Chiński zespół donosi, że ludzkie zarodki edytują geny

Po raz pierwszy chińscy naukowcy zastosowali edycję genów do modyfikacji ludzkich embrionów uzyskanych z kliniki zapłodnienia in vitro.

16-osobowy zespół naukowy z Uniwersytetu Sun Yat-Sen w Guangzhou w Chinach postanowił sprawdzić, czy może naprawić defekt genu, który powoduje beta-talasemię, chorobę krwi, edytując DNA zapłodnionych komórek jajowych.

Raport zespołu wykazał, że metoda nie jest jeszcze zbyt dokładna, potwierdzając naukowe wątpliwości co do tego, czy edycja genów może być praktyczna w ludzkich embrionach i czy genetycznie modyfikowani ludzie urodzą się w najbliższym czasie.

ten raport autorów ukazał się 18 kwietnia w niskoprofilowym czasopiśmie naukowym pt Białko i komórki . Autorzy, kierowani przez Junjiu Huang mówią, że istnieje pilna potrzeba poprawy dokładności edycji genów, zanim będzie mogła zostać zastosowana klinicznie – na przykład do produkcji dzieci z naprawionymi genami.

Naukowcy nie próbowali ustalić ciąży i twierdzą, że ze względów etycznych wykonywali badania tylko na nieprawidłowych embrionach.

Autorzy wykonali bardzo dobrą robotę, wskazując wyzwania, mówi Dieter He , naukowiec z nowojorskiej Fundacji Komórek Macierzystych na Manhattanie. Sami mówią, że ten rodzaj technologii nie jest gotowy do żadnego zastosowania.

Artykuł wcześniej krążył wśród badaczy i wzbudził zaniepokojenie, podkreślając, jak blisko nauk medycznych może być majstrowanie przy ludzkiej puli genów (patrz Engineering the Perfect Baby ).

W marcu grupa branżowa wezwała do całkowitego moratorium na eksperymenty tego rodzaju zgłaszane z Chin, powołując się na ryzyko i szansę, że otworzą one drzwi dla eugeniki lub zmiany niemedycznych cech embrionów, takich jak wzrost lub inteligencja (patrz Organ Przemysłu wzywa do moratorium na edycję genów ). Inni naukowcy zalecali spotkania na wysokim szczeblu ekspertów, regulatorów i etyków w celu omówienia, czy istnieją dopuszczalne zastosowania takiej inżynierii (patrz Scientists Call for a Summit on Gene Edited Babies ).

Chiński zespół poinformował o edycji genów ponad 80 embrionów przy użyciu technologii zwanej CRISPR-Cas9. Podczas gdy w niektórych przypadkach odniosły sukces, w innych technologia CRISPR nie działała lub wprowadziła nieoczekiwane mutacje. Niektóre z embrionów okazały się mozaiką z naprawionym genem w niektórych komórkach, ale nie w innych.

Rodzice, którzy są nosicielami beta-talasemii, mogą zdecydować się na przetestowanie swoich zarodków IVF, wybierając te, które nie odziedziczyły mutacji wywołującej chorobę. Jednak edycja genów otwiera możliwość modyfikacji linii zarodkowej lub trwałej naprawy genu w zarodku, komórce jajowej lub nasieniu w sposób, który jest przekazywany potomstwu i przyszłym pokoleniom.

Ta idea jest przedmiotem intensywnej debaty, ponieważ niektórzy uważają, że ludzka pula genów jest święta i nigdy nie powinna podlegać zmianom technologicznym, nawet z powodów medycznych. Inni dopuszczają, że inżynieria linii zarodkowej może pewnego dnia być użyteczna, ale wymaga znacznie więcej testów. Nie możesz tego zdyskontować, mówi Egli. To bardzo interesujące.

Chiński zespół przeprowadził edycję genów w jajeczkach zapłodnionych w klinice IVF, ale były nieprawidłowe, ponieważ zostały zapłodnione przez dwie plemniki, a nie jedną. Powiedzieli, że względy etyczne wykluczają badania nad edycją genów w normalnych embrionach.

Nieprawidłowe embriony są szeroko dostępne do badań, zarówno w Chinach, jak iw Stanach Zjednoczonych. Co najmniej jedno amerykańskie centrum genetyki również stosuje CRISPR w nieprawidłowych embrionach odrzuconych przez kliniki IVF. Grupa ta opisała aspekty swojej pracy pod warunkiem, że nie zostanie zidentyfikowana, ponieważ procedura pozostaje kontrowersyjna.

Dokonywanie napraw za pomocą CRISPR wykorzystuje mechanizm naprawy DNA komórki do korygowania genów. Technologia kieruje białko tnące do określonego miejsca w cząsteczce DNA, rozcinając je. Jeśli dostarczona zostanie matryca naprawy DNA – w tym przypadku prawidłowa wersja genu beta-globiny – DNA naprawi się przy użyciu zdrowej sekwencji.

Chińska grupa twierdzi, że wśród napotkanych problemów zarodek czasami ignorował szablon, a zamiast tego naprawiał się za pomocą podobnych genów z własnego genomu, co prowadziło do niepożądanych mutacji.

Huang powiedział, że przerwał badania po słabych wynikach. Jeśli chcesz to zrobić na normalnych embrionach, musisz być blisko 100 procent – ​​powiedział Wiadomości przyrodnicze . Dlatego przestaliśmy. Nadal uważamy, że to zbyt niedojrzałe.

ukryć