CRISPR może pomóc nam wyleczyć anemię sierpowatą. Ale pacjenci są ostrożni.

Mikrofotografia sierpowatych komórek Wikimedia Commons

Obecnie pojawiła się technika edycji genów, która okazała się obiecująca jako potencjalny lek na anemię sierpowatą testowane na ludziach . Ale jeśli to zadziała, czy ludzie, którzy tego potrzebują, będą w stanie to zdobyć? Teraz, gdy widać lekarstwo, jest to pilne pytanie, mówi wygrać bonham , starszy doradca dyrektora Narodowego Instytutu Badań nad Genomem Człowieka.

Anemia sierpowata (SCD) to genetyczne zaburzenie krwi, które dotyka miliony ludzi na świecie. Powoduje wytwarzanie nieprawidłowych czerwonych krwinek i może prowadzić do intensywnego bólu, udarów oraz uszkodzenia narządów i tkanek.

Z naukowego punktu widzenia to ekscytujący czas dla osób cierpiących na tę chorobę, powiedział Bonham podczas konferencji EmTech MIT Technology Review. Naukowcy testują technikę wykorzystującą precyzyjne narzędzie do edycji genów CRISPR do modyfikacji pojedynczego genu związanego z chorobą.

Justin Saglio

Ale z socjologicznego punktu widzenia, argumentował Bonham, praca dopiero się zaczyna. SCD występuje częściej w niektórych grupach etnicznych, zwłaszcza u osób pochodzenia afrykańskiego. I chociaż w USA jest około 100 000 osób z tą chorobą, zdecydowana większość mieszka w Afryce Subsaharyjskiej i Indiach, powiedział Bonham.

On i koledzy niedawno przeprowadzili badanie ma na celu zbadanie postaw i przekonań dotyczących obiecującej techniki wśród osób z SCD, członków ich rodzin i lekarzy. Wiele osób, z którymi rozmawiał Bonham i jego koledzy, wyrażało sceptycyzm, że potencjalny lek oparty na CRISPR byłby przystępny cenowo i dostępny dla tych, którzy go potrzebują. Chociaż znaleźli nową nadzieję, dostrzegli również ostrożne, pełne obaw podteksty w tej nadziei, które, jak doszli, wynikają częściowo z dziesięcioleci pozbawienia praw obywatelskich społeczności SCD.

Według jednego lekarza, z którym przeprowadzono wywiad, istnieje niebezpieczeństwo, że inne rzadkie choroby, które zwykle dotykają ludzi dysponujących większymi zasobami, mogą być przedmiotem większej uwagi i, potencjalnie, finansowania. W rezultacie istnieje obawa, że ​​populacja SCD może zostać w kurzu. Ta populacja jest już sceptyczna, ponieważ została pozostawiona w kurzu z tak wieloma innymi rzeczami, dodał lekarz.

Poza samym lekarstwem potrzebujemy również lepszych i tańszych sposobów na zwiększenie korzyści płynących z tej nowej technologii, powiedział Bonham. Potencjał jest ogromny, ale musimy zadać pytanie: kto na tym skorzysta?

ukryć