Chińskie dzieci CRISPR: Przeczytaj ekskluzywne fragmenty niewidocznych oryginalnych badań

Kolaż zdjęć komentujących ludzi Pani Tech

Wcześniej w tym roku źródło przesłało nam kopię nieopublikowanego rękopisu opisującego powstanie pierwszych dzieci z edytowaniem genów, urodzonych w zeszłym roku w Chinach. Dziś po raz pierwszy upubliczniamy fragmenty tego rękopisu.

Zatytułowany Birth of Twins After Genome Editing for HIV Resistance, wciąż nieopublikowany artykuł o długości 4699 słów, został napisany przez He Jiankui, chińskiego biofizyka, który stworzył edytowane bliźniaczki. Drugi rękopis, który otrzymaliśmy, również omawia badania laboratoryjne na embrionach ludzkich i zwierzęcych.

Również w tym pakiecie

• Dlaczego artykuł o dzieciach CRISPR tak długo pozostawał tajemnicą?

• Opinia: Musimy wiedzieć, co stało się z bliźniakami CRISPR Lulu i Nana

Metadane w przesłanych nam plikach wskazują, że dwie wersje robocze artykułów zostały zredagowane przez He pod koniec listopada 2018 r. i wydają się być tym, co początkowo przesłał do publikacji. Mogą również istnieć inne wersje, w tym rękopis połączony. Po rozważeniu przez co najmniej dwa prestiżowe czasopisma, Nature i JAMA, jego badania pozostają nieopublikowane.

Tekst artykułu o bliźniakach jest pełen ekspansywnych twierdzeń o przełomie w medycynie, który może kontrolować epidemię HIV. Mówi o sukcesie – słowo to zostało użyte więcej niż raz – w zastosowaniu nowatorskiej terapii uodparniającej dziewczęta na HIV. Jednak, co zaskakujące, niewiele próbuje udowodnić, że bliźnięta naprawdę są odporne na wirusa. A tekst w dużej mierze ignoruje dane w innych miejscach artykułu, sugerujące, że edycja poszła nie tak.

Podzieliliśmy się nieopublikowanymi rękopisami z czterema ekspertami — prawnikiem, lekarzem in vitro, embriologiem i specjalistą od edycji genów — i poprosiliśmy ich o reakcje. Ich poglądy były potępiające. Wśród nich: kluczowe twierdzenia, które poczynił On i jego zespół, nie są poparte danymi; rodzice dzieci mogli być pod presją, aby zgodzić się na udział w eksperymencie; domniemane korzyści medyczne są w najlepszym razie wątpliwe; a naukowcy posunęli się naprzód w tworzeniu żywych istot ludzkich, zanim w pełni zrozumieli skutki wprowadzonych przez siebie zmian.

Ponieważ dokumenty te odnoszą się do jednej z najważniejszych kwestii interesu publicznego wszechczasów — możliwości zmiany ludzkiej dziedziczności za pomocą technologii — przedstawiamy tutaj fragmenty rękopisu bliźniąt wraz z niektórymi komentarzami ekspertów i wyjaśniamy zadawane przez nich pytania. . Fragmenty są w kolejności, w jakiej pojawiają się w gazecie.

Aby zrozumieć, dlaczego rękopisy pozostały nieopublikowane do tej pory, przeczytaj towarzyszący artykuł o próbach umieszczenia ich w czasopismach naukowych. Jeśli chodzi o upublicznienie swoich treści, przeczytaj artykuł Kirana Musunuru, specjalisty od edycji genów z University of Pennsylvania, który twierdzi, że chińskie dane pokazują, że edytowanie genów w celu reprodukcji jest niebezpieczne i przedwczesne.

