stadtmauera, obejmuje przeprogramowanie komórek odpornościowych człowieka w celu znalezienia i zaatakowania guzów.
Aby usprawnić leczenie, naukowcy z Penn zamierzają wykorzystać CRISPR do usunięcia dwóch genów z limfocytów T pacjentów, aby byli oni lepszymi w walce z rakiem. Jeden z usuwanych genów tworzy cząsteczkę punktu kontrolnego, PD-1, którą komórki rakowe wykorzystują do hamowania układu odpornościowego.
Kolejna edycja usunie receptor, którego normalnie używają komórki odpornościowe do wyczuwania niebezpieczeństwa, takie jak zarazki lub chora tkanka. Zmodyfikowany receptor, dodany w jego miejsce, zamiast tego skieruje je w stronę określonych guzów.
W badaniu lekarze będą usuwać komórki krwi ludzi, modyfikować je za pomocą CRISPR w laboratorium, a następnie podawać je z powrotem pacjentom.
To zewnętrzne podejście, zwane terapią genową ex vivo, jest uważane za mniej ryzykowne niż wstrzykiwanie CRISPR bezpośrednio do krwiobiegu, co może powodować reakcje immunologiczne.
Drugie badanie CRISPR, które może rozpocząć się w Europie jeszcze w tym roku, również będzie wykorzystywało podejście ex vivo. CRISPR Therapeutics, firma biotechnologiczna z siedzibą w Cambridge w stanie Massachusetts, zwróciła się w grudniu do europejskich organów regulacyjnych o pozwolenie na próbę wyleczenia beta-talasemii, choroby krwi, poprzez wprowadzenie genetycznej poprawki do ludzkich komórek krwi.