FDA wstrzymuje jedno z pierwszych badań CRISPR na ludziach przed jego rozpoczęciem

Kategoria: Biotechnologia Opublikowany 30 maja

Próba planowania użycia narzędzia do edycji genów CRISPR u pacjentów z niedokrwistością sierpowatą została wstrzymana z powodu nieokreślonych pytań ze strony amerykańskich organów regulacyjnych.

Tło: Firma CRISPR Therapeutics, która opracowuje terapię, zwróciła się w kwietniu do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków o zgodę na rozpoczęcie badania. Terapia polega na pobraniu komórek macierzystych ze szpiku kostnego pacjenta i ich edycji za pomocą CRISPR w laboratorium. Pomysł polega na tym, że edytowane komórki, raz wprowadzone z powrotem do pacjenta, dadzą początek zdrowym krwinkom czerwonym.

Posiadanie FDA: Ale według oświadczenie w środę z CRISPR Therapeutics, FDA nakazała firmie nie kontynuować badania, dopóki nie odpowie na pytania dotyczące jej leczenia (firma nie podała jednak żadnych dalszych szczegółów na temat tych pytań).

FDA nie odpowiedziała natychmiast na prośbę o komentarz.

Planowane próby: CRISPR Therapeutics twierdzi, że europejskie badanie dotyczące dziedzicznej choroby krwi beta talasemii, które obejmuje podobną procedurę, nie będzie miało wpływu na nakaz FDA. Firma planuje rozpocząć to badanie w drugiej połowie roku.

Osobno, do pierwszego badania CRISPR w USA, prowadzonego przez University of Pennsylvania, włącza się obecnie pacjentów.