1. Dlaczego wśród autorów artykułu nie ma lekarzy?

Rękopis zaczyna się od listy autorów – 10 z nich, głównie z laboratorium He Jiankui na Południowym Uniwersytecie Nauki i Technologii, ale także Hua Bai, dyrektor sieci wsparcia AIDS, który pomógł w rekrutacji par, oraz Michael Deem, amerykański biofizyk, którego rola jest analizowana przez Rice University. (Jego adwokat wcześniej powiedział Deem nigdy nie zgodził się na przesłanie rękopisu i starał się usunąć z niego swoje nazwisko.)

To niewielka liczba osób do tak znaczącego projektu, a jednym z powodów jest to, że brakuje niektórych nazwisk – w szczególności lekarzy niepłodności, którzy leczyli pacjentki i położnika, który urodził dziecko. Ukrywanie ich może być próbą zaciemnienia tożsamości pacjentów. Jednak nie jest również jasne, czy ci lekarze rozumieli, że pomagają stworzyć pierwsze dzieci z edycją genów.

Niektórym od razu nasuwa się pytanie, czy rękopis jest godny zaufania.

— Hank Greely , profesor prawa, Uniwersytet Stanforda: Nie mamy lub prawie nie mamy niezależnych dowodów na cokolwiek zgłoszonego w tym artykule. Chociaż uważam, że dzieci prawdopodobnie zostały poddane edycji DNA i urodziły się, niewiele jest na to dowodów. Biorąc pod uwagę okoliczności tej sprawy, nie chcę przyznać He Jiankui zwykłego domniemania uczciwości.

2. Dane własne badaczy nie potwierdzają ich głównych twierdzeń

Streszczenie, czyli podsumowanie, przedstawia cel projektu — stworzenie ludzi odpornych na HIV — oraz główne wyniki. Stwierdzono, że zespołowi udało się z powodzeniem odtworzyć znaną mutację w genie zwanym CCR5 . Niewielki odsetek osób urodzonych naturalnie z tą mutacją, znany jako CCR5 delta 32 , może być odporny na zakażenie wirusem HIV.

Ale podsumowanie wykracza daleko poza to, co można znaleźć w kopii zapasowej danych w dokumencie. W szczególności, jak zobaczymy później, zespół w rzeczywistości nie odtworzył znanej mutacji. Zamiast tego stworzyli nowe mutacje, które mogą prowadzić do odporności na HIV, ale mogą nie. Według gazety nigdy nie sprawdzali.

— Fiodor Urnow , naukowiec zajmujący się edycją genomu, Innovative Genomics Institute, University of California, Berkeley: Twierdzenie, że odtworzyli rozpowszechniony wariant CCR5, jest rażącym przeinaczeniem rzeczywistych danych i można je opisać tylko jednym terminem: celowe fałszowanie. Badanie pokazuje, że zamiast tego zespołowi badawczemu nie udało się odtworzyć dominującego wariantu CCR5. Stwierdzenie, że edycja embrionów pomoże milionom, jest w równych częściach urojeniem i oburzeniem, i jest podobne do stwierdzenia, że ​​moonwalk z 1969 roku przynosi nadzieje milionom ludzi pragnących żyć na Księżycu.

—Rita Vassen , dyrektor naukowy, Grupa Eugin: Zbliżając się do tego dokumentu, miałem nadzieję zobaczyć refleksyjne i uważne podejście do edycji genów w ludzkich embrionach. Niestety brzmi to bardziej jak eksperyment w poszukiwaniu celu, próba znalezienia uzasadnionego powodu, aby za wszelką cenę zastosować technologię CRISPR/Cas9 w ludzkich embrionach, a nie sumienne, starannie przemyślane, stopniowe podejście do edycji ludzkiego genomu dla przyszłych pokoleń. Jak wskazuje obecny konsensus naukowy, stosowanie CRISPR/Cas9 w ludzkich embrionach przeznaczonych do zajścia w ciążę jest na tym etapie nieuzasadnione i niepotrzebne i nie powinno być kontynuowane.

