211service.com
Czy terapia genowa może wyleczyć HIV?
Naukowcy twierdzą, że komórki odpornościowe pacjentów zakażonych wirusem HIV mogą być modyfikowane genetycznie, aby były odporne na infekcje. W małym badaniu na ludziach naukowcy donoszą, że tworząc korzystną mutację w limfocytach T, mogą być w stanie prawie wyleczyć pacjentów z HIV.
W badaniu opublikowanym w New England Journal of Medicine w środę naukowcy donoszą, że mogą wykorzystać edycję genomu do odtworzenia rzadkich mutacji odpowiedzialnych za ochronę około 1 procenta populacji przed wirusem u zakażonych pacjentów. Poinformowali, że niektórzy pacjenci otrzymujący leczenie modyfikujące genom wykazali zmniejszone miano wirusa podczas tymczasowego wstrzymania ich leków przeciwretrowirusowych. U jednego pacjenta wirusa nie można było już wykryć we krwi.
Nukleazy z palcami cynkowymi są jednym z niewielu narzędzi do edycji genomu, których naukowcy używają do tworzenia określonych zmian w genomach żywych organizmów i komórek (patrz Chirurgia genomowa). Naukowcy wcześniej wykorzystywali techniki edycji genomu do modyfikowania DNA w komórkach ludzkich i zwierzętach innych niż ludzie, w tym małpach (patrz Monkeys Modified with Genome Editing ). Teraz NEJM badania sugerują, że metoda ta może być również bezpiecznie stosowana u ludzi.
Od każdego uczestniczącego pacjenta zespół pobrał komórki odpornościowe z krwi pacjentów. Następnie wykorzystali nukleazę palca cynkowego do rozbicia kopii genu CCR5, który koduje białka na powierzchni komórek odpornościowych, które są krytycznym punktem wejścia wirusa HIV. Komórki zostały następnie wprowadzone z powrotem do krwiobiegu każdego pacjenta. Proces modyfikacji nie jest doskonały, więc tylko niektóre komórki przenoszą modyfikację. Około 25 procent komórek ma przerwany co najmniej jeden z genów CCR5, mówi Edward Lanphier, dyrektor generalny Sangamo Biosciences, firmy biotechnologicznej z Richmond w Kalifornii, która produkuje nukleazy z palcem cynkowym.
Ponieważ komórki są własnością pacjenta, nie ma ryzyka odrzucenia tkanki. Zmodyfikowane limfocyty T są bardziej odporne na zakażenie wirusem HIV, twierdzą naukowcy.
Tydzień po infuzji naukowcy byli w stanie znaleźć zmodyfikowane limfocyty T we krwi pacjentów. Cztery tygodnie po infuzji sześciu z 12 pacjentów biorących udział w badaniu tymczasowo zaprzestało przyjmowania leków przeciwretrowirusowych, aby naukowcy mogli ocenić wpływ leczenia edycją genomu na ilość wirusa w ciałach pacjentów. U czterech z tych pacjentów ilość wirusa HIV we krwi spadła. U jednego pacjenta wirusa w ogóle nie można było wykryć. Zespół odkrył później, że ten najlepiej reagujący w naturalny sposób miał już jedną zmutowaną kopię genu CCR5.
Pacjenci, którzy noszą jedną uszkodzoną kopię CCR5, przechodzą na AIDS wolniej niż ci, którzy jej nie mają, mówi Bruce'a Levine'a , badacz terapii komórkowej i genowej z University of Pennsylvania School of Medicine i współautor badania. Ponieważ wszystkie komórki u tego najlepiej reagującego pacjenta posiadały już jedną uszkodzoną kopię CCR5, modyfikacja przez nukleazę palca cynkowego doprowadziła do powstania limfocytów T bez funkcjonalnych kopii genu. Oznacza to, że komórki są w pełni odporne na zakażenie wirusem HIV. Zespół pracuje obecnie nad zwiększeniem liczby komórek odpornościowych, które ostatecznie przenoszą dwie uszkodzone kopie CCR5.