Biohakerzy piracą tanią wersję wartej milion dolarów terapii genowej

zdjęcie przedstawiające Robin Hooda strzelającego strzykawką z łuku Pan + Pani tech

Powołując się na ogromne koszty nowych leków, międzynarodowa grupa biohakerów twierdzi, że tworzy podróbkę wartej milion dolarów terapii genowej.

Kopiowanym lekiem jest Glybera, terapia genowa, która była najdroższym lekiem na świecie, kiedy pojawiła się na rynku europejskim w 2015 roku, z ceną 1 miliona dolarów za leczenie. Glybera była pierwszą terapią genową kiedykolwiek zatwierdzoną do leczenia chorób dziedzicznych.

Teraz grupa niezależnych biologów-amatorów twierdzi, że opracowali prototyp prostszej, tańszej wersji Glybery i planują wezwać naukowców uniwersyteckich i korporacyjnych, aby pomogli im sprawdzić, ulepszyć i przetestować go na zwierzętach.

Grupa twierdzi, że zacznie udostępniać materiały i opisywać swoje działania w ten weekend na Biohack the Planet, konferencji w Las Vegas, która gości naukowców obywatelskich, dziennikarzy i badaczy przez dwa dni prezentacji na temat implantów ciała, bezpieczeństwa biologicznego i halucynogenów.

Glybera / wikipedia

Zostało to opracowane w szopie w Mississippi, magazynie na Florydzie, sypialni w Indianie i na komputerze w Austrii, mówi Gabriel Licina, biohaker z South Bend w stanie Indiana. Twierdzi, że stworzenie prototypu terapii genowej kosztowało mniej niż 7000 dolarów.

Eksperci poinformowani o projekcie biohackingu byli podzieleni, a niektórzy nazywali go błędnym i mało prawdopodobnym. Inni twierdzą, że nadmierne koszty leczenia genetycznego pozostawiły pacjentów bez opcji i stworzyły zachętę do pirackich przełomów genetycznych.

To dość duża sprawa, gdy biohakerzy skupiają się na terapiach genowych, ponieważ potencjalne konsekwencje mogą być dość duże – mówi Rachel Sachs, profesor prawa na Uniwersytecie Waszyngtońskim w St. Louis i ekspert ds. wyceny leków. Mogą postrzegać siebie jako służących interesom społeczności pacjentów.

W tym roku szwajcarska firma farmaceutyczna Novartis wprowadziła kolejną terapię genową, Zolgesma, na rdzeniowy zanik mięśni, za cenę 2,1 miliona dolarów. Ze względu na koszty niektórzy rodzice mieli trudności z uzyskaniem go dla swoich dzieci i jest mało prawdopodobne, aby leczenie było dostępne w większości krajów świata.

Przerywanie narracji

Terapia genowa, którą biohakerzy twierdzą, że kopiują, Glybera, została zatwierdzona dla osób z bardzo rzadką chorobą krwi zwaną niedoborem lipazy lipoproteinowej. Nie okazał się jednak opłacalny i został wycofany z rynku w 2017 roku przez producenta UniQure. Jak dotąd wiadomo, że tylko jeden ubezpieczyciel w Niemczech zapłacił za leczenie.

Andreas Stürmer, biotechnolog i inżynier środowiska mieszkający w Linz w Austrii, mówi, że po tym, jak wpadł na pomysł inżynierii odwrotnej leczenia, przeniósł tę koncepcję do Liciny. Ich współpraca, która odbywała się za pośrednictwem wiadomości na Facebooku i rozmów przez Skype, obejmowała pomoc Davida Ishee, biohakera z Mississippi.

Andreas Sturmer

W innym niedawnym przykładzie terapii genowej naśladowania, w 2018 r., biohaker z Florydy wyprodukował i zjadł doustną terapię genową na nietolerancję laktozy, używając jako przepisu dwudziestoletniego artykułu naukowego.

Chodzi o zakłócenie narracji, mówi Licina, także współzałożycielka Dom Nauki , wspólnotowe laboratorium biotechnologiczne w Indianie. To było jak: „Cóż, dlaczego, kurwa, nie?”

David Ishee

Jednym z powodów, aby tego nie robić, jest to, że kopiowanie i sprzedaż leku może naruszać własność intelektualną UniQure. Tom Malone, rzecznik UniQure, mówi, że firma nie została poinformowana o próbie biohackingu. Twierdzi, że nadal posiada patent na lek, ale nie wierzy, że istnieje duże zapotrzebowanie na leczenie. W tym celu „podróbka” wersji Glybery prawdopodobnie napotkałaby znaczne przeszkody regulacyjne i handlowe, mówi Malone.

Ponadto amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków stwierdziła, że ​​sprzedaż materiałów do terapii genowej „zrób to sam” jest nielegalna. Mimo to niektórzy biohakerzy czują się pewnie, pobierając informacje z opublikowanych artykułów, nawet jeśli część z nich została opatentowana. Ta rzecz jest chroniona na 10 różnych sposobów, mówi Ishee. Nie obchodzi mnie to. Bo tego nie sprzedam.

Zrobić robotę

Aby dokonać podróbki, biohakerzy sprawdzili oryginalne dokumenty Glybera pod kątem informacji o sekwencji genetycznej genu, którego pacjenci wymagają skorygowanych kopii. Złożyli zamówienie w firmie zajmującej się syntezą genów na kopię DNA, która została dodana do kolistego konstruktu genetycznego zwanego minikołem. Po dodaniu do komórki minikoło zacznie wytwarzać niewielkie ilości enzymu lipazy lipoproteinowej.