3. Edytujące geny embriony nie zapewnią kontroli nad HIV, zwłaszcza w krajach najbardziej dotkniętych chorobą

Na końcu streszczenia i na początku tekstu głównego autorzy uzasadniają swoje badania. Sugerują, że dzieci edytujące geny mogą uratować miliony ludzi przed zakażeniem wirusem HIV. Nasi komentatorzy nazywają to twierdzenie niedorzecznym i niedorzecznym i zwracają uwagę, że nawet jeśli metoda CRISPR działa w celu stworzenia ludzi odpornych na HIV, jest mało prawdopodobne, aby była praktyczna w miejscach, w których HIV szerzy się, takich jak południowa część Afryki.

—Rita Vassen : Ta praca w niewielkim stopniu uzasadnia edycję i późniejsze przenoszenie ludzkich embrionów w celu wywołania ciąży. Pomysł, że embriony pochodzące od edycji mogą pewnego dnia być w stanie kontrolować epidemię HIV, jak twierdzą autorzy, jest niedorzeczny. Wykazano, że inicjatywy w zakresie zdrowia publicznego, edukacja i powszechny dostęp do leków przeciwwirusowych kontrolują epidemię HIV.

— Hank Greely : To, że jest to prawdopodobny sposób kontrolowania epidemii HIV, wydaje się niedorzeczne. Gdyby każde dziecko na świecie otrzymało tę odmianę (więcej niż nieprawdopodobną), za 20-30 lat zaczęłaby ona znacząco wpływać na zakażenie wirusem HIV, do tego czasu powinniśmy dysponować znacznie lepszymi metodami powstrzymywania epidemii, a także istniejącymi metodami, które znacznie, jeśli jeszcze nie dostatecznie, spowolniło to. 64-procentowy wzrost liczby infekcji w Chinach (jeśli to prawda) pochodzi z bardzo niskiej podstawy. Chiny mają znacznie niższy wskaźnik zakażeń wirusem HIV niż kraje zachodnie. Sytuacja w niektórych krajach rozwijających się jest nadal poważniejsza. Ale to, że ta zaawansowana technologicznie odpowiedź może być pomocna w tych krajach, jest mało prawdopodobne.

4. Rodzice mogli chcieć wziąć udział z niewłaściwych powodów

Wbrew niektórym interpretacjom celem zastosowania CRISPR na DNA dzieci nie było zapobieganie zarażeniu wirusem HIV od zarażonego ojca. Jak opisano w artykule, osiągnięto to poprzez płukanie nasienia, dobrze znaną technikę. Zamiast tego celem edycji było zapewnienie dzieciom odporności na HIV w późniejszym życiu. W związku z tym eksperyment nie przyniósł wyraźnych, natychmiastowych korzyści medycznych ani rodzicom, ani dzieciom. Dlaczego para się zgodziła? Jednym z powodów mógł być w ogóle dostęp do leczenia bezpłodności.

—Rita Vassen : Niepokoi mnie, że mąż w parze, który zaproponował tę eksperymentalną edycję genomu, był pozytywny na zakażenie wirusem HIV, ponieważ można sobie wyobrazić niepotrzebną presję emocjonalną wywieraną na parę, aby zgodziła się na procedurę, która nie zapewnia poprawy zdrowia pacjenta i ich dzieci, ale niesie ze sobą potencjalne ryzyko negatywnych konsekwencji. Warto pamiętać, że zakażenie wirusem HIV nie jest przekazywane z pokolenia na pokolenie jak choroba genetyczna; zarodek musi złapać infekcję. Z tego powodu środki zapobiegawcze, takie jak kontrolowanie wiremii pacjenta za pomocą odpowiednich leków i ostrożne obchodzenie się z gametami podczas zapłodnienia in vitro, mogą bardzo skutecznie zapobiegać zarażeniu. Obecne techniki wspomaganego rozrodu zapewniają bezpieczną prokreację mężczyzn i kobiet zakażonych wirusem HIV, unikając przenoszenia zarówno poziomego (między partnerami), jak i pionowego (między rodzicem a zarodkiem/płodem), co sprawia, że ​​edycja zarodków jest w takich przypadkach zbędna. W rzeczywistości para biorąca udział w eksperymencie przeszła takie procedury ART, polegające w tym przypadku na przedłużonym płukaniu nasienia w celu usunięcia całego płynu nasiennego, który może być nosicielem wirusa HIV. Przedłużone płukanie nasienia jest stosowane od prawie dwóch dekad w laboratoriach IVF na całym świecie i u tysięcy pacjentów; Z naszego i innych doświadczeń wynika, że ​​jest bezpieczna zarówno dla rodziców, jak i ich przyszłych dzieci oraz nie wiąże się z inwazyjną manipulacją zarodkami.

