Dwoje pacjentów przechodzi leczenie ślepoty komórek macierzystych

Aby wykorzystać potencjał embrionalnych komórek macierzystych, chirurdzy w Kalifornii wszczepili wyhodowane w laboratorium komórki siatkówki do oczu dwojga pacjentów, którzy oślepli na zwyrodnienie plamki żółtej.

Otwieracz do oczu: Obraz z mikroskopu konfokalnego szczurzej siatkówki po wstrzyknięciu ludzkich komórek nabłonka barwnikowego siatkówki.

Procedury zostały przeprowadzone we wtorek przez Stevena Schwartza , szef wydziału siatkówki w Jules Stein Eye Institute na Uniwersytecie Kalifornijskim w Los Angeles. Zostały sfinansowane przez Zaawansowana technologia komórkowa , firma biotechnologiczna z laboratoriami w Marlborough w stanie Massachusetts, która niedawno uzyskała zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków na przetestowanie leczenia u 24 pacjentów cierpiących na suche zaawansowane zwyrodnienie plamki żółtej lub młodzieńczą postać choroby znaną jako Stargardt.

Dwóch pacjentów, których nazwisk nie ujawniono, jest jednymi z pierwszych ochotników, którzy otrzymali terapię stworzoną przy użyciu embrionalnych komórek macierzystych. W zeszłym roku inna firma biotechnologiczna, Geron, rozpoczęła małe badanie z wykorzystaniem komórek macierzystych w celu naprawy uszkodzenia rdzenia kręgowego.

Naukowcy postrzegają rozpoczęcie drugiego zestawu testów w ślepocie jako ważny punkt orientacyjny w dziedzinie komórek macierzystych. Jest to również ważny krok dla Advanced Cell, małej firmy, która od dawna znajduje się w centrum kontrowersji dotyczących komórek macierzystych. Protestujący przeciwko aborcji kiedyś protestowali przed firmą, a inwestorzy byli przerażeni. Firma dwukrotnie zwolniła prawie cały personel, gdy jej konta bankowe osiągnęły zero.

Rzeczy były szalone przez długi czas, mówi Robert Lanza , dyrektor medyczny w Advanced Cell i jeden z 22 pełnoetatowych pracowników. Czasy naprawdę się zmieniły. Pole jest teraz znacznie spokojniejsze.

Rozpoczęcie badań klinicznych prawdopodobnie rozbudzi wśród inwestorów nadzieje na wielką wypłatę. Zaawansowane komórki Cena akcji wzrosła o 170 procent w ciągu ostatniego roku, wyceniając firmę na 285 milionów dolarów w oparciu o wtorkową cenę akcji. Inwestorzy mają nadzieję, że jeśli terapia się powiedzie, może być warta kilka miliardów. Prawie 10 milionów Amerykanów cierpi na jakąś formę zwyrodnienia plamki żółtej.

Jak dotąd jednak badania nad embrionalnymi komórkami macierzystymi przyniosły stratę pieniędzy. Advanced Cell odnotował straty w wysokości ponad 180 milionów dolarów od momentu założenia w połowie lat 90. XX wieku. W ostatnich latach sprzedał programy klonowania bydła i porzucił kontrowersyjne wysiłki klonowania ludzkich embrionów na rzecz węższego podejścia.

Jesteśmy podekscytowani tym leczeniem, ponieważ uważamy, że może ono spowolnić postęp choroby, powiedział Steve Rose, dyrektor ds. badań Fundacja zwalczająca ślepotę , organizacja non-profit, która zainwestowała około 2 miliony dolarów we wczesne testy leczenia na zwierzętach, ale nie jest już bezpośrednio zaangażowana. Ta firma miała swoje wzloty i upadki i bardzo się cieszę, że dostali się do kliniki. Trzymamy kciuki.

Podczas niedawnej wizyty w laboratoriach Advanced Cell technik badawczy dostosował mikroskop, aby pokazać wiodący produkt firmy: komórki nabłonka barwnikowego siatkówki w kształcie sześcianu rosnące na szalce Petriego. Niektóre były przezroczyste, podczas gdy inne miały już brązowawy kolor dojrzałej komórki. (Pigment absorbuje rozproszone światło w oku, działając jak swego rodzaju tarcza przeciwolśnieniowa.)

Te komórki siatkówki giną w zwyrodnieniu plamki żółtej, co ostatecznie prowadzi do śmierci fotoreceptorów i stopniowej utraty widzenia centralnego. Advanced Cell uważa, że ​​wstrzyknięcie do oka nowych, wyhodowanych w laboratorium komórek może wyleczyć tę chorobę.

Embrionalne komórki macierzyste mogą rosnąć w dowolny inny rodzaj tkanki ludzkiej. Dlatego są reklamowane jako potencjalne lekarstwo na wszystko, od choroby Alzheimera po łysienie. Ale rzeczywistość jest taka, że ​​aplikacje będą prawdopodobnie znacznie bardziej ograniczone, przynajmniej w najbliższym czasie, uważa Lanza.

Na przykład nie jest przypadkiem, że oba wczesne badania nad terapiami embrionalnymi komórkami macierzystymi — Geron i Advanced Cell — dotyczyły komórek układu nerwowego. Powodem jest to, że embrionalne komórki macierzyste naturalnie chcą wytworzyć neuroektodermę, linię komórkową w zarodku, która tworzy układ nerwowy.

Embrionalne komórki macierzyste mają własny rozum i chcą robić pewne rzeczy, mówi Lanza. Mówi, że wysiłki zmierzające do wyprodukowania innych typów komórek, takich jak komórki wątroby, okazały się znacznie trudniejsze.

Kolejną przeszkodą, nie zawsze w pełni uwzględnioną, jest odrzucenie immunologiczne. Wielu sugerowało, że embrionalne komórki macierzyste mogą wyleczyć cukrzycę typu 1, jeśli naukowcy przeszczepią komórki wyspowe wyhodowane w laboratorium. Ale takie leczenie może wymagać silnych leków hamujących odporność, których skutki uboczne, takie jak infekcja i rak, mogą być tak samo poważne jak choroba, którą mają leczyć, lub gorzej.

Lanza mówi, że właśnie dlatego wszystkie wczesne badania nad embrionalnymi komórkami macierzystymi są ukierunkowane na takie obszary ciała, jak kręgosłup, mózg i części oka, w których mechanizmy obronne organizmu przed najeźdźcami są przynajmniej częściowo blokowane w zjawisku znanym jako przywilej immunologiczny. . Natura musi współpracować, mówi Lanza. Dlatego wiele firm wypadło z biznesu, a my nie.

ukryć