Hazard z komórek macierzystych

Hans Keirstead budzi się każdego ranka w swoim domu w pobliżu Los Angeles i sprawdza CNN. Szuka wiadomości o pierwszym w historii ludzkim teście embrionalnych komórek macierzystych, uruchomionym w październiku przez firmę biotechnologiczną Geron. Przeważnie szuka złych wiadomości. Jeśli ktoś umiera lub odczuwa ból, to koniec, mówi, przeczesując palcami swoje brązowe włosy. Keirstead, ubrany w luźną lnianą koszulę i noszący pierścień na kciuk, jest biologiem z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Irvine, który jest różnie nazywany gwiazdą rocka, cudotwórcą i Pied Piper nauki o komórkach macierzystych. Dziś ma narożne biuro w nowym centrum badawczym o wartości 67 milionów dolarów, opłacanym częściowo przez wyborców z Kalifornii, których pomógł przekonać do głosowania na plan wydatków na komórki macierzyste o wartości 3 miliardów dolarów w 2004 roku, z nagraniem wideo, na którym częściowo sparaliżowane szczury chodzą ponownie za macierzystym… przeszczepy komórek wykonane w jego laboratorium.

Pełen nadziei: T.J. Atchison był pierwszym pacjentem, który otrzymał nowe podejście do leczenia urazów rdzenia kręgowego. Zabieg wykorzystuje komórki wyhodowane z embrionalnych komórek macierzystych.

To samo leczenie jest obecnie testowane na ludziach. Nic dziwnego, że Keirstead jest niespokojny. Chociaż nie jest bezpośrednio zaangażowany w badania kliniczne, odkrycie, które opatentował, wypromował wśród Kalifornijczyków, a później uzyskał licencję Geronowi, stało się obecnie wiodącym testem sprawdzającym, czy embrionalne komórki macierzyste w końcu spełnią swój medyczny potencjał. Nie mogę się doczekać, żeby się dowiedzieć, czy to działa, mówi.

Ta historia była częścią naszego numeru z lipca 2011 r.

• Zobacz resztę numeru
• Subskrybuj

Jak Przegląd technologii trafił do prasy, Geron do tej pory leczył dwóch pacjentów: 21-letniego ucznia szkoły pielęgniarskiej T. J. Atchisona, który został sparaliżowany w klatce piersiowej w wypadku samochodowym we wrześniu ubiegłego roku, oraz drugą osobę, której nie ujawniono publicznie. Istnieje nadzieja, że ​​komórki wstrzyknięte do ich rdzenia kręgowego mogą pomóc naprawić uszkodzone nerwy i przywrócić przynajmniej pewien stopień mobilności i czucia. Nawet jeśli leczenie się nie powiedzie, wielu badaczy uważa, że ​​test jest krytycznym krokiem w kierunku czasu, w którym ciała są leczone i regenerowane za pomocą żywych komórek, a nie leków chemicznych. Terapia komórkowa jest teraz tutaj, aby pozostać, mówi Wise Young, profesor na Uniwersytecie Rutgers i ekspert od urazów rdzenia kręgowego. Mówię moim studentom, że to będzie przyszłość – że będą pierwszym pokoleniem lekarzy, które zastosuje terapię komórkową.

Od czasu wyizolowania embrionalnych komórek macierzystych w 1998 roku minęło trzynaście lat debaty publicznej, naukowych niespodzianek, procesów sądowych i dekretów prezydenckich. . W naczyniu laboratoryjnym mogą wywołać nerwy, skórę, a nawet pulsujące komórki serca. A Geron, 180-osobowa firma biotechnologiczna z Palo Alto, przez dekadę obiecywała, że ​​leczenie oparte na komórkach może być tuż za rogiem. Firma twierdzi, że wydała 45 milionów dolarów na zgromadzenie dowodów potrzebnych do przekonania amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków do zezwolenia na przeprowadzenie pierwszego tego rodzaju badania na ludziach – wysiłek, który obejmował testy na zwierzętach, które nazywa się wyczerpującymi . Agencja poinformowała nas, że nasza aplikacja była największa, jaką kiedykolwiek otrzymali, mówi tymczasowy dyrektor generalny Gerona, David Greenwood, zamiatając dłonią stół konferencyjny o podwójnej długości, który kiedyś trzeszczał pod ciężarem wszystkich 22 500 stron.