— Jeanne O'Brien , endokrynolog rozrodu, Shady Grove Płodność: Bycie nosicielem wirusa HIV w Chinach niesie ze sobą znaczące piętno społeczne. Pomimo intensywnych rodzinnych i społecznych obowiązków posiadania dziecka, pacjenci zakażeni HIV nie mają dostępu do leczenia niepłodności. Kontekst społeczny, w którym przeprowadzono badanie kliniczne, jest problematyczny i dotyczył wrażliwej grupy pacjentów. Czy badanie zapewniło genetyczne leczenie problemu społecznego? Czy ta para była wolna od nadmiernego przymusu?

5. Edycja genów nie była taka sama jak mutacje, które nadają naturalną odporność na HIV

Tutaj naukowcy opisują zmiany, jakie CRISPR faktycznie wprowadził u bliźniaków. Pobrali kilka komórek z zarodków IVF, aby przyjrzeć się ich DNA, i odkryli, że zmiany miały na celu wyłączenie CCR5 gen rzeczywiście zapanował.

Ale chociaż spodziewają się, że te zmiany nadadzą odporność na HIV poprzez unieważnienie aktywności genu, nie mogą być tego pewni, ponieważ zmiany są podobne, ale nie identyczne z CCR5 delta 32 , mutacja występująca w przyrodzie. Co więcej, tylko jeden z embrionów miał zmiany w obu kopiach CCR5 gen (po jednym od każdego rodzica); drugi miał edytowany tylko jeden, dając w najlepszym razie częściową odporność na HIV.

— Hank Greely : Pomyślnie jest tutaj niepewny. Żaden z embrionów nie uzyskał delecji 32 par zasad w CCR5, która jest znana milionom ludzi. Zamiast tego embriony/przyszłe dzieci otrzymały nowe odmiany, których skutki nie są jasne. Co oznacza częściowa odporność na HIV? Jak częściowe? I czy to wystarczyło, aby uzasadnić przeniesienie embrionu z genem CCR5 nigdy wcześniej nie widzianym u ludzi do macicy w celu ewentualnego porodu?

6. Mogły istnieć inne niechciane edycje CRISPR

CRISPR nie jest idealnym narzędziem. Próba edycji jednego genu może czasami spowodować inne, niezamierzone zmiany w innym miejscu genomu. W tym miejscu zespół omawia poszukiwania takich niechcianych zmian, zwanych mutacjami poza docelowymi, i twierdzi, że znalazł tylko jedną.

Poszukiwania były jednak niekompletne, a rękopis pomija również kluczową kwestię: wszelkie komórki, które naukowcy pobrali z embrionów we wczesnym stadium do badania, w rzeczywistości nie miały wpływu na ciała bliźniąt. Pozostałe komórki, te, które rozmnożyłyby się i urosły, by stać się bliźniakami, również mogły wykazywać skutki niezgodne z celem, ale nie byłoby możliwości dowiedzenia się tego przed rozpoczęciem ciąży.

