Komórki macierzyste wydają się bezpieczne w leczeniu chorób oczu

Kiedy 16 lat temu pobrano komórki macierzyste z ludzkich embrionów, naukowcy wyobrażali sobie, że wkrótce będą leczyć cukrzycę, choroby serca, udar i wiele innych chorób za pomocą komórek wytwarzanych w laboratorium.

Przeszczepione komórki pojawiają się jako ciemna plama na siatkówce osoby ze zwyrodnieniem plamki żółtej.

To wszystko zajęło więcej czasu, niż myśleli. Ale dzisiaj firma biotechnologiczna z Massachusetts poinformowała o wynikach największego i najdłuższego testu na ludziach leczenia opartego na embrionalnych komórkach macierzystych, twierdząc, że wydaje się on bezpieczny i może częściowo przywrócić wzrok pacjentom ślepo z powodu chorób zwyrodnieniowych.

Wyniki trzyletniego badania zostały opisane dzisiaj w Lancet za pomocą Zaawansowana technologia komórkowa oraz współpracujących okulistów z Jules Stein Eye Institute w Los Angeles, którzy przeszczepili komórki wyhodowane w laboratorium do oczu dziewięciu osobom ze zwyrodnieniem plamki żółtej i dziewięciu z dystrofią plamki Stargardta.

Ideą leczenia Advanced Cell jest zastąpienie komórek nabłonka barwnikowego siatkówki (znanych jako komórki RPE), rodzaju tkanki opiekuńczej, bez której fotoreceptory osoby również umierają, dostawami hodowanymi w laboratorium. Wykorzystuje embrionalne komórki macierzyste jako punkt wyjścia, nakłaniając je do generowania milionów wyspecjalizowanych komórek siatkówki. W badaniu każdy pacjent otrzymał przeszczep od 50 000 do 150 000 tych komórek do jednego oka.

Głównym celem badania było udowodnienie, że komórki są bezpieczne. Oprócz braku niepokojących skutków ubocznych, naukowcy zauważyli również pewną poprawę u pacjentów. Według naukowców, połowa z nich poprawiła się na tyle, aby odczytać od dwóch do trzech dodatkowych linii na wykresie oka. Robert Lanza, dyrektor naukowy Advanced Cell, nazwał te wyniki niezwykłymi.

Są ludzie, którzy mówią rzeczy, których nikt by nie wymyślił, na przykład „Och, widzę wzór na moich meblach” albo „Teraz jadę na lotnisko”, mówi. Najwyraźniej coś się tutaj dzieje.

Lanza podkreśla potrzebę większego badania, które, jak mówi, firma ma nadzieję rozpocząć jeszcze w tym roku na pacjentach Stargardta. Ale jeśli wyniki obserwowane do tej pory będą się utrzymywać, mówi Lanza, byłaby to terapia.

Niektórzy okuliści stwierdzili, że jest za wcześnie, aby stwierdzić, czy poprawa widzenia była rzeczywista. Mówili, że pacjenci nie byli badani przez niezależnych specjalistów, a wzrok u pacjentów z wadami wzroku jest bardzo trudny do zmierzenia. To pozostawia wiele miejsca na efekty placebo lub nieświadome uprzedzenia ze strony lekarzy.

Kiedy ktoś poddaje się leczeniu, bardzo stara się czytać wykres oka, mówi Stephen Tsang , lekarz z Columbia University, który widzi pacjentów tracących wzrok z powodu obu chorób. Jak mówi, często zdarza się, że pacjenci wykazują szybką poprawę, chociaż zazwyczaj nie jest to tak duże, jak to zgłasza Advanced Cell.

Tsang kwestionuje również niektóre dowody fotograficzne, które według Advanced Cell wskazywały, że przeszczepione komórki przeżyły. To dowód na to, że jest bezpieczny, ale poza tym trudno jest wyciągnąć jakiekolwiek wnioski, mówi.

Jednak korzystne wyniki mają kluczowe znaczenie dla Advanced Cell, małego koncernu biotechnologicznego w Marlborough w stanie Massachusetts, który boryka się z problemami finansowymi. W tym roku została ukarana przez regulatorów giełdowych grzywnami, a jej prezes podał się do dymisji w związku ze skandalem związanym ze sprzedażą akcji. Lanza mówi, że większe badanie ma wykazać, czy leczenie będzie kosztować dziesiątki milionów.

Być może dlatego, że musi zebrać pieniądze, Advanced Cell już wcześniej reklamował wstępne wyniki badania, w tym twierdzenie, że jeden pacjent, hodowca, zasadniczo odzyskał swoją wizję . Ale dla każdej takiej anegdoty jest inny pacjent, który mówi, że leczenie nic nie dało. Jedna, Maurie Hill, która ma wizję Stargardta i całkowicie straciła centralną część swojej wizji, powiedział na jej blogu że była rozczarowana, że ​​nie doświadczyła żadnej funkcjonalnej zmiany widzenia.

Badania oczu Advanced Cell są ważne, ponieważ są jedynymi badaniami klinicznymi opartymi na embrionalnych komórkach macierzystych w USA. Inne badanie, dotyczące uszkodzenia rdzenia kręgowego, zostało wstrzymane w 2011 roku, kiedy firma Geron, która je wspiera, postanowiła anulować program po leczeniu pięciu pacjentów (patrz Geron wyłącza pionierski program komórek macierzystych).

Ale ponieważ oko jest łatwiejsze w leczeniu, wkrótce może nastąpić niewielki boom w badaniach siatkówki przy użyciu embrionalnych komórek macierzystych. Firma biotechnologiczna BioTime powiedział w tym miesiącu zwrócił się do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków o zgodę na przeprowadzenie małego badania klinicznego. Gigant farmaceutyczny Pfizer planuje uruchomić własne badanie, w którym przeszczepiłby większe fragmenty komórek siatkówki. Jeśli to badanie posunie się do przodu, będzie to pierwsze duże przedsiębiorstwo farmaceutyczne wykorzystujące embrionalne komórki macierzyste.

Uzasadnienie jest jasne, mówi Magdalena Seiler , naukowiec z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Irvine. Jeśli możesz zastąpić komórki RPE, możesz uratować fotoreceptory. Zostało to wielokrotnie pokazane w eksperymentach na zwierzętach.

We wrześniu japońscy lekarze przeprowadzili pierwszy przeszczep tkanki siatkówki pochodzącej z tak zwanych komórek iPS, które są komórkami macierzystymi, które można wytworzyć z własnej tkanki danej osoby i dopasować do nich genetycznie.

ukryć