CRISPR: Kolejne leczenie utraty słuchu?

Kategoria: Biotechnologia Opublikowany 20 grudnia

Naukowcy wykorzystali narzędzie do edycji genów, aby przywrócić słuch zwierzętom z genetyczną postacią głuchoty.

Dzieło, które jest szczegółowa środa w dzienniku Natura , przeprowadzono na myszach, ale podobną technikę można w końcu zastosować u ludzi. U myszy naukowcy wstrzyknęli CRISPR-Cas9 bezpośrednio do maleńkich włosków ucha wewnętrznego, które wychwytują wibracje fal dźwiękowych i przekształcają je w sygnały, które mózg może zinterpretować (na powyższym obrazku włosy ślimakowe myszy są zielone).

Kiedy te komórki rzęsate są uszkodzone – co może się zdarzyć, na przykład, jeśli słuchasz zbyt głośnej muzyki – prowadzi to do utraty słuchu. Podobny efekt mają mutacje w niektórych genach.

w Natura W artykule naukowcy zamknęli system CRISPR w maleńkich pęcherzykach lipidowych, aby wycelować w gen Tmc1, który powoduje, że komórki rzęsate wytwarzają nieprawidłowe, toksyczne białko, które buduje i zabija komórki. Zarówno u ludzi, jak i myszy odziedziczenie tylko jednej kopii genu powoduje postępującą utratę słuchu, która prowadzi do głuchoty. U ludzi wiele genów jest powiązanych z dziedziczną głuchotą.

Po wstrzyknięciu do ślimaka, spiralnie ukształtowanej części ucha odpowiedzialnej za słyszenie, CRISPR był w stanie zakłócić gen powodujący głuchotę. Wcześniej zastanawialiśmy się, dlaczego może to być dobry sposób na dostarczenie CRISPR osobie (patrz Najłatwiejsze miejsce do użycia CRISPR może być w twoim uchu ).

U myszy, które otrzymały zastrzyk CRISPR, więcej komórek włoskowatych przeżyło i odrosło kilka tygodni później. Aby przetestować słuch, naukowcy umieścili elektrody na głowach zwierząt i monitorowali aktywność obszarów mózgu zaangażowanych w słyszenie. Nieleczone myszy musiały być wystawione na głośniejsze dźwięki, aby pobudzić aktywność mózgu niż myszy leczone.