— Fiodor Urnow : Rażące przeinaczenie rzeczywistych danych, które ponownie można opisać tylko jako rażące fałsz. Technicznie niemożliwe jest ustalenie, czy edytowany zarodek nie wykazywał żadnych mutacji poza docelowymi, bez zniszczenia tego zarodka poprzez zbadanie każdej z jego komórek. Jest to kluczowy problem dla całego pola edycji embrionów, który autorzy zamiatają tutaj pod dywan.

7. Lekarze leczący parę mogli nie wiedzieć, co się dzieje

Raportowanie przez różne serwisy informacyjne, w tym dziennik 'Wall Street , oskarżył, że zespół He oszukał lekarzy, podmieniając próbki krwi i że nie wszyscy z nich wiedzieli, że byli zaangażowani w tworzenie dzieci z edycją genów. Jeśli to prawda, jest to problem, ponieważ obowiązkiem lekarzy jest robienie tego, co jest w najlepszym interesie pacjenta.

— Jeanne O'Brien : Opisana procedura IVF przebiega zgodnie z tymi samymi krokami i osią czasu, niezależnie od tego, czy CRISPR jest używany do edycji genomu. Chińscy lekarze, którzy przeprowadzili IVF, mogli być nieświadomi statusu HIV ojca lub że embriony były genetycznie zmodyfikowane. He Jiankui potrzebowałby tylko chętnego embriologa do wstrzyknięcia CRISPR podczas inseminacji. Jego komentarze sprawiają, że wygląda na to, że lekarze, którzy wykonali IVF, nie byli zaangażowani w późniejszą decyzję dotyczącą wyboru embrionów do transferu. Jest to dzwonek alarmowy dla lekarzy zajmujących się IVF: nauka i technologia będą się rozwijać, a zdesperowane pary z niepłodnością mogą przeoczyć niewiadome lub uwierzyć, że technologia jest bezpieczna. Kiedy my, lekarze zajmujący się niepłodnością, świadomie przenosimy embrion z edycją linii zarodkowej, w istocie potwierdzamy bezpieczeństwo modyfikacji dla rodziców i przyszłego dziecka. Czy można to kiedykolwiek wiedzieć?

8. Rękopis fałszywie podaje, kiedy urodziły się dzieci

Do tej pory kilka doniesień medialnych i osób zaznajomionych z badaniami ustaliło, że bliźnięta urodziły się w październiku, a nie w listopadzie. Dlaczego zespół On zamieścił fałszywą randkę? Być może chodziło o ochronę anonimowości pacjentów i ich bliźniaków. W kraju wielkości Chin co miesiąc może rodzić się ponad dziesięć tysięcy par bliźniąt. Sfałszowana data mogła być próbą utrudnienia ich ponownej identyfikacji.

9. Nie jest jasne, czy odbył się odpowiedni przegląd etyczny

Artykuł zawiera wyjątkowo krótkie omówienie etyki. Mówi, że plan badań został zarejestrowany w Chińskim Rejestrze Badań Klinicznych, ale w rzeczywistości rejestracja publiczna nastąpiła dopiero po narodzinach bliźniaków.

— Hank Greely : Zarejestrowany kiedy? Odpowiedź jest 8 listopada 2018 r., po porodzie i na krótko przed ich ogłoszeniem, prawdopodobnie w celu zwiększenia potencjału publikacyjnego. To nie była normalna rejestracja. Może była aprobata etyczna, chociaż szpital jej odmówił. Kto mówi prawdę? Nie jestem pewien, czy kiedykolwiek się dowiemy. Zwrot, który nam powiedziano o kompleksowym przeglądzie etycznym, nie jest zbyt mocnym dowodem. W artykule nie omówiono również chińskiego zakazu świadczenia usług wspomaganego rozrodu dla rodziców zarażonych wirusem HIV. Doniesiono, że kazał innym mężczyznom udać, że są zamierzonymi ojcami w celu przeprowadzenia wymaganych testów na obecność wirusa HIV. Artykuł tego nie mówi. Wydaje mi się, że to prawda — i potępiająca. Jeśli to prawda, oznacza to, że oszukał chiński proces regulacyjny.

