Broad Institute otrzymuje patent na rewolucyjną metodę edycji genów

Jedna z najważniejszych technologii genetycznych opracowanych w ostatnich latach została już opatentowana, a naukowcy zastanawiają się, co zrobią, a czego nie będą mogli zrobić z potężną metodą edycji genomu.





We wtorek Broad Institute of MIT i Harvard ogłoszony że została przyznana patent obejmujące komponenty i metodologię CRISPR — nowego sposobu dokonywania precyzyjnych, ukierunkowanych zmian w genomie komórki lub organizmu. CRISPR może zrewolucjonizować badania biomedyczne, dając naukowcom skuteczniejszy sposób odtwarzania mutacji związanych z chorobą u zwierząt laboratoryjnych i hodowanych komórek; może również dać bezprecedensowy sposób leczenia choroby (patrz Chirurgia Genomu ).

Patent, wydany zaledwie sześć miesięcy po złożeniu wniosku, obejmuje zmodyfikowaną wersję systemu CRISPR-Cas9 występującego naturalnie w bakteriach, który mikroby wykorzystują do obrony przed wirusami. Patent obejmuje również metody projektowania i wykorzystywania składników molekularnych CRISPR.

Wynalazca wymieniony w patencie to: Feng Zhang , naukowiec MIT i główny członek wydziału Broad. Zhang był Przegląd technologii MIT Innowator poniżej 35 roku życia w 2013 roku.



Patent opisuje, w jaki sposób narzędzia mogą być wykorzystywane do leczenia chorób i wymienia wiele konkretnych schorzeń, od epilepsji, przez chorobę Huntingtona, po autyzm i zwyrodnienie plamki żółtej. Jedną z najbardziej ekscytujących możliwości CRISPR jest jego potencjał w leczeniu zaburzeń genetycznych poprzez bezpośrednie korygowanie mutacji na chromosomach pacjenta. Umożliwiłoby to lekarzom leczenie chorób, których nie da się leczyć bardziej tradycyjnymi metodami, cel wyznaczony już przez startup, którego współzałożycielem jest Zhang, o nazwie Wydane leki (patrz Nowa metoda edycji genomu może sprawić, że terapia genowa będzie bardziej precyzyjna i skuteczna).

Kolejny założyciel Editas, Jennifer Doudna , a jej instytut, University of California, złożyły wniosek patentowy dotyczący technologii CRISPR. Nie jest jeszcze jasne, w jaki sposób wpłynie to na zastosowanie na zachodnim wybrzeżu. Nie jest również jasne, jaki wpływ będą miały twierdzenia Broad na temat technologii na jej komercyjne wykorzystanie i podstawowe badania.

Chelsea Loughran , prawnik zajmujący się sporami z zakresu własności intelektualnej, który śledził CRISPR przez ostatni rok, mówi, że wiele osób już korzysta z CRISPR i nie jest jasne, czy teraz będzie im to utrudnić. Wszystko to jest w rękach MIT i Broad, mówi.



Podczas gdy MIT, Harvard i Broad są współwłaścicielami patentów CRISPR ogłoszonych wczoraj, biuro licencjonowania technologii Broad zarządza decyzjami o tym, kto otrzyma licencje na korzystanie z technologii, mówi Lita Nelsen , dyrektor Biura Licencjonowania Technologii MIT. (Licencje to formalne zezwolenia na korzystanie z opatentowanej technologii, często w zamian za pieniądze.)

Rzecznik Broad mówi, że szczegółowe informacje dotyczące licencjonowania nie są w tej chwili dostępne, ale Broad zamierza szeroko udostępnić tę technologię naukowcom.

Nelsen mówi, że doświadczenie MIT z opatentowaniem innej technologii genetycznej – krótkich interferujących RNA – stanowi dobry przykład tego, czego można się spodziewać po patentach CRISPR. Krótkie interferujące RNA to rodzina cząsteczek, które można wykorzystać do wyciszania genów w wielu organizmach. Cząsteczki te są szeroko stosowane przez naukowców zajmujących się badaniami podstawowymi.



Biuro Nelsena przyznało licencje na używanie zakłócającej technologii RNA różnym grupom, z różnymi rodzajami zezwoleń. Startup o nazwie Alnylam uzyskał wyłączną licencję na wykorzystanie tej technologii w celu opracowania terapii dla pacjentów (patrz Potencjał terapeutyczny RNAi ). Ponadto MIT udzielił niewyłącznych licencji kilku firmom, które chciały sprzedawać molekularne komponenty techniki wyciszania genów.

Powodem, dla którego uniwersytety patentują podstawowe narzędzia badawcze, jest zapewnienie zachęty do ich rozwijania, mówi Nelsen. Przekształcenie takiej technologii w leczenie to niezwykle kosztowny proces, mówi. Gdybyś nie opatentował, nie zostałoby to zrobione, mówi Nelsen.

MIT nie idzie za naukowcami akademickimi, którzy wytwarzają laboratoryjne wersje komponentów molekularnych do technologii wyciszania genów, mówi. Jeśli urząd licencyjny Broad Technology pójdzie za tym przykładem, to nowe patenty nie powinny mieć wpływu na naukowców, którzy chcą używać tego narzędzia do badań podstawowych, mówi Nelsen. To byłaby dobra wiadomość, ponieważ uważa się, że CRISPR jest ogromnym dobrodziejstwem dla nauk biologicznych. Na razie jednak Broad trzyma mocno swoje plany dotyczące patentu.



ukryć