Kobieta z Teksasu jest pierwszą osobą, która przeszła terapię optogenetyczną

Niewidoma kobieta z Teksasu jest pierwszą osobą, która przeszła terapię opartą na nowej technologii zwanej optogenetyką. Jeśli się powiedzie, terapia wytworzy komórki wyczuwające światło w jednym z jej oczu i umożliwi jej ponowne widzenie.

Ten pacjent i inne osoby są rekrutowane do badanie kliniczne mają chorobę zwyrodnieniową zwaną barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki. W tej chorobie wrażliwe na światło komórki siatkówki stopniowo obumierają. Komórki te przekazują sygnały elektryczne do nerwów, które przekazują je do mózgu.

Terapia wykorzystuje optogenetykę, technologię, która wykorzystuje połączenie terapii genowej i światła do precyzyjnej kontroli nerwów. Terapia powinna uwrażliwić na światło pewne komórki nerwowe w oku kobiety, zwane komórkami zwojowymi. Do oka wstrzyknięto wirusy przenoszące DNA z alg światłoczułych. Jeśli to zadziała, komórki zrobią to, co robią czopki i pręciki zdrowej siatkówki: wystrzelą sygnał elektryczny w odpowiedzi na światło, przywracając pewne widzenie.

Pacjent był leczony pod koniec lutego w Dallas przez lekarzy pod kierunkiem Dawid Brzoza z Fundacja Retina Południowego Zachodu . Terapia została opracowana przez Terapia RetroSense Ann Arbor, Michigan.

Poza implikacjami dla leczenia osób niewidomych, badanie to jest również obserwowane przez społeczność neuronaukową. Jeśli się powiedzie, sugeruje to, że optogenetyka obiecuje nie tylko jako narzędzie laboratoryjne do badania obwodów mózgowych leżących u podstaw chorób takich jak choroba Parkinsona i schizofrenia, ale także jako potencjalna terapia w leczeniu osób nią dotkniętych.

To świetny wczesny test optogenetyki, ponieważ oko jest tak łatwo dostępne, mówi Todd Sherer , neurolog i dyrektor generalny Fundacji Michaela J. Foxa na rzecz badań nad chorobą Parkinsona. Fundacja finansuje badania nad wykorzystaniem optogenetyki do badania obwodów leżących u podstaw choroby Parkinsona.

W ciągu najbliższego roku lekarze Fundacji Retina będą monitorować oko pierwszego pacjenta pod kątem wrażliwości na światło, ponieważ podadzą potencjalnie trzy dodatkowe dawki terapii genowej.

Obserwują ją pod kątem jakichkolwiek skutków ubocznych, a także monitorują ją pod kątem widzenia w leczonym oku.

Celem nie jest nakłonienie jej do widzenia z 20/20 widzeniem w pełnym kolorze, ale obdarzenie oka, które obecnie ma zerową percepcję światła, pewnym widzeniem. Małe rzeczy, takie jak możliwość poznania, że ​​ktoś jest z nimi w pokoju lub możliwość przejścia przez ulicę, to wielka sprawa, mówi Birch.

Jest to szczególnie ekscytujące, ponieważ obecnie nie ma metod leczenia barwnikowego zwyrodnienia siatkówki poza protezą siatkówki, która wykorzystuje wszczepiony chip do stymulacji komórek z tyłu oka, zauważa Jacque Duncan, profesor okulistyki klinicznej na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco.

Widzenie, które działa przez światłoczułe komórki zwojowe, prawdopodobnie będzie inne niż widzenie oparte na zdrowej siatkówce. Na przykład, kiedy wychodzisz na zewnątrz, może być około 10 000 razy jaśniej niż w środku. Zdrowe siatkówki szybko dostosowują swoją wrażliwość, aby dostosować się do tego, ale komórki wyczuwające światło stworzone przez terapię genową prawdopodobnie nie będą w stanie się przystosować. Z tego powodu może być konieczne, aby terapia RetroSense, jeśli działa, była połączona z pewnego rodzaju okularami do projekcji wideo, które mogą wykonywać te regulacje i dostosowywać wchodzące światło do leczonego oka, wysyłając jaśniejszy sygnał w pomieszczeniu niż ma to miejsce na przykład na zewnątrz.

W międzyczasie do badania nadal rekrutuje się innych pacjentów z barwnikowym zapaleniem siatkówki, z celem w sumie 15. Fundacja rekrutuje pacjentów, którzy nie tylko słabo widzą lub są prawnie niewidomi, ale także głęboko niewidomi, z nieznaczną wrażliwością na światło w jednym lub kilku oczach.

Mówię pacjentom, że to jest jak misja Apollo – potencjalnie jest to duży krok naprzód, ale jest całkowicie eksperymentalny, mówi Birch. Są pionierami.

ukryć