FDA zatwierdza przełomową terapię genową na raka

NOVARTIS

Rewolucyjna terapia przeciwnowotworowa, która wykorzystuje genetycznie zmodyfikowane komórki odpornościowe, została zatwierdzona przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków, rozpoczynając nową erę w leczeniu raka.

FDA nazywa leczenie, wykonane przez Novartis, pierwszą terapią genową w USA. Terapia ma na celu leczenie często śmiertelnego typu raka krwi i szpiku kostnego, który dotyka dzieci i młodych dorosłych. Metoda ta, znana jako terapia CAR-T, wykazała niezwykłe rezultaty u pacjentów. Jednorazowe leczenie będzie kosztować 475 000 USD, ale Novartis twierdzi, że nie będzie opłat, jeśli pacjent nie zareaguje na terapię w ciągu miesiąca.

Wkraczamy na nową granicę innowacji medycznych dzięki możliwości przeprogramowania własnych komórek pacjenta w celu zaatakowania śmiertelnego raka, powiedział komisarz FDA Scott Gottlieb w oświadczenie .

Terapia, która będzie sprzedawana jako Kymriah, jest zindywidualizowanym leczeniem, które wykorzystuje własne komórki T pacjenta, rodzaj komórki odpornościowej. Komórki T pacjenta są ekstrahowane i zamrażane kriogenicznie, aby można je było przetransportować do centrum produkcyjnego Novartis w New Jersey. Tam komórki są genetycznie zmienione, aby mieć nowy gen, który koduje białko – zwane chimerycznym receptorem antygenowym lub CAR. Białko to kieruje komórki T do namierzania i zabijania komórek białaczki ze specyficznym antygenem na ich powierzchni. Zmodyfikowane genetycznie komórki są następnie wprowadzane z powrotem do organizmu pacjenta.

W badaniu klinicznym 63 dzieci i młodych dorosłych z rodzajem ostrej białaczki limfoblastycznej, 83 procent pacjentów, którzy otrzymali terapię CAR-T, miało remisję raka w ciągu trzech miesięcy. Po sześciu miesiącach 89 procent pacjentów, którzy otrzymali terapię, nadal żyło, a po 12 miesiącach przeżyło 79 procent.

Szacuje się, że każdego roku 3100 pacjentów w wieku 20 lat i młodszych w USA diagnozuje się z ostrą białaczką limfoblastyczną, co czyni go najczęstszym nowotworem wieku dziecięcego, według National Cancer Institute. Obecne opcje leczenia obejmują chemioterapię i przeszczepy komórek macierzystych, ale każdego roku u około 600 pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych dochodzi do nawrotu choroby, a wielu z nich pozostaje nieuleczalnych.

David Mitchell, założyciel grupy rzeczniczej o nazwie Pacjenci na rzecz niedrogich leków, powiedział w oświadczeniu że koszt 475 000 dolarów jest nadmierny i twierdzi, że rząd federalny wydał 200 milionów dolarów na wczesne badania nad terapią CAR-T, zanim Novartis nabył prawa do leczenia. Grupa spotkała się niedawno z firmą, aby zaapelować o uczciwą cenę za terapię. Wcześniejsze szacunki przewidywały cenę od 600 000 do 750 000 USD.

Historyczne zatwierdzenie dobrze wróży konkurencyjnym firmom Kite Pharma i Juno Therapeutics, które również opracowują terapie CAR-T. Kite Pharma, która czeka na zatwierdzenie przez FDA swojej terapii CAR-T w leczeniu raka krwi u dorosłych, została w tym tygodniu wykupiona przez Gilead za transakcję o wartości 11,9 miliarda dolarów.

Chociaż terapia Novartis wykazała niezwykłe wyniki u pacjentów, pozostają pytania, w jaki sposób firma będzie w stanie wytwarzać spersonalizowane terapie wystarczająco szybko, aby dotrzeć do pacjentów w całym kraju. Novartis twierdzi, że stworzenie terapii zajmuje średnio 22 dni, od momentu usunięcia komórek pacjenta do momentu ich ponownego podania pacjentowi. Kymriah będzie początkowo dostępna w 20 amerykańskich szpitalach w ciągu miesiąca, mówi Novartis. Ostatecznie terapię zaoferują łącznie 32 miejsca.

Wiadomo również, że terapia CAR-T powoduje u niektórych pacjentów potencjalnie zagrażające życiu działania niepożądane, w tym problemy neurologiczne i reakcję zwaną zespołem uwalniania cytokin. Firma Juno Therapeutics zakończyła badanie CAR-T na początku tego roku po tym, jak pacjenci zmarli z powodu obrzęku mózgu lub obrzęku mózgu. Według firmy żaden pacjent leczony terapią Novartis CAR-T nie zmarł z powodu tego powikłania.

FDA definiuje terapię genową jako lek, który wprowadza materiał genetyczny do DNA osoby w celu zastąpienia wadliwego lub brakującego materiału genetycznego w celu leczenia choroby lub stanu chorobowego. Według FDA to pierwsza taka terapia dostępna w USA. W Europie zatwierdzono już dwie terapie genowe rzadkich chorób dziedzicznych.

ukryć