Sukces Gerona w doprowadzeniu FDA do zielonego światła na próbę już wywołał małą eksplozję innych badań nad embrionalnymi komórkami macierzystymi. Advanced Cell Technology, mniejszy konkurent z Marlborough w stanie Massachusetts, został upoważniony do rozpoczęcia dwóch prób, które będą obejmować wymianę komórek w oczach osób niewidomych z powodu zwyrodnienia plamki żółtej: pracownicy laboratoryjni wykorzystają komórki macierzyste do wytworzenia pewnego rodzaju komórek barwnikowych siatkówki, które choroba umiera. Następnym etapem jest próba przeszczepienia wyhodowanych w laboratorium nerwów zastępczych niemowlętom ze śmiertelną chorobą genetyczną zwaną rdzeniowym zanikiem mięśni. Próbę tę planuje California Stem Cell, która zebrała 10 milionów dolarów od bogatych darczyńców i zarejestrowała Keirstead jako swojego głównego doradcę naukowego. Keirstead, przeskakując wciąż puste biura z taśmą mierniczą w ręku, mówi, że rozważa opuszczenie laboratorium, aby dołączyć do firmy na pełny etat. Uważa, że ​​w związku z trwającym procesem Gerona inne badania na ludziach mogą się rozwijać znacznie szybciej i taniej.

Ale to zależy od tego, co stanie się w procesie Gerona. A nawet niektórzy najbardziej zagorzali zwolennicy komórek macierzystych martwią się, że sprawy mogą działać zbyt szybko. Arthur Caplan, bioetyk z University of Pennsylvania i obrońca badań nad komórkami macierzystymi (zobaczyć Pytania i odpowiedzi , wrzesień /Październik 2006 ) , nazywa badanie Gerona źle zaprojektowane i mówi, że nigdy nie powinno się pozwolić na jego kontynuowanie. To szalone i bardzo ryzykowne, mówi Caplan. Badania na zwierzętach nie są wystarczające do uzasadnienia próby. Badania te dostarczają zbyt mało dowodów na bezpieczeństwo, twierdzi, a oryginalne odkrycia Keirsteada na szczurach dostarczają słabych dowodów na to, że ludziom można pomóc.

Zbliża się historia terapii genowej, kolejnej zaawansowanej technologii biomedycznej, która została źle uruchomiona, gdy młody wolontariusz o imieniu Jesse Gelsinger zmarł w badaniu bezpieczeństwa w 1999 roku. Caplan, który był blisko tych wydarzeń, dostrzega niepokojące podobieństwa (zobacz Migocząca obietnica terapii genowej, listopad /Grudzień 2006 ) . Jeśli doznają zdarzenia niepożądanego, będzie trzeba zapłacić piekło, mówi.

Żadnego cudu

Urazy rdzenia kręgowego powodują paraliż, zabijając nerwy przenoszące impulsy czuciowe i pozostawiając inne pozbawione osłonki mielinowej, warstwy izolującego materiału tłuszczowego, który pomaga w przemieszczaniu się sygnałów nerwowych. Geron wytwarza swoją metodę leczenia, znaną jako GRNOPC1, nakłaniając embrionalne komórki macierzyste do formowania tak zwanych komórek prekursorowych oligodendrocytów. Komórki te są butelkowane i zamrażane, a naukowcy Geron są przekonani, że mogą pomóc przywrócić pewien stopień czucia i ruchu kończyn pacjentom, jeśli zostaną przeszczepione wkrótce po urazie rdzenia kręgowego. Dzieje się tak, ponieważ komórki oligodendrocytów wytwarzają mielinę i mogą służyć również innym celom, takim jak zachęcanie do tworzenia nowych naczyń krwionośnych. We wstępnej próbie Gerona na ludziach, mającej na celu sprawdzenie bezpieczeństwa leczenia, lekarze planują wstrzyknąć po dwa miliony komórek do kręgosłupa 10 osób, których nogi zostały sparaliżowane w wyniku wypadku.

