Genetycznie zmodyfikowane komórki odpornościowe zabiły pacjenta, przerywając dwa przełomowe badania

Kategoria: Bez kategorii Opublikowany wrz 05

Postęp w dziedzinie leczenia raka, znanej jako terapia CAR-T, był szybki, ale jest to gra na śmierć i życie. Nigdy nie było to bardziej jasne niż w ciągu ostatnich kilku dni.

Pod koniec poniedziałku francuska firma biotechnologiczna Cellectis ogłosiła, że ​​jej badania kliniczne z wykorzystaniem genetycznie zmodyfikowanych komórek odpornościowych w leczeniu dwóch różnych rodzajów raka zostały wstrzymane przez FDA po tym, jak zginął pacjent (akcje Cellectis pobiły się po ogłoszeniu). Próby miały na celu udowodnienie, że bardziej zaawansowana wersja CAR-T, znana jako „gotowa” lub „uniwersalna” CAR-T, może działać. Leczenie polega na przekształceniu komórek T od dawcy w zabójców raka, a następnie wstrzyknięciu ich pacjentowi.

Niektóre próby tej technologii wykazały ogromny sukces, w tym wyleczenie dwóch niemowląt, które miały białaczkę na początku tego roku. A Novartis właśnie otrzymał w zeszłym tygodniu zgodę FDA na coś, co można uznać za terapię CAR-T pierwszej generacji, w której komórki odpornościowe pacjenta są usuwane, modyfikowane i wprowadzane z powrotem do nich.

Gotowy CAR-T działa nieco inaczej, wykorzystując limfocyty T od dawców zamiast od samego pacjenta. Gdyby okazał się bezpieczny i skuteczny, byłby znacznie łatwiejszy w stosowaniu niż spersonalizowana wersja CAR-T, która jest skrojona na miarę każdego pacjenta.

Niestety, śmierć w procesie Cellectis nie jest pierwszą w świecie CAR-T.

W zeszłym roku próby spersonalizowanego CAR-T przeprowadzone przez firmę biotechnologiczną Juno zakończyły się śmiercią pacjenta. Naukowcy dokonali szybkiej zmiany w badaniu i FDA zezwoliła na jego wznowienie, ale wkrótce nastąpiły kolejne trzy zgony. Jak zauważa Endpoints , doświadczenie to może oznaczać, że Cellectis będzie miał trudności z wznowieniem badań, dopóki organy regulacyjne nie będą przekonane, że firma ma lepsze perspektywy na uniknięcie tragicznego wyniku.