Badania kliniczne są lepsze, szybsze i tańsze dzięki big data

W związku z Medidata

Badania kliniczne nigdy nie były bardziej w centrum uwagi opinii publicznej niż w zeszłym roku, ponieważ świat obserwował rozwój szczepionek przeciwko Covid-19, chorobie będącej centrum pandemii koronawirusa w 2020 roku. W wiadomościach dominowały dyskusje na temat faz badań, skuteczności i skutków ubocznych. Najbardziej charakterystyczną cechą prób szczepionek była ich szybkość. Ponieważ szczepionki są przeznaczone do powszechnej dystrybucji, badana populacja to w zasadzie wszyscy. Ta unikalna cecha oznacza, że ​​rekrutacja wystarczającej liczby osób do testów nie była przeszkodą, jaką zwykle jest.

Badania kliniczne są lepsze, szybsze i tańsze dzięki big data

• Pobierz pełny raport

Jedną z najtrudniejszych części mojej pracy jest zapisywanie pacjentów na studia, mówi Nicholas Borys, dyrektor medyczny w Lawrenceville, NJ, firmie biotechnologicznej Celsion, która opracowuje środki nowej generacji do chemioterapii i immunoterapii raka wątroby i jajnika oraz niektórych typów mózgu. guzy. Borys szacuje, że mniej niż 10% pacjentów z rakiem jest włączonych do badań klinicznych. Gdybyśmy mogli uzyskać do 20% lub 30%, prawdopodobnie do tej pory udałoby nam się pokonać kilka nowotworów.

Badania kliniczne testują nowe leki, urządzenia i procedury, aby ustalić, czy są one bezpieczne i skuteczne, zanim zostaną dopuszczone do użytku ogólnego. Ale droga od projektu badania do zatwierdzenia jest długa, kręta i droga. Obecnie naukowcy wykorzystują sztuczną inteligencję i zaawansowaną analizę danych, aby przyspieszyć proces, obniżyć koszty i szybciej uzyskać skuteczne leczenie dla tych, którzy ich potrzebują. I korzystają z niewykorzystanego, ale szybko rosnącego zasobu: danych o pacjentach z poprzednich badań

Budowanie kontroli zewnętrznych

Badania kliniczne zwykle obejmują co najmniej dwie grupy lub grupy: ramię testowe lub eksperymentalne, które otrzymuje badane leczenie, oraz ramię kontrolne, które nie otrzymuje. Ramię kontrolne może nie otrzymać żadnego leczenia, placebo lub obecnego standardu opieki nad leczoną chorobą, w zależności od tego, jaki rodzaj leczenia jest badany i z czym jest porównywany w ramach protokołu badania. Łatwo dostrzec problem rekrutacyjny badaczy badających terapie raka i innych śmiertelnych chorób: pacjenci z chorobami zagrażającymi życiu potrzebują teraz pomocy. Chociaż mogą chcieć podjąć ryzyko związane z nową terapią, ostatnią rzeczą, jakiej chcą, jest randomizacja do ramienia kontrolnego, mówi Borys. Połącz tę niechęć z potrzebą rekrutacji pacjentów ze stosunkowo rzadkimi chorobami – na przykład formą raka piersi charakteryzującą się określonym markerem genetycznym – a czas potrzebny na rekrutację wystarczającej liczby osób może trwać miesiące, a nawet lata. Dziewięć na 10 badań klinicznych na całym świecie — nie tylko dotyczących raka, ale wszystkich rodzajów schorzeń — nie może zrekrutować wystarczającej liczby osób w docelowych ramach czasowych. Niektóre próby kończą się niepowodzeniem z powodu braku wystarczającej liczby uczestników.

Co by było, gdyby badacze w ogóle nie musieli rekrutować grupy kontrolnej i mogliby zaoferować eksperymentalne leczenie każdemu, kto zgodził się wziąć udział w badaniu? Celsion bada takie podejście we współpracy z firmą Medidata z siedzibą w Nowym Jorku, która dostarcza oprogramowanie do zarządzania i elektroniczne przechwytywanie danych dla ponad połowy badań klinicznych na świecie, obsługując większość dużych firm farmaceutycznych i urządzeń medycznych, a także akademickie ośrodki medyczne. Firma Medidata, przejęta przez francuską firmę programistyczną Dassault Systèmes w 2019 r., zgromadziła ogromny zasób dużych zbiorów danych: szczegółowe informacje z ponad 23 000 badań i prawie 7 milionów pacjentów z około 10 lat wstecz.

Chodzi o to, aby ponownie wykorzystać dane pacjentów z poprzednich badań w celu stworzenia zewnętrznych ramion kontrolnych. Grupy te pełnią tę samą funkcję, co tradycyjne ramiona kontrolne, ale można je stosować w sytuacjach, w których trudno jest zrekrutować grupę kontrolną: na przykład w przypadku niezwykle rzadkich chorób lub schorzeń, takich jak rak, które są nieuchronnie zagrażające życiu. Można je również skutecznie wykorzystywać w badaniach jednoramiennych, co czyni grupę kontrolną niepraktyczną: na przykład do pomiaru skuteczności wszczepionego urządzenia lub zabiegu chirurgicznego. Być może ich najcenniejszym natychmiastowym zastosowaniem jest przeprowadzanie szybkich prób wstępnych, aby ocenić, czy warto kontynuować leczenie aż do pełnego badania klinicznego.

Medidata wykorzystuje sztuczną inteligencję do sondowania swojej bazy danych i znajdowania pacjentów, którzy służyli jako kontrolni w poprzednich próbach leczenia określonego stanu, aby stworzyć własną wersję zewnętrznych ramion kontrolnych. Możemy starannie wybrać tych historycznych pacjentów i dopasować aktualną grupę eksperymentalną do historycznych danych z badań, mówi Arnaub Chatterjee, starszy wiceprezes ds. produktów, Acorn AI w Medidata. (Acorn AI to dział danych i analityki Medidata.) Badania i pacjenci są dopasowywani do celów badania – tak zwanych punktów końcowych, takich jak zmniejszona śmiertelność lub jak długo pacjenci pozostają wolni od raka – oraz pod kątem innych aspektów projekty badań, takie jak rodzaj danych zebranych na początku badania i w trakcie.

Tworząc zewnętrzne ramię kontrolne, robimy wszystko, co w naszej mocy, aby naśladować idealne, randomizowane, kontrolowane badanie, mówi Ruthie Davi, wiceprezes ds. nauki o danych, Acorn AI w Medidata. Pierwszym krokiem jest przeszukanie bazy danych pod kątem potencjalnych kandydatów do grupy kontrolnej przy użyciu kluczowych kryteriów kwalifikacji z badania eksperymentalnego: na przykład typu nowotworu, kluczowych cech choroby i stopnia jej zaawansowania oraz tego, czy pacjent jest pierwszy raz być traktowanym. Jest to zasadniczo ten sam proces, który stosuje się do selekcji pacjentów z grupy kontrolnej w standardowym badaniu klinicznym – z wyjątkiem danych zarejestrowanych na początku poprzedniego badania, a nie obecnego, które są wykorzystywane do określania kwalifikacji, mówi Davi. Znajdujemy historycznych pacjentów, którzy kwalifikowaliby się do badania, gdyby istnieli dzisiaj.

Pobierz pełny raport.

Ta treść została stworzona przez Insights, dział zajmujący się treściami niestandardowymi MIT Technology Review. Nie została napisana przez redakcję MIT Technology Review.

ukryć