Czy warto 850 000 $ na leczenie ślepoty?

Kategoria: Biotechnologia Opublikowany Sty 03

Firma Spark Therapeutics, która tworzy terapię, ogłosiła dziś zawrotną cenę. Nazwany Luxturna, został zatwierdzony przez FDA w grudniu, ale Spark nie ujawnił wówczas ceny.

Teraz ma. A to dużo.

Klasa sama w sobie. Jedyna zatwierdzona terapia genowa dla dziedzicznej ślepoty będzie kosztować 425 000 dolarów na oko – najdroższa pojedyncza dawka leku w Stanach Zjednoczonych, wynosząca 850 000 dolarów na oba oczy, to ponad 10 razy więcej niż średnia wartość netto amerykańskiej rodziny.

Kto na tym skorzysta? Terapia ma na celu przywrócenie wzroku osobom, które mają określoną mutację genetyczną powodującą zwyrodnienie siatkówki. Spark nie powiedział, ile to osób, ale według naszych własnych szacunków może to być mniej niż 30 pacjentów rocznie.

Czy warto? Chociaż terapia zapobiega pogorszeniu się wzroku pacjentów, a nawet przywraca trochę wzroku, nie jest lekarstwem i nikt nie jest pewien, jak długo utrzymują się efekty. Natomiast terapia genowa dostępna na rynku w Europie, zwana Strimvelis, skutecznie leczy pacjentów z rzadkim rodzajem niedoboru odporności za niską, niską cenę 714 000 USD.