211service.com
CRISPR w 2018 r.: Przybycie do człowieka w pobliżu
Pierwsze badania kliniczne mają się rozpocząć w USA i Europie, podczas gdy inne są w martwym punkcie. 18 grudnia 2017 r.
Josh Cochran
Odkąd naukowcy po raz pierwszy użyli CRISPR-Cas9 do edycji żywych ludzkich komórek w 2013 roku, mówią, że możliwości wykorzystania go w leczeniu chorób są praktycznie nieograniczone.
W ciągu zaledwie kilku ostatnich lat postępy w CRISPR dokonywały się w zawrotnym tempie — a firmy zaczęły komercjalizować tę technologię. Teraz pacjenci w Europie i USA mogą być leczeni terapiami opartymi na CRISPR już w 2018 roku.
Istnieje nadzieja, że CRISPR może być wykorzystany w jednorazowej procedurze wyleczenia niektórych z najbardziej wyniszczających dziedzicznych zaburzeń i nowotworów, z których niektóre nie mają obecnie dostępnych opcji leczenia lub nie mają ich wcale. Naukowcy chcą wdrożyć technologię, aby naprawić błędy genetyczne w DNA danej osoby, docierając do źródła choroby.
To może być sen, ale rzeczywistość jest zupełnie inna. Już teraz badacze opóźnili daty rozpoczęcia badań klinicznych. A badania, które mają rozpocząć się za rok lub dwa, leczą niewielką liczbę pacjentów z kilkoma rzadkimi chorobami. Prawdopodobnie miną lata, zanim ta technologia będzie mogła być stosowana w przypadku częstszych chorób u większej liczby pacjentów.
CRISPR Therapeutics z siedzibą w Cambridge w stanie Massachusetts jako pierwsza firma zwróciła się do europejskich organów regulacyjnych o pozwolenie na rozpoczęcie próby w przyszłym roku. Firma wykorzysta technologię edycji genów, aby naprawić defekt genetyczny u pacjentów z talasemią beta, dziedziczną chorobą krwi.
Samarth Kulkarni, dyrektor generalny CRISPR Therapeutics, mówi, że firma planuje również wystąpić o zgodę do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków w pierwszej połowie 2018 r., aby rozpocząć badanie CRISPR dotyczące anemii sierpowatej.
Około 15 000 osób w Europie ma talasemię beta, a około 100 000 w USA ma anemię sierpowatą. Oba są zaburzeniami genetycznymi spowodowanymi mutacjami w genach wytwarzających hemoglobinę, ważne białko w czerwonych krwinkach, które przenosi tlen w całym ciele. Zazwyczaj oboje rodzice muszą przekazać nieprawidłowy gen, aby dziecko rozwinęło chorobę.
Naukowcy ze Stanford University School of Medicine przenoszą również leczenie CRISPR w przypadku anemii sierpowatej do badań klinicznych. Grupa kierowana przez Matthew Porteusa, profesora nadzwyczajnego pediatrii, będzie starać się o pozwolenie od FDA w 2018 roku na rozpoczęcie badania w następnym roku.
CRISPR Therapeutics i Stanford stosują różne podejścia. Obie grupy pobierają komórki macierzyste ze szpiku kostnego pacjentów, a następnie zmieniają je za pomocą CRISPR. Ale zamiast próbować naprawić wadliwy gen w komórkach sierpowatych, CRISPR Therapeutics używa narzędzia do edycji, aby komórki wyprodukowały inne białko, niemowlęcą wersję hemoglobiny. Zmodyfikowane komórki byłyby następnie podawane pacjentom z powrotem.
Firma stosuje tę samą metodę w leczeniu pacjentów w Europie z talasemią beta.
W badaniu Stanforda dotyczącym komórek sierpowatych naukowcy spróbują bezpośrednio skorygować mutację w genie hemoglobiny, aby przekształcić komórki sierpowate w normalne. Stanford przeprowadzi badanie w swoim nowym Centrum Medycyny Leczniczej i Ostatecznej. Maria Grazia Roncarolo, dyrektor nowego centrum, mówi, że Stanford planuje w ciągu najbliższych kilku lat otworzyć szereg prób z edycją genomu. Oprócz anemii sierpowatej, mówi Roncarolo, Stanford planuje dodatkowe badania CRISPR dotyczące chorób metabolicznych, autoimmunologicznych i neurogeneracyjnych.
Ale podczas gdy niektóre próby idą naprzód, inne utknęły w martwym punkcie. W zeszłym roku Uniwersytet Pensylwanii zasygnalizował zamiar rozpoczęcia pierwszego badania CRISPR na ludziach. Uzyskał pozwolenie od National Institutes of Health i FDA na stosowanie CRISPR do leczenia czerniaka, mięsaka i szpiczaka mnogiego. Proponowane badanie obejmowałoby usuwanie limfocytów T pacjentów, edytowanie ich w laboratorium i wstrzykiwanie ich z powrotem pacjentom.
Powiązana historia
Powiązana historia Choroba może być jedną z pierwszych leczonych za pomocą nowego narzędzia do edycji genów.Jednak zapytany o stan procesu, rzecznik University of Pennsylvania powiedział: Przegląd technologii MIT nie mogła podać aktualizacji, kiedy to się zacznie. Kilka firm próbuje również modyfikować limfocyty T za pomocą CRISPR w celu leczenia raka, ale żadna nie ogłosiła jeszcze planów badań klinicznych.
Editas Medicine, inna firma z siedzibą w Cambridge w stanie Massachusetts, również przełożył rozpoczęcie pierwszego planowanego badania klinicznego opartego na CRISPR leczenia pewnego rodzaju dziedzicznej ślepoty. Firma stwierdziła, że za opóźnienie odpowiadały problemy produkcyjne z terapią.
Intellia Therapeutics, kolejny startup CRISPR, nie powiedział, kiedy planuje rozpocząć badania kliniczne.
Tymczasem w Chinach trwa kilka prób CRISPR, wszystkie dla różnych rodzajów raka, zgodnie z wykazami na badania kliniczne.gov . Tamtejsi naukowcy nie opublikowali jeszcze żadnych wczesnych wyników tych badań.
W Stanach Zjednoczonych i Europie rok 2018 może nie być sztandarowym rokiem, na który liczyli wielbiciele CRISPR, ale Alexey Bersenev, dyrektor Advanced Cell Therapy Lab w szpitalu Yale-New Haven, mówi, że w 2019 roku może pojawić się kilkanaście zgłoszeń do badań klinicznych. próby.
Branża jest obecnie nadmiernie optymistyczna co do możliwych wyników badań klinicznych, mówi Bersenev, który jest również współzałożycielem bazy danych celltrials.org, która śledzi badania nad terapią komórkową. Każda nowa i popularna technologia biomedyczna zwykle przechodzi fazę zawyżonych oczekiwań. Mówi, że nie byłby zaskoczony, gdyby badacze jeszcze bardziej opóźnili swoje przewidywane badania kliniczne.