CRISPR jest stosowany w leczeniu pacjenta z niebezpieczną chorobą krwi

Kategoria: Biotechnologia Opublikowany 25 lutego

Szwajcarska firma biotechnologiczna mówi wykorzystał CRISPR do leczenia pacjenta z talasemią beta, co oznacza inauguracyjne badanie technologii edycji genów prowadzone przez zachodni przemysł farmaceutyczny.

Leczenie: CRISPR Therapeutics z Zug w Szwajcarii twierdzi, że wykorzystało CRISPR, aby spróbować wyleczyć jednego pacjenta z talasemii beta, niebezpiecznej choroby krwi, która uzależnia ludzi od transfuzji. Vertex Pharmaceuticals z Bostonu sponsoruje ten wysiłek.

Problem: Osoby z talasemią beta dziedziczą wadliwe kopie genu odpowiedzialnego za hemoglobinę, cząsteczkę wykorzystywaną przez czerwone krwinki do transportu tlenu. Jednak każdy organizm ma drugą kopię genu – zwanej hemoglobiną płodową – która zostaje wyłączona po naszym urodzeniu. w badanie kliniczne , naukowcy stosują edycję CRISPR, próbując ponownie włączyć gen płodu.

Poza ciałem: Zabieg polega na pobraniu komórek macierzystych szpiku kostnego od pacjenta, a następnie utrwaleniu ich DNA w laboratorium za pomocą CRISPR. Następnie komórki są ponownie wprowadzane do krwioobiegu. Teoretycznie jednorazowa kuracja może wyleczyć chorobę, chociaż jest za wcześnie, aby poznać wynik. CRISPR Therapeutics twierdzi, że będzie czekać, aby zobaczyć, jak zareaguje pierwszy pacjent, zanim zacznie leczyć więcej osób. Firma planuje również leczenie pacjentów z anemią sierpowatą przy użyciu tej samej strategii.

Najpierw reklama? CRISPR Therapeutics i Vertex twierdzą, że są pierwszymi firmami, które leczą pacjenta za pomocą CRISPR. Jednak technologia ta była już wykorzystywana w Chinach u pacjentów z rakiem, niektórzy biorący udział w badaniach poparli przez tamtejsze firmy biotechnologiczne .