Jest to istotna różnica w stosunku do oryginalnej Glybery, która w celu dostarczenia genu wykorzystywała wstrzyknięcie wirusów do mięśnia nóg. Dostarczanie wirusów to złożone przedsięwzięcie, ale jest to najczęściej stosowana strategia w terapii genowej. Biohakerzy nie mają dostępu do wirusów ze względu na ich wysoki koszt, ale twierdzą, że potencjalnie można również wstrzykiwać minikoła.

Robert Kotin, ekspert w produkcji terapii genowej, nazywa technologię minikoła kontrowersyjną i twierdzi, że przyniosła ona sprzeczne wyniki. Chociaż minikoła, w przeciwieństwie do wirusów, mogą być ponownie administrowane raz za razem, nie są one tak skuteczne w nakłanianiu komórek do wykonywania instrukcji genetycznych.

To nie to samo, [ale] może wykonać zadanie. Jest po prostu mniej wydajny, mówi Ishee o minikołach, które są oparte na jego projekcie. Uważa, że ​​można je wstrzykiwać w ciągu pół roku. To tak, jakbyś chciał wykopać basen lub staw — możesz kupić koparkę i wykopać ją w jeden dzień, lub możesz to zrobić za darmo łopatą przez kilka miesięcy.

Roszczenia dotyczące biohackingu

To nie pierwszy raz, kiedy grupa robi furorę z twierdzeniami o majsterkowaniu genetycznym. Ishee próbował (bezskutecznie) modyfikować DNA psów, a Licina i Stürmer współpracowali ze start-upem o nazwie Ascendance Biomedical, którego dyrektor generalny, Aaron Traywick, wstrzyknął sobie nieprzetestowaną szczepionkę przeciw opryszczce w 2018 roku, wywołując falę krytyki.

Traywick był później? znaleziony martwy w zbiorniku flotacyjnym. Jego utonięcie było rządził przypadkowy i nie jest związany z jego eksperymentami genowymi.

Gabriel Licina

Tym razem zespół podejmuje kroki, aby pokazać, że ich wynalazek genetyczny, który nazywają Slyberą, powinien być traktowany poważnie. Na wydarzeniu w Las Vegas w ten weekend będą wzywać pomocy w przetestowaniu swojej wersji leczenia na zwierzętach, co według nich jest zbyt drogie, aby zrobić to sami.

Nie mówię, że mamy ukończoną terapię genową, mówi Licina. Tylko, że mamy jedną sztukę. Obecnie grupa twierdzi, że Slybera nie jest gotowa na przyjęcie pacjentów i wymaga dalszego rozwoju.

Bolesna choroba

Odkąd Glybera została wycofana z europejskiego rynku dwa lata temu, pacjenci z leczoną przez nią chorobą odkładania tłuszczu, znaną pod skrótem LPLD, nie mieli wielu możliwości.

Zwykle diagnozowana w dzieciństwie, LPLD charakteryzuje się obecnością cząsteczek tłuszczu we krwi, co nadaje jej kremowo-biały wygląd. Pacjenci przez całe życie muszą przestrzegać ścisłej diety i muszą powstrzymać się od alkoholu i cukru lub stawić czoła skutkom ubocznym, takim jak rozdzierający ból spowodowany zapaleniem trzustki. Wiele pacjentek nie może mieć dzieci.

Te surowe ograniczenia dietetyczne są bardzo izolujące, mówi Jill Prawer, założycielka LPLD Alliance, grupy wspierającej pacjentów w Wielkiej Brytanii. Byłem bardzo rozczarowany, gdy Glybera została wycofana z rynku… ale nie wiem wystarczająco dużo o biohackingu, zwłaszcza o jego bezpieczeństwie i skuteczności – lub o jego legalności.

Prawer zastanawia się, w jakim stopniu bezpieczeństwo, dobrostan i dobro pacjenta byłyby kluczowe dla biohakerów, którzy zajmują się biotechnologią jako hobby, i jakie zabezpieczenia byłyby zastosowane, gdyby coś poszło nie tak.

Sprawiedliwość społeczna

Daniel Gaudet, lekarz z Montrealu, który leczy pacjentów cierpiących na niedobór (19 z nich otrzymało Glyberę w badaniach klinicznych), uważa, że ​​plan biohakerów jest naiwny. Chociaż zgadza się, że Glybera była zbyt droga, uważa, że ​​opracowanie terapii genowej jest zbyt skomplikowane i ryzykowne dla amatorów.

Dostęp i przystępność cenowa to prawdziwe wyzwania, mówi Gaudet. Musimy być kreatywni, ale biohacking nie jest rozwiązaniem.

Inni nie są tak pewni, że biohakerzy powinni zostać skreśleni na straty. Genetyk Michael Hayden kierował oryginalnym zespołem badawczym Glybera na Uniwersytecie Kolumbii Brytyjskiej. Wspomina dreszczyk emocji, gdy leczenie zadziałało na zwierzętach i nadzieję, że poczuł, że pacjentom można pomóc. Aby to pokazać, utworzono firmę o nazwie AMT (która później przekształciła się w UniQure), aby przeprowadzić ostateczne badanie na pacjentach.

To wtedy zaczęły się problemy, mówi Hayden. Jako naukowcy klinicyści straciliśmy całkowicie kontrolę nad projektem… Postanowili, że będą pobierać milion dolarów za strzał. W 2012 roku w Europie było to oburzające.

Prawo dostępu do leków to kwestia sprawiedliwości społecznej, mówi Hayden. Każdy sposób zapewnienia potencjalnych korzyści pacjentom jest całkowicie znaczący i nigdy nie stanąłbym na drodze [biohakerom]. W rzeczywistości mówi, że byłby zainteresowany połączeniem się z zespołem próbującym sfałszować jego narkotyk.

Chcielibyśmy dowiedzieć się więcej, mówi.

ukryć