Czy leczenie będzie lekarstwem? Szanse są przeciwko temu. Ogólnie rzecz biorąc, większość nowych terapii, nie wspominając o wysoce eksperymentalnych, wypala się wcześnie. Co więcej, GRNOPC1 staje w obliczu trudnej walki z medycznym dogmatem, który mówi, że nie da się odwrócić uszkodzeń ani mózgu, ani ludzkiego rdzenia kręgowego. Oznacza to, że niewielu ekspertów oczekuje cudu od GRNOPC1. Richard Fessler, chirurg z Northwestern Memorial Hospital w Chicago, który kieruje rekrutacją pacjentów do badania Gerona w siedmiu amerykańskich ośrodkach medycznych, nazywa badanie racjonalną próbą odwrócenia uszkodzenia rdzenia kręgowego. Przestrzega jednak, by nie oczekiwać zbyt wiele. Nie robilibyśmy tego, gdybyśmy nie mieli nadziei, ale nie chcę zaszczepiać fałszywej nadziei, powiedział Fessler na konferencji prasowej w maju, po tym, jak drugi pacjent otrzymał leczenie. Nie pójdę do jednego z tych pacjentów i powiem: „Zrobimy ci przeszczep i będziesz chodzić”.

Mimo to niektórzy pacjenci domagają się dołączenia do badania Geron, mimo że mogą brać w nim udział tylko osoby z bardzo niedawnymi urazami – takimi, które badania laboratoryjne sugerują, że można by im pomóc. Holender zaoferował Geronowi milion dolarów za leczenie syna, a Keirstead mówi, że otrzymał jeszcze większą ofertę od sparaliżowanego milionera z Teksasu. Powiedział, że zapłaci mi tyle milionów, ile potrzeba, żeby założyć klinikę w Meksyku, a dla mnie kolejne 2 miliony, żebym go leczył, mówi. Zatrzymałem się, ale nie na długo.

Jedną z osób, która publicznie apelowała o udział w procesie, jest Michael Martinez, 24-letni dżokej, który został sparaliżowany po upadku z konia w Golden Gate Fields w San Francisco w zeszłym roku. Martinezowi odmówiono, po części dlatego, że jego obrażenia, w tym trzy zmiażdżone kręgi, były zbyt rozległe. Jest najbardziej wymagającym kandydatem na komórki macierzyste – jeśli mogą mieć na niego jakikolwiek wpływ, byłoby to niezwykłe, mówi David Seftel, lekarz, który przyszedł z pomocą Martinezowi na torze i poprowadził kampanię, aby go leczyć komórkami macierzystymi. . Seftel skarży się, że specjaliści od rdzenia kręgowego, którzy traktowali Martineza, podchodzą do badań nad komórkami macierzystymi ze sceptycyzmem i niechętnie popierali ten pomysł. Doświadczyliśmy dużego oporu – mówi. Powiedziano nam, że w tej chwili jest to nieodpowiedzialna opcja prezentowania się pacjentom. Ale nauka rozwija się tylko wtedy, gdy ludzie podejmują starannie skalkulowane ryzyko.

Dzięki pomocy Seftel i kampanii pisania listów przez inne sparaliżowane osoby, Martinez jest teraz kandydatem (oczekuje na zgodę rządu szwajcarskiego) do udziału w badaniu w Szwajcarii sponsorowanym przez kalifornijską firmę StemCells Inc. W tym badaniu lekarze wszczepiają komórki nerwowe otrzymane z płodów ludzkich we wczesnym stadium; w przeciwieństwie do embrionalnych komórek macierzystych, takie komórki płodowe już zaczęły różnicować się w inne typy komórek. Przenieśliśmy tu niebo i ziemię, aby mieć pewność, że dostanie się do środka, mówi Seftel. Jeśli zostanie zatwierdzony, Martinez pojedzie do Szwajcarii na badania przesiewowe, a następnie, jeśli zda, przejdzie 30 dni dodatkowych testów, zanim zostanie dopuszczony do udziału w badaniu.

Martinez, Panamczyk, który słabo mówi po angielsku, mówi, że wierzy, że operacja może pomóc mi odzyskać czucie w nogach i wrócić do zdolności, które miałem wcześniej. Jak w przypadku większości paraplegików, niezdolność do chodzenia to najmniejszy z jego problemów. Jego największą trudnością są infekcje pęcherza moczowego, ponieważ musi oddawać mocz przez cewnik. Martinez mówi, że zdaje sobie sprawę z zagrożeń związanych z leczeniem komórkami macierzystymi, ale jako dżokej jest przyzwyczajony do dużych szans. Wiem, że wiąże się to z pewnym ryzykiem, ale nie chcę o tym myśleć – mówi. Chcę skupić się na pozytywach.

