Gambity genomowe

Mój tata uwielbiał wędrować po lasach deszczowych w pobliżu naszego domu na Wielkiej Wyspie Hawajskiej, często polować na grzyby z Donem Hemmesem, jego kolegą z University of Hawaii. Celem tych wyjazdów nie było zbieranie grzybów, ale sfotografowanie ich do projektu badawczego, który prowadził Hemmes. Kiedy im towarzyszyłem, zawsze uderzała mnie niesamowita różnorodność znalezionych grzybów. Dowiedziawszy się trochę o genetyce w szkole, zastanawiałem się, jakie zmiany w DNA były odpowiedzialne za różnorodność kolorów, kształtów i rozmiarów tych organizmów. I jak moglibyśmy rozgryźć takie sygnatury molekularne?

Jennifer A. Doudna

Szybko do przodu o 30 lat i rutyną stało się sekwencjonowanie całych genomów organizmów i interpretowanie tych informacji w celu ujawnienia przyczyn obserwowalnych cech. Prosta i skuteczna technologia wprowadzania precyzyjnych zmian w tych sekwencjach genomowych, opracowana dzięki wykorzystaniu systemu wykorzystywanego przez bakterie do zwalczania infekcji wirusowych, stała się powszechnie stosowana. Technologia, zwana CRISPR, opiera się na programowalnym enzymie tnącym DNA o nazwie Cas9, wraz z jego przewodnikiem RNA, aby umożliwić naukowcom zmianę informacji genetycznej w komórkach, tkankach i całych organizmach. Naukowcy wykorzystali go do wygenerowania nowych szczepów pszenicy, wyleczenia choroby genetycznej w wątrobie dorosłych myszy oraz do produkcji zmienionych komórek grzybów zdolnych do wydajnej syntezy biopaliw. Technologia CRISPR-Cas9 otworzyła świat możliwości badawczych, które były niewyobrażalne jeszcze trzy lata temu. Technologia przyniesie ludzkości korzyści na wiele sposobów.

Rośnie również świadomość związanego z tym ryzyka. Technologię CRISPR-Cas9 można na przykład wykorzystać do zmiany DNA w komórkach rozrodczych lub embrionach, powodując trwałe zmiany w składzie genetycznym każdej zróżnicowanej komórki w powstałym organizmie — oraz w potomstwie tego organizmu (patrz Inżynieria idealnego dziecka ). System jest tak wydajny, że wprowadzane przez niego zmiany genetyczne mogą się rozmnażać samoczynnie. Takie zastosowania mogą być wykorzystywane do leczenia chorób genetycznych u ludzi lub do ograniczania sprawności organizmów przenoszących choroby – ale zawiłości interakcji genetycznych oznaczają, że te zastosowania mogą mieć również niezamierzone konsekwencje, być może wywołać inne choroby.

Potrzebne są badania, aby zrozumieć użyteczność i zagrożenia związane z CRISPR-Cas9 w komórkach, w tym ludzkie komórki rozrodcze, a także zagrożenia nieodłącznie związane z dowolnymi zastosowaniami klinicznymi u ludzi, które mogą być możliwe w przyszłości. Powinniśmy zbadać konsekwencje wykorzystania inżynierii genomowej do kontrolowania organizmów, takich jak komary, które mogą rozprzestrzeniać malarię lub gorączkę denga. Chociaż powinniśmy korzystać z tej technologii, naukowcy muszą również zjednoczyć się, aby pokierować współpracownikami i organami regulacyjnymi w zakresie jej odpowiedzialnego wykorzystania.

Jennifer A. Doudna jest profesorem biologii i chemii na Uniwersytecie Kalifornijskim w Berkeley. Była jednym z wynalazców technologii CRISPR.

ukryć