Kuracja genowa ma gwarancję zwrotu pieniędzy

Według firmy GlaxoSmithKline, komercjalizującej ją firmy GlaxoSmithKline, terapia genowa będzie oferowana do sprzedaży w Europie z gwarancją zwrotu pieniędzy.

Leