Firma zamierza leczyć ślepotę za pomocą optogenetyki

Pewien startup biotechnologiczny chce przywrócić wzrok niewidomym pacjentom za pomocą terapii genowej, która daje wrażliwość na światło neuronów, które normalnie go nie posiadają.

Próba, Ann Arbor, z siedzibą w Michigan Terapia retrosensowna , wykorzysta tzw. optogenetykę. W ciągu ostatnich kilku lat naukowcy wykorzystywali tę technikę jako narzędzie badawcze do badania obwodów mózgowych i neuronalnej kontroli zachowania poprzez kierowanie aktywnością neuronów za pomocą błysków światła. Ale Retrosense i inne grupy naciskają na udostępnienie tej techniki pacjentom w badaniach klinicznych.

Ideą eksperymentalnej terapii Retrosense jest wykorzystanie optogenetyki do leczenia pacjentów, którzy utracili wzrok z powodu chorób zwyrodnieniowych siatkówki, takich jak barwnikowe zwyrodnienie siatkówki. Pacjenci z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki doświadczają postępującej i nieodwracalnej utraty wzroku, ponieważ pręciki i czopki ich oczu umierają z powodu dziedzicznej choroby. Jeśli firma odniesie sukces, leczenie może również pomóc pacjentom z najczęstszą postacią zwyrodnienia plamki żółtej, która dotyka prawie milion osób w Stanach Zjednoczonych. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków nie zatwierdziła żadnych terapii dla żadnego z tych schorzeń.

Retrosense opracowuje terapię, w której inne komórki siatkówki mogłyby zastąpić pręciki i czopki, komórki przekształcające światło w sygnały elektryczne. Firma atakuje grupę neuronów w oku zwaną komórkami zwojowymi. Zwykle komórki zwojowe nie reagują na światło. Zamiast tego działają jako kanał dla informacji elektrycznych wysyłanych z pręcików i czopków siatkówki. Komórki zwojowe przekazują następnie informacje wizualne bezpośrednio do mózgu.

Lekarze wstrzyknęliby pacjentowi wirus nie powodujący choroby. Wirus przeniósłby informację genetyczną potrzebną do wytworzenia światłoczułych białek kanałowych w komórkach zwojowych. Zwykle pręciki, czopki i inne komórki przekształcają informacje świetlne na kod wzorców odpalania neuronów, które są następnie przekazywane przez komórki zwojowe do mózgu. Ponieważ terapia Retrosense ominęłaby przetwarzanie informacji, może wymagać, aby mózg nauczył się interpretować sygnały.

Jak dotąd Retrosense i jego akademiccy współpracownicy wykazali, że leczenie może przywrócić niektóre zachowania wywołane wzrokiem u gryzoni. Leczenie wydaje się również bezpieczne u naczelnych innych niż człowiek. Optogenetycznie zmodyfikowane komórki zwojowe tych naczelnych reagują na światło, ale testy behawioralne nie są możliwe, ponieważ nie ma modeli zwyrodnienia siatkówki u naczelnych innych niż człowiek, mówi dyrektor generalny Retrosense Sean Ainsworth.

Retrosense planuje rozpocząć pierwsze badanie kliniczne w 2013 roku na dziewięciu ślepych pacjentach z barwnikowym zapaleniem siatkówki.

ukryć