Cztery niesamowite rzeczy, które zrobiła edycja genów w 2017 roku

Ilustracja autorstwa Evah Fan

Edycja genów nie wyleczyła jeszcze choroby u człowieka – ale jest coraz bliżej. Wraz z debiutem CRISPR kilka lat temu postęp technologiczny postępuje w zawrotnym tempie. Oto kilka niezwykłych rzeczy, które dokonała edycja genów w 2017 roku.

1. Pierwsze ludzkie embriony w USA zostały zmodyfikowane za pomocą CRISPR.

W sierpniu naukowcy z Oregon Health and Science University, kierowani przez Shoukhrata Mitalipova, poinformowali o pierwszej znanej próbie genetycznej modyfikacji ludzkich embrionów w USA. Wstrzyknęli CRISPR do embrionów, które nosiły mutację genetyczną odpowiedzialną za często śmiertelną dziedziczną chorobę serca. CRISPR był w stanie skorygować mutację w około trzech czwartych zarodków. Naukowcy w Chinach wcześniej edytowali ludzkie embriony za pomocą CRISPR, ale była to największa jak dotąd próba zmiany embrionów.

2. CRISPR stał się bardziej precyzyjny.

CRISPR i inne metody edycji genomu działają poprzez tworzenie dwuniciowych przerw w DNA, co jest szczególnie przydatne, jeśli chcesz wstawić lub usunąć całe geny. Ale niektóre aberracje genetyczne zdarzają się na jeszcze mniejszym poziomie genomu. Czasami możesz chcieć edytować, usunąć lub wstawić pojedynczą literę DNA, a nie cały gen. Ten pomysł, nazwany edycją zasad, zbliżył się do rzeczywistości w 2017 roku. Naukowcy zmodyfikowali CRISPR, aby kierować się pojedynczą literą zasadową zamiast genu w ludzkich komórkach. Dzięki nowemu narzędziu byli w stanie przekształcić parę zasad AT w parę G-C. Wyczyn ten jest godny uwagi, ponieważ błędy w jednej parze zasad odpowiadają za około połowę z 32 000 mutacji, o których wiadomo, że są powiązane z chorobami człowieka.

3. Naukowcy wykorzystali CRISPR do przygotowania świń jako przyszłego źródła ludzkich narządów.

W tym roku startup eGenesis, spinout z laboratorium genetyka z Harvard Medical School George'a Churcha, zrobił krok naprzód w modyfikowaniu świń za pomocą CRISPR. Firma chce zaspokoić ogromne zapotrzebowanie na przeszczepy narządów, czyniąc narządy świń wystarczająco bezpiecznymi, aby mogły być stosowane u ludzi z niewydolnością serca, wątroby, nerek lub płuc. Jednym z problemów jest to, że świnie mają w swoim DNA wrodzone wirusy, które mogą być przenoszone na ludzi i powodować choroby. Naukowcy z eGenesis wykorzystali CRISPR do wyłączenia tych wirusów w zarodkach świń. Kiedy urodziły się świnie, wszystkie 37 z nich było zdrowych i wolnych od wirusów.

4. Zabieg z edycją genów został wstrzyknięty bezpośrednio pacjentowi.

44-letni mężczyzna został pierwszą osobą, która została poddana obróbce polegającej na edycji genów, mającej na celu bezpośrednią modyfikację jego komórek. Terapia wykorzystuje starsze podejście do edycji DNA zwane nukleazami palca cynkowego, a nie CRISPR. Podejście ma na celu skorygowanie błędu w genie, który powoduje rzadkie zaburzenie metaboliczne, które powoli niszczy komórki organizmu. Sangamo Therapeutics, firma produkująca terapię eksperymentalną, wcześniej wykorzystywała tę samą technologię do edycji komórek pacjentów zakażonych wirusem HIV poza organizmem, a następnie wstrzykiwała je pacjentom w celu wyeliminowania wirusa. Leczenie nie przyniosło trwałego efektu, ale Sangamo ma nadzieję, że bezpośrednie wstrzyknięcie narzędzi do edycji genów do organizmu będzie miało większe szanse na działanie.

ukryć