10. Naukowcy nie sprawdzili, czy odporność na HIV działała przed stworzeniem żywych istot ludzkich

Tutaj chiński zespół przedstawia swój plan pobrania krwi od bliźniaków, aby sprawdzić, czy ich zmodyfikowane komórki naprawdę są odporne na HIV. To jest coś, czego mogli się nauczyć wcześniej, zanim stworzyli dziewczyny. Przed przeniesieniem embrionów mogli je zamrozić, podczas gdy dokonali identycznych zmian w komórkach laboratoryjnych i przetestowali wpływ wirusa HIV na te komórki.

— Fiodor Urnow : To stwierdzenie dowodzi, że zespół badawczy przedkładał swoje interesy nad interesy pary, która oddała embriony i ich przyszłych dzieci. W manuskrypcie nie ma dowodów potwierdzających zasadnicze oczekiwanie, że nowe formy CCR5 będą chronić przed wirusem HIV. Konieczne było ustalenie tego przed implantacją embrionów. Mogli to zrobić za pomocą znanego testu: wprowadzić te same zmiany do komórek układu odpornościowego w laboratorium, a następnie zarażać je wirusem HIV. Przeżywają tylko komórki, które mają warianty CCR5 chroniące przed wirusem HIV. Zespół badawczy zdecydował się nie wykonywać tego testu. Zamiast tego stworzyli dzieci z embrionów, które miały formy CCR5 o całkowicie niepewnym wpływie funkcjonalnym. Czy badaczom się spieszyło? Czy po prostu ich to nie obchodziło? Niezależnie od wyjaśnienia, to rażące naruszenie elementarnych norm etyki i badań graniczy z przestępcą.

11. Amerykański noblista mógł pomóc w uzasadnieniu swojego eksperymentu

W podsumowaniu artykułu zawarta jest nieoczekiwana dygresja, która przedstawia zupełnie nowe uzasadnienie badań, łączące projekt z sednem epidemii HIV w Afryce. Chodzi o to, że wiele niezakażonych dzieci afrykańskich matek zarażonych wirusem HIV cierpi na syndrom zwany HEU, który czyni je bardziej podatnymi na różne choroby wieku dziecięcego. Autorzy twierdzą, że edycja genomu może być nowatorską strategią przeciwko HEU.

Nie ma żadnych dowodów na ten pomysł, ale są pewne wskazówki dotyczące tego, skąd go wziął. w e-mail wysłał 22 listopada do Craiga Mello, biologa z University of Massachusetts, który w tamtym czasie był doradcą jednej z jego firm. Podziękował Mello za sugestie na ten temat i załączył w swoim e-mailu ten sam akapit powyżej.

Czy to oznacza, że ​​Mello, zdobywca Nagrody Nobla w dziedzinie medycyny w 2006 roku, wniósł kluczową ideę do artykułu? Mello był Powiedz o projekt bliźniaków na początku, ale przez rzecznika mówi, że nigdy nie udzielił mu rady, jak pisać gazetę. Jednak zgodnie z e-mailem He, każda taka interakcja miała pozostać niezauważona. Znowu nie powiem ludziom, że wiesz, co się tutaj dzieje, napisał do Mello.

12. Projekt miał innych zwolenników, ale brakuje niektórych kluczowych informacji

Rękopis kończy się podziękowaniem na listę osób, które według niego udzieliły mu bezpośredniej opinii na temat wersji roboczych tekstu lub innych rad. W podziękowaniu za zredagowanie tekstu wymienia Marka Dewitta, badacza z Uniwersytetu Kalifornijskiego. Dewitt nie odpowiadał na e-maile, ale wcześniej dał opis jego roli , mówiąc, że ostrzegał przed projektem. William Hurlbut, etyk ze Stanford, mówi, że udzielił Jemu rad etycznych, ale nie wiedział, że chiński naukowiec stworzył dzieci.

