Cena 850 000 USD na terapię genową nie powinna Cię przerażać — jednak

Spark Therapeutics, Inc.

Cena 850 000 dolarów za nowo zatwierdzoną terapię genową na ślepotę zaskoczyła zwolenników pacjentów, ale szok związany z naklejkami może szybko minąć.

Wiele kosztownych leków trzeba kupować rok po roku. Ale terapie genowe podaje się tylko raz, z potencjalnie trwałymi skutkami.

Mark Trusheim, który kieruje programem New Drug Development Paradigms w MIT, mówi, że terapie genowe przenoszą medycynę z modelu wynajmu leków na model zakupu długoterminowej poprawy zdrowia.

Wyzwanie jest jak przejście od bycia najemcą mieszkania do kupującego mieszkanie i szok związany z ceną zakupu, mówi.

Firma Spark Therapeutics z Filadelfii poinformowała wczoraj, że planuje pobierać 425 000 USD za oko za Luxturna, pierwszą terapię genową choroby dziedzicznej, która ma trafić na rynek amerykański.

David Mitchell, założyciel i prezes organizacji Patients for Affordable Drugs, obawia się, że leczenie będzie poza zasięgiem osób z planami zdrowotnymi z wysokimi odliczeniami i doprowadziłoby do bankructwa osoby bez ubezpieczenia.

Jednak mało kto płaci pełną cenę leków z własnej kieszeni. Co więcej, ogólny wpływ na ubezpieczycieli nie będzie duży, ponieważ choroba, którą leczy lek, jest niezwykle rzadka.

Jeden ubezpieczyciel, Harvard Pilgrim Health Care, który obejmuje 2,7 miliona osób w Nowej Anglii, już zapisał się na opłacenie terapii Sparka.

Firma biotechnologiczna twierdzi, że szuka sposobów na złagodzenie ciosu. Mówi, że może dać ubezpieczycielom rabat, jeśli wzrok pacjentów pogorszy się w ciągu dwóch i pół roku, i współpracuje z Medicare i Medicaid, aby rząd USA mógł płacić w ratach.

Luxturna Sparka została zatwierdzona przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków w grudniu dla pacjentów z mutacją genetyczną w RPE65 gen, który powoduje chorobę zwyrodnieniową siatkówki.

Terapia, która jest wstrzykiwana do oka, zawiera miliony zmodyfikowanych cząsteczek wirusa zawierających prawidłowe kopie genu. Zabieg poprawia widzenie, ale nie przywraca go w pełni.

Ken Mills, dyrektor generalny Regenxbio, firmy zajmującej się terapią genową z Rockville w stanie Maryland, mówi, że wysoka cena Luxturny może niewiele zdradzać, ile będą kosztować przyszłe terapie genowe.

Jeśli spojrzysz na historię biotechnologii, pierwsze zatwierdzone produkty niekoniecznie definiują rynek, mówi.

Prawdziwy test może nadejść, gdy Spark i inne firmy zaczną zdobywać aprobatę na sprzedaż terapii genowej na choroby takie jak hemofilia i anemia sierpowata, które dotykają dziesiątki tysięcy ludzi w USA.

Mitchell mówi, że nie jest optymistą, że ceny terapii genowych spadną. Firmy farmaceutyczne nadal będą pobierać opłaty za to, co ich zdaniem ujdzie im na sucho, mówi.

ukryć