211service.com
Krowy zmodyfikowane ludzkimi genami mogą powstrzymać naszą następną epidemię choroby
Podczas ostatniej epidemii wirusa Ebola w Afryce Zachodniej pracownicy służby zdrowia leczyli niektórych chorych pacjentów, wstrzykując im osocze – przezroczystą część krwi – pobraną od osób, które przeżyły chorobę. Wobec braku zatwierdzonego leku do leczenia pacjentów istniała nadzieja, że białka ochronne w osoczu dawcy pomogą biorcom zwalczyć chorobę i wyzdrowieć.
Firma biotechnologiczna chce zastosować to samo podejście do leczenia różnych chorób zakaźnych, z jedną kluczową różnicą: dawcami osocza będą krowy, a nie ludzie.
Firma SAB Biotherapeutics z siedzibą w Południowej Dakocie dokonała inżynierii genetycznej krów, aby wytwarzały duże ilości ludzkich przeciwciał, które można wykorzystać w leczeniu szerokiej gamy chorób zakaźnych.
Firma SAB Biotherapeutics of South Dakota zmodyfikowała genetycznie bydło w celu szybkiego wytwarzania dużych ilości ludzkich przeciwciał – białek, które pomagają usuwać szkodliwe obce patogeny z organizmu – które mogą być stosowane w leczeniu pacjentów cierpiących na choroby zakaźne, takie jak zespół oddechowy na Bliskim Wschodzie (MERS). ), ebola i grypa. Światowa Organizacja Zdrowia niedawno rozpoznał podejście firmy wśród sześciu obiecujących nowych platform technologicznych, które mogą pomóc w reagowaniu na epidemie chorób na całym świecie.
Cała idea, która się za tym kryje, polega na tym, że ludzkie przeciwciała są naturalnym sposobem, w jaki nasze ciała walczą z chorobami, mówi Eddie Sullivan, prezes i dyrektor generalny SAB Biotherapeutics.
Sullivan i jego koledzy zaprojektowali krowy, wycinając część genów u zwierząt i zastępując ją ludzkim sztucznym chromosomem zawierającym informację genetyczną, aby wygenerować ludzkie przeciwciała. Następnie zaszczepili krowy docelowym antygenem choroby, obcą substancją, która indukuje odpowiedź immunologiczną w organizmie i pobudza produkcję przeciwciał. Gdy krowy wyprodukują wystarczającą ilość przeciwciał, naukowcy mogą zebrać osocze zwierząt i oddzielić przeciwciała od osocza, aby stworzyć lek terapeutyczny. Cały proces, od szczepienia krów do produktu końcowego, trwa około dwóch i pół miesiąca, dzięki czemu można go szybko skalować w przypadku wybuchu choroby.
Naukowcy próbowali wcześniej użyć przeciwciał pochodzących od zwierząt w celu leczenia choroby. Ale przeciwciała zwierzęce mogą powodować poważne skutki uboczne u ludzi. Sullivan uważa, że jest to mniej prawdopodobne w przypadku przeciwciał SAB, ponieważ krowy wytwarzają przeciwciała, które wydają się być w pełni ludzkie.
Fiolki te zawierają oczyszczone ludzkie przeciwciała wyekstrahowane z osocza genetycznie zmodyfikowanego bydła.
Przeciwciała w osoczu, znane również jako terapia immunoglobulinami, są stosowane od dziesięcioleci w leczeniu różnych chorób. Ale jednym z głównych ograniczeń jest to, że potrzeba ich tak wiele, aby leczenie było skuteczne. Zaletą stosowania genetycznie zmodyfikowanych krów jest to, że są one w stanie wytwarzać ludzkie przeciwciała w znacznie większych ilościach niż ludzie. Sullivan mówi, że jedna krowa może wyprodukować od 300 do 1000 dawek dla ludzi miesięcznie, w zależności od choroby.
Podczas wybuchu epidemii eboli naukowcy wykazali, że zgony pacjentów, którzy otrzymali osocze od osób, które przeżyły, były tylko nieco niższy niż w grupie kontrolnej którzy nie otrzymali transfuzji osocza – 31 procent w porównaniu do 38 procent. Ale to nie znaczy, że rekonwalescencyjna plazma nie działa; autorzy zauważają, że pracownicy służby zdrowia nie mieli czasu na pomiar poziomu przeciwciał obecnych w osoczu dawcy.
2000 dolarów za gram
Każda krowa może wyprodukować od 150 do 600 gramów przeciwciał miesięcznie.
National Institutes of Health po raz pierwszy testuje ludzkie przeciwciała pochodzenia krowiego SAB Biotherapeutics u zdrowych osób dorosłych w fazie I badania bezpieczeństwa dla MERS. Jeśli okaże się, że są bezpieczne, firma planuje przetestować leki w fazie II próby w krajach z lokalnymi przypadkami MERS. Firma SAB nawiązała również współpracę z Instytutem Chorób Zakaźnych Armii Stanów Zjednoczonych, aby przetestować swoje podejście do szerokiego zakresu patogenów, w tym hantawirusa, rzadkiej, ale śmiertelnej infekcji wirusowej roznoszonej przez gryzonie.
Chociaż technologia jest obiecująca, WHO zauważa, że produkcja tych leków może być potencjalnie kosztowna – przy 2000 dolarów za gram. Według Sullivana każda krowa może wyprodukować od 150 do 600 gramów przeciwciał miesięcznie, co daje wysoką cenę. Ten wysoki koszt oznacza, że wiele krajów, które mogą odnieść największe korzyści z tych leków, może nie być w stanie pozwolić sobie na ich własną produkcję, czytamy w raporcie WHO.