Dziękuje również W.R. Twink Allenowi, specjaliście od reprodukcji koni w Wielkiej Brytanii, oraz Jin Zhang, niegdyś uczniowi Allena, znanemu również jako John Zhang, który jest obecnie szefem New Hope Fertility Center w Nowym Jorku, jednego z największych w USA. Według raporty , Zhang planował wraz z He pod koniec zeszłego roku otworzyć biznes turystyki medycznej dla dzieci z edycją genową.

Spośród tych nazwisk tylko Allen nie był wcześniej cytowany w związku z badaniami CRISPR-baby. Allen nie odpowiadał na próby skontaktowania się z nim przez e-mail. Zhang, kto nie nadchodził o swojej roli, powiedział nam, że nie zna rękopisu. Nigdy tego nie widziałem, powiedział nam w październiku.

W wersji rękopisu bliźniąt, którą posiadamy, brakuje dwóch krytycznie ważnych odkryć, zwykle obecnych w artykułach naukowych. Po pierwsze, nie zawiera informacji o tym, kto sfinansował projekt ani jakie interesy finansowe mają autorzy w jego wyniku. Brakuje również sekcji, w której szczegółowo opisano wkład naukowy każdego autora. Oznacza to, że tekst nie opisuje wprost roli jedynego autora spoza Chin, Michaela Deema z Rice University w Teksasie. Charakter roli Deema – zwłaszcza jakiekolwiek bezpośrednie zaangażowanie z pacjentami – może określić kary, jakie Deem lub jego uniwersytet mogą spotkać. Prawnicy Deema nie odpowiedzieli na pytania, w tym na prośbę o kopie jego wcześniejszych oświadczeń, co miało na celu zminimalizowanie jego roli w badaniu. Rice mówi, że jego śledztwo jest w toku.

13. Naukowcy zignorowali dowody na to, że edycje genów nie były jednolite

W danych dołączonych do artykułu, w tzw. materiale uzupełniającym, znajdują się tabele, które wcześniej pokazywał publicznie. Pokazuje chromatogramy, czyli odczyt sekwencji DNA znalezionych w zarodkach i tkankach porodowych bliźniąt (pępowina i łożysko), gdy jego zespół próbował zmierzyć, jakie zmiany zaszły w CCR5 gen.

Niektórzy obserwatorzy, w tym Musunuru w towarzyszącym nam artykule, twierdzą, że dane te wyraźnie pokazują, że embriony są mozaiką, co oznacza, że ​​różne komórki w embrionie były różnie edytowane. Mówi, że obecność wielu edycji jest widoczna na chromatogramach, gdzie kilka różnych odczytów jest zarejestrowanych w nakładających się sygnałach w danej pozycji DNA.

Implikacją danych jest to, że ciała bliźniąt mogą być złożeniem komórek edytowanych na różne sposoby lub wcale. To, jak wskazuje Musunuru, oznacza, że ​​tylko niektóre z ich komórek mogą mieć edycję genu oporności na HIV; oznacza to również, że niektóre mogły mieć niewykryte edycje „poza celami”, które mogą potencjalnie powodować problemy zdrowotne. Problem mozaikowatości był mu dobrze znany z jego eksperymentów na embrionach zwierzęcych. Jedną z zagadek projektu badawczego jest to, dlaczego zdecydował się postępować z embrionami, jeśli były w ten sposób wadliwe.

W swoim rękopisie nie rozwiązuje zagadki. Mówi tylko, że gen CCR5 został głęboko zsekwencjonowany dla wszystkich próbek, aby zbadać mozaikowość edycji genów. Nie ma interpretacji tego, co zostało znalezione, ani potwierdzenia, że ​​dane wydają się wykazywać mozaikowość lub że jest to problem.

— Fiodor Urnow : Powinni byli pracować i pracować i pracować, aż zredukowali mozaikowość do jak najbliższego zera. To całkowicie zawiodło. I tak posuwali się do przodu.

ukryć