Kuracja chromosomowa

Każda ludzka komórka zawiera 46 chromosomów, pakiety DNA i białek, które przekazują geny z pokolenia na pokolenie w miarę podziału komórek. Ostatnio naukowcy zastanawiali się, czy mogą oszukać maszynerię komórki, wstawiając syntetyczny 47. chromosom wyposażony w wybrane przez siebie geny. Dwie firmy, Athersys w Cleveland w stanie Ohio i Chromos Molecular Systems w Burnaby w Kolumbii Brytyjskiej, zaczynają znajdować odpowiedź; testują sztuczne chromosomy jako bezpieczny i skuteczny sposób wprowadzania terapeutycznych genów u pacjentów cierpiących na śmiertelne zaburzenia genetyczne.

Mają nadzieję, że fałszywe chromosomy będą stanowić realną alternatywę dla konwencjonalnej terapii genowej, która zazwyczaj wykorzystuje wirusy do wymiany genów w leczeniu takich chorób jak hemofilia i mukowiscydoza. Niewielki rozmiar wirusów ogranicza liczbę genów, które można dostarczyć, a ponieważ białka wirusowe mogą również wywoływać niebezpieczne reakcje immunologiczne, strategia ta jest ryzykowna. Sztuczne chromosomy mogą oszczędzić pacjentom terapii genowej tych problemów. Sztuczny chromosom może zawierać dowolną liczbę genów, jest ignorowany przez układ odpornościowy i działa niezależnie od innych chromosomów, więc technika ta stanowi potencjalną odpowiedź lub odpowiedź na te wyzwania, mówi Huntington F. Willard, dyrektor Duke University Institute dla nauk o genomie i polityki. Naukowcy z Willard i Athersys stworzyli pierwsze sztuczne chromosomy człowieka pięć lat temu.

Ta historia była częścią naszego wydania z kwietnia 2003 r.

• Zobacz resztę numeru
• Subskrybuj

Teraz Athersys i Chromos próbują udowodnić, że Willard miał rację. W eksperymentach na myszach Chromos wykazał, że fałszywe chromosomy są przekazywane z komórek macierzystych do komórek potomnych podczas podziału komórek oraz z pokolenia na pokolenie, gdy zwierzęta się rozmnażają. Niedawno naukowcy Chromos udowodnili, że mogą zwiększyć liczbę czerwonych krwinek u myszy poprzez wstrzykiwanie komórek zawierających sztuczne chromosomy niosące gen erytropoetyny, białka, które stymuluje produkcję krwinek. Jeśli podobne konstrukty działają u ludzi, potencjalne cele firmy obejmują cukrzycę, hemofilię i różne zaburzenia metaboliczne.

Willard przewiduje, że próby na ludziach będą za rok lub dłużej. Ale sceptyków jest mnóstwo. Michle Calos, genetyk ze Stanford University, która wcześniej pracowała ze sztucznymi chromosomami, od tego czasu skupiła się na innych metodach terapii genowej, takich jak wstawianie genów terapeutycznych w określonych miejscach na naturalnych chromosomach. Mówi Calos, nie jestem pewien, czy takie podejście trafi do kliniki, ponieważ myślę, że mogą istnieć alternatywy, które są po prostu bardziej konkurencyjne.

ukryć