Zbyt potężny

Ludzka embrionalna komórka macierzysta została wyizolowana w 1998 roku przez Jamesa Thomsona z Uniwersytetu Wisconsin (Geron, w sposób dalekowzroczny, sfinansował swoją pracę). Thomson przedstawił dwa główne twierdzenia naukowe dotyczące swojego odkrycia. Pierwsza, lepiej znana, dotyczyła zdolności komórek do różnicowania się w dowolny rodzaj tkanki w ciele. Mniej dobrze rozumiane, ale równie ważne było to, że embrionalne komórki macierzyste są nieśmiertelne: dzielą się, nigdy nie wyczerpują się jak normalne komórki. Krótko mówiąc, nie przypominają żadnych innych ludzkich komórek.

Prawda tych twierdzeń jest oczywista w jednopiętrowej siedzibie Gerona w Palo Alto. W swoich laboratoriach firma hoduje nie tylko komórki układu nerwowego, ale także mięsień sercowy, który jest przeszczepiany stukilogramowym świniom, oraz komórki chrząstki, które są testowane na kolanach owiec. Co zdumiewające, wszystkie miliardy komórek, które Geron wyhodował w ramach programu dotyczącego rdzenia kręgowego – w tym te wstrzyknięte do kręgosłupa Atchisona – są bezpośrednimi potomkami pierwszego źródła komórek macierzystych, które Thomson stworzył z zarodka, linii komórkowej znanej jako H1. Nie ma dalszego niszczenia ludzkich embrionów, które są wymagane do kontynuowania tej pracy, i nie było tego od 1998 r., powiedział w zeszłym roku Ed Wirth, dyrektor medyczny Gerona, słuchaczom w Phoenix. [To] bardzo, bardzo potężny sposób, w jaki możesz pomnożyć te komórki.

Obserwując uważnie: Biolog Hans Keirstead, samozwańczy optymista w kwestii komórek macierzystych, mówi, że teraz z niecierpliwością czeka na wyniki testów na ludziach.

Jeśli już, to embrionalne komórki macierzyste są zbyt silne. Na początku naukowcy mieli nadzieję, że będą to magiczne pociski na różne choroby. Po prostu je wstrzyknij i obserwuj, jak ścigają się do miejsc kontuzji i wypełniają umierające komórki. W jednym z wczesnych badań embrionalne komórki macierzyste umieszczone w mózgach szczurów cierpiących na objawy choroby Parkinsona zrobiły dokładnie to. Komórki nie tylko stały się nowymi neuronami, ale zaczęły wydzielać dopaminę, substancję chemiczną utraconą w chorobie Parkinsona. Problem polegał na tym, że często wpadali w amok, rozmnażając się w przerażające guzy zwane potworniakami – zdezorganizowaną mieszankę tkanek, takich jak zęby, włosy i kości szczęki. Szczury, u których rozwinęły się takie guzy, zmarły.

Guzy mózgu były oznaką, że komórki macierzyste wciąż próbują wypełnić swoją pierwotną misję: stworzyć całą osobę. Badacze szybko zdecydowali się na nową strategię. Wykorzystaliby komórki macierzyste, ale tylko do produkcji komórek potomnych ograniczonych do określonego przeznaczenia — komórek już zaangażowanych w przekształcenie się, powiedzmy, w wątrobę lub nowe mięśnie. Nikt nie chce wszczepiać embrionalnych komórek macierzystych ludziom, tylko produkt, wyjaśnia dziś Keirstead. To, co opracował w swoim laboratorium w Irvine, było przepisem na przekształcenie embrionalnych komórek macierzystych w stosunkowo czyste populacje prekursorów oligodendrocytów. Nie jest to łatwe: jego przepis wymaga 42 dni namawiania, rozpieszczania i dodawania czynników wzrostu we właściwym momencie. Następnie, w 2005 roku, Keirstead opublikował raport mówiący, że kiedy wstrzyknął komórki oligodendrocytów do rdzenia kręgowego okaleczonych szczurów, w ciągu kilku dni przeszły one od ciągnięcia tylnych łap do chodzenia. Ten wynik był bombą, a Geron, który przelał 1,8 miliona dolarów do laboratorium Keirsteada, szybko zdecydował, że leczenie komórkami macierzystymi dla osób z urazami kręgosłupa stanie się flagowym programem firmy.

Jednym z wyzwań Gerona było stworzenie przemysłowego przepisu na hodowlę dużej liczby komórek potrzebnych do leczenia pacjentów. Starszy dyrektor firmy ds. operacji produkcyjnych, Sean Cullen, mówi, że Geron jest teraz, dzięki swojej technologii, tam, gdzie firmy takie jak Amgen i Genentech stosowały leki białkowe i przeciwciała dekadę temu, kiedy rozpoczęły ich produkcję. Ale gdyby białka były trudniejsze do wytworzenia niż zwykłe chemikalia, terapia komórkowa jest jeszcze trudniejsza o rząd wielkości. Pomyśl o tym, mówi Cullen, wskazując przez szklany iluminator do czystego pomieszczenia, gdzie komórki rozmnażają się w słoikach z różowym podłożem. Komórka jest żywą istotą — nie można określić, czym jest z taką samą szczegółowością. Rzeczywiście, produkt, który wytwarza Geron, nie może być scharakteryzowany jako związek chemiczny. Jest to raczej mieszanka różnych typów komórek, w tym oligodendrocytów. Proces produkcyjny jest pod wieloma względami wciąż nieokreślony, mówi Cullen – wciąż jest sztuką. Kiedy usłyszał, że komórki, które wyhodował, zostały wstrzyknięte komuś do kręgosłupa, co sprowadziło je do domu, zastanawia się. Teraz wiesz, że to życie i śmierć.

Ryzyka kontra nagrody

Niepokoi niektórych naukowców, że wyniki Keirsteada na szczurach nigdy nie zostały niezależnie potwierdzone i opublikowane. Nie jest to niczym niezwykłym w nauce, ale może być powodem do ostrożności w tym przypadku, ponieważ wiele odkryć w dziedzinie komórek macierzystych zostało później ujawnionych. Myślę, że to ma znaczenie, jeśli jest replikowane, mówi Thomas Lane, neurobiolog z University of California w Irvine, który kiedyś współpracował z Keirstead w celu wykorzystania komórek u myszy z objawami stwardnienia rozsianego, tylko po to, by stwierdzić, że komórki nie przetrwały i nie wydawały się wytwarzać nowej mieliny. Chociaż tych dwóch badań nie można porównać łeb w łeb, mówi Lane, ostatecznie komórki nie działały dla nas.

Jedną z komplikacji w próbie odtworzenia wyników jest to, że inne laboratoria mogą zaczynać od różnych populacji embrionalnych komórek macierzystych, a każde laboratorium ma swoje własne sztuczki indukowania różnicowania komórek, co utrudnia bezpośrednie porównania. Wenbin Deng, profesor Uniwersytetu Kalifornijskiego w Davis, próbował powtórzyć przepis Keirsteada, a wyniki pozostawiają go ostrożnym w testach na ludziach. Myślę, że w tym momencie jest to jeszcze trochę przedwczesne, mówi Deng. Mimo że ten typ komórek jest idealny do badań nad przeszczepami, nadal istnieje wiele niepewności co do ich bezpieczeństwa i skuteczności.

Naukowcy Geron twierdzą, że powielili i rozszerzyli odkrycia Keirsteada, chociaż dane nie zostały opublikowane. Chcielibyśmy publikować, ale nie na tym skupia się zespół – mówi Anna Krassowska, naukowiec zajmująca się komórkami macierzystymi, która obecnie pracuje jako dyrektor ds. relacji inwestorskich w Geronie. Czasami pojawia się przekonanie, że cała nasza próba opiera się na siedmiu szczurach Hansa Keirsteada, a to nieprawda.

Jednak nawet jeśli leczenie leczy szczury, nadal nie jest jasne, co dokładnie robi. Pierwotnie istniała teoria, że ​​nowe oligodendrocyty powinny przywrócić brakującą mielinę na aksonach, wypustkach komórek nerwowych, które przekazują sygnały elektryczne. Ale Ann Parr, chirurg kręgosłupa i badacz z University of Michigan, mówi, że korzyści pojawiają się tak szybko – w ciągu kilku dni – że nowa mielina nie może być całą historią. Może komórki wydzielają substancje chemiczne, które w inny sposób pomagają zapobiegać trwającym uszkodzeniom. Myślę, że istnieją całkiem niezłe dowody na to, że przeszczepienie komórek może mieć korzystny wpływ, ale nikt nie wie, jak one działają, mówi Parr.

Dla krytyków, takich jak Caplan, zastrzeżenia budzą poważne wątpliwości. Mówi, że nie widzi powodu do testów na ludziach, biorąc pod uwagę niezbyt imponujące wyniki na gryzoniach, których obrażenia nie były tak poważne jak u ludzi Gerona. Co więcej, pacjenci, których leczy Geron, nie są śmiertelnie chorzy. Osoby sparaliżowane w wypadkach często dostosowują się po początkowym szoku i wracają do stosunkowo normalnego życia. Na początku myślisz, że nie mają wiele do stracenia, mówi Parr, ale w rzeczywistości mają. Mogli umrzeć. Żadna z tych obaw nie ciążyła zbytnio na Atchisonie, pierwszym pacjencie Gerona. Podpisał formularze, aby dołączyć do procesu zaledwie 30 minut po ich przeczytaniu. Od czasu wstrzyknięcia Atchison bardziej martwi się perspektywą rozwoju guza, ale pogodził się z niebezpieczeństwem. Nawet gdybym zachorował, mówi, nadal przyczyniałbym się do zdrowia kogoś innego, gdzieś dalej ( s ee Właściwa decyzja ) .

Patrząc w przyszłość: Atchison, pokazany tutaj, w swoim domu w Chatom w stanie Alabama, mówi, że czasami martwi się niebezpieczeństwem nowego leczenia Gerona, ale wierzy, że jego udział w badaniu klinicznym pomoże innym.

Zadanie zrównoważenia dowodów za i przeciw terapii komórkami macierzystymi spadło na amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków w 2008 roku, kiedy Geron po raz pierwszy złożył wniosek o przetestowanie leczenia na ludziach. Dla agencji, której zadaniem jest zapewnienie bezpieczeństwa wszystkich leków, embrionalne komórki macierzyste były nie tylko tematem politycznym, ale ogromnym wyzwaniem technicznym. Kiedy w tym roku FDA zwołała swoich najlepszych doradców w hotelu Hilton w Gaithersburg w stanie Maryland, aby przedyskutować, czy zatwierdzić leczenie Gerona, jeden z uczestników nazwał komórki macierzyste prawdopodobnie najbardziej złożonym biologicznym środkiem terapeutycznym, jaki można sobie wyobrazić.

Wszyscy doskonale zdawali sobie sprawę z tego, jak niektóre wcześniejsze próby zmiany składu komórkowego i genetycznego organizmu nie powiodły się. Oprócz niesławnej śmierci w wyniku terapii genowej, był przypadek pacjentów z chorobą Parkinsona, którzy po otrzymaniu przeszczepów tkanek płodów zaczęli odczuwać niekontrolowane ruchy. Niepokojące było również francuskie badanie sprzed dziesięciu lat, w którym przeszczepy genetycznie zmienionego szpiku kostnego wyleczyły dzieci z ciężkiego złożonego niedoboru odporności lub choroby bąbelkowej, by po latach wywołać białaczkę. W przeciwieństwie do zwykłych leków, których działanie szybko zanika, te zabiegi groziły wzmocnieniem. W przypadku niektórych produktów, jak zauważyli urzędnicy agencji, niekontrolowana proliferacja jest realną możliwością.

Nadrzędnym zmartwieniem FDA było to, że zabłąkana embrionalna komórka macierzysta może spowodować guz. Po spotkaniu w 2008 roku agencja powiedziała Geronowi, że proces nie może się toczyć. Problem: niektóre szczury Gerona rozwinęły małe cysty w miejscu wstrzyknięcia leku. Jane Lebkowski, dyrektor naukowy Gerona, mówi, że narośle były nieszkodliwymi masami komórek nabłonkowych, jak mikroskopijne balony z wodą. Może nieszkodliwy. Ale nie należały do ​​rdzenia kręgowego i kto wie, jak bardzo mogą urosnąć w ciągu ludzkiego życia. Lebkowski mówi, że Geron dostosował swoją recepturę produkcyjną, aby wyeliminować niechcianą tkankę. Ale firma potrzebowała kolejnych dwóch lat – i około stu szczurów – aby przekonać FDA, że jej produkt jest wystarczająco bezpieczny do testowania na ludziach. Mimo to FDA zażądała niezwykłych środków ostrożności – postulując, na przykład, aby pacjenci byli śledzeni przez wiele lat.

Takie opóźnienia się sumują, a niektórzy uważają, że FDA tworzy blokadę. Kilka firm uzyskało zgodę agencji na testowanie wstrzyknięć komórek macierzystych pobranych z niedojrzałych płodów ludzkich, starszej, ale pokrewnej technologii, która również wzbudziła obawy FDA. Problem polega na tym, że agencja jest przepracowana i ma za mało personelu i nie jest tak zaznajomiona z terapią komórkową, mówi Richard Garr, dyrektor generalny NeuralStem, firmy, która niedawno rozpoczęła testy komórek rdzenia kręgowego płodu u pacjentów z chorobą Lou Gehriga lub ALS. W przypadku badania NeuralStem, podobnie jak Gerona, agencja wymagała, aby pacjenci byli leczeni w odstępie co najmniej 30 dni, aby dać czas na stwierdzenie, czy pojawią się problemy. Ukończenie badania zajmie firmie co najmniej półtora roku, biorąc pod uwagę, że ma się zarejestrować 18 pacjentów. A oto choroba, która zabija średnio w ciągu trzech do pięciu lat po postawieniu diagnozy, mówi Garr. Więc wydaje się, że Cię spowalniają. Myślę, że FDA uważa, że ​​ostrożność jest uzasadniona. Mogę powiedzieć, że grupy rzeczników pacjentów są sfrustrowane.

Rzeczywiście, wielu pacjentów nie chce czekać. Od Cancún do Pekinu pojawiły się nieuregulowane kliniki, dziwacy, oszuści i znachorzy, kusząc pacjentów, by zapłacili nawet 40 000 dolarów za szansę na cud z komórkami macierzystymi. Ale turyści medyczni, którzy unikają amerykańskich przepisów bezpieczeństwa dotyczących wstrzyknięć za granicą, narażają się na nieznane ryzyko. W 2009 roku izraelscy lekarze leczący 13-letniego chłopca zgłosili pierwszy przypadek guza mózgu spowodowanego terapią komórkami macierzystymi. Rodzice chłopca zabrali go do całonocnej moskiewskiej kliniki, gdzie komórki zebrane z ludzkich płodów wstrzyknięto mu do mózgu.

Natomiast pacjenci, którzy dołączą do badania Geron, zostaną poddani baterii rezonansów magnetycznych, badań krwi, badań lekarskich i obserwacji trwających 15 lat. Być może ze względu na wymagania stawiane kandydatom proces przebiegał powoli. W kwietniu firma zaskoczyła inwestorów informując, że w ciągu sześciu miesięcy udało jej się zarejestrować tylko jednego pacjenta. Dobrą wiadomością było to, że pacjent, Atchison, nie miał żadnych nieoczekiwanych skutków ubocznych. Zła wiadomość, nawet po tym, jak drugi pacjent został przyjęty w maju, jest taka, że ​​w tym tempie Geronowi zajmie ukończenie trzech bolesnych lat. Dyrektor generalny David Greenwood mówi, że firma zwróciła się do FDA o rozluźnienie ścisłych kryteriów dotyczących tematów. Terapie komórkowe są nowością, a agencja odpowiednio, jak sądzę, przyjmuje bardzo konserwatywną postawę, mówi. Ale, dodaje, można tak bardzo zawęzić lejek, że nie przyjmie się żadnych pacjentów.

Po powrocie do swojego biura w UC Irvine Keirstead mówi, że otrzymał kilka telefonów od osób, które rozważały udział w procesie Gerona: szukali ode mnie pewnego poziomu pewności siebie. Czy to naprawdę zadziała i czy jest bezpieczne? Wezwania postawiły Keirsteada w trudnej sytuacji. Moje śmieszne poczucie optymizmu może zaciemniać mój osąd, mówi. Ale mówię im, że zrobiliśmy wszystko, co mogliśmy zrobić naukowo i na zwierzętach. I nadal nie wiemy, czy to działa u ludzi.

Antonio Regalado jest współtwórcą w Ameryce Łacińskiej Nauka czasopismo. Mieszka w São Paulo w Brazylii.

ukryć