Genetyczni programiści są kolejnymi milionerami start-upów

Dzięki uprzejmości UCSF

Gilead Sciences wykupiła dwuletnią firmę opracowującą logikę molekularną w leczeniu raka za 175 milionów dolarów w związku z gwałtownym wzrostem zainteresowania sposobami walki z chorobami za pomocą zmodyfikowanych komórek odpornościowych.

Drogie przejęcie Cell Design Labs, startupu, który nie produkował żadnych leków, sygnalizuje trwające szaleństwo zakupów wokół jednego z najbardziej obiecujących podejść w medycynie onkologicznej.

Cell Design Labs, założone przez biologa syntetycznego Wendella Lima z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco, tworzy programy do instalacji wewnątrz komórek T, zabójczych komórek układu odpornościowego, dając im nowe możliwości.

Począwszy od sierpnia, Stany Zjednoczone zatwierdziły dwie nowatorskie terapie, w których limfocyty T danej osoby są genetycznie przeprogramowane w celu poszukiwania i niszczenia komórek rakowych.

Znane jako CAR-T, zabiegi są zarówno rewolucyjne, jak i bardzo drogie. Pojedyncza dawka kosztuje około 500 000 USD, ale często powoduje wyleczenie. Gilead szybko zapłacił 12 miliardów dolarów za przejęcie Kite Pharma, producenta jednego z tych leków.

Jednak początkowe leczenie komórkami T działa tylko w przypadku nowotworów krwi. Teraz, przejmując firmę Lima, Gilead inwestuje w następną generację projektów komórek, które mogą pomóc w leczeniu większej liczby rodzajów raka.

Zajęcie się guzami mózgu, płuc lub wątroby będzie wymagało większej precyzji, aby zabić komórki rakowe bez niszczenia tych ważnych narządów.

Pierwsza fala terapii komórkowych była cudem, że coś w ogóle zadziałało, mówi Lim. W przyszłości będzie to znacznie bardziej dyscyplina inżynierska. Te komórki są programowalne, więc posiadanie odpowiedniego systemu operacyjnego i odpowiedniego języka ma kluczowe znaczenie dla osiągnięcia następnego poziomu zaawansowania i przewidywalności.

Cell Design Labs, który twierdzi, że kontroluje kluczowe patenty obejmujące limfocyty T projektantów, opracowuje nowe projekty, w tym jeden z tarczą molekularną, która pozwala im zwiększać lub zmniejszać zabijającą aktywność limfocytów T. Inny zawierał przeprojektowaną komórkę T, która włączała się tylko wtedy, gdy jest połączona nie z jedną, ale z dwiema oddzielnymi cząsteczkami w komórce docelowej. Ta funkcja może być pomocna w bezpiecznym uderzaniu w trudno dostępne guzy.

Pod wieloma względami, Lim mówi, miał szczęście, że stał się jednym z pierwszych, który połączył biologię syntetyczną z komórkami odpornościowymi.

Sześć lat temu, jak mówi, wciąż bawił się drożdżami i neuronami, wykorzystując swój trening do robienia ciekawych sztuczek poprzez dodawanie nowych funkcji.

Ale jego myślenie zmieniło się po spotkaniu z Carlem Junem ze szkoły medycznej University of Pennsylvania, lekarzem znanym z wczesnych wysiłków mających na celu wykazanie, że leczenie komórkami T może uratować pacjentów z białaczką.

Wtedy dotarło do mnie, że zdolność do przebudowy komórek odpornościowych będzie miała znaczenie, wspomina Lim. To było jak scena z Absolwent . Z wyjątkiem plastiku June chciała, żeby pamiętał, że układ odpornościowy może być idealnym miejscem dla jego pomysłów.

Gilead zapłaci łącznie do 567 milionów dolarów, jeśli wszystko pójdzie dobrze z technologią, pokazując, jak ważne będą techniki programowania genetycznego w przeniesieniu terapii na wyższy poziom zaawansowania.

Zdolność do precyzyjnego projektowania limfocytów T oznacza również, że firmy prawdopodobnie będą mogły wyjść poza raka, przekształcając je w drony dostarczające leki, pozwalając im polować na HIV lub być może wykorzystywać je do rozwiązywania chorób autoimmunologicznych (patrz 10 Przełomowe technologie 2016: Inżynieria immunologiczna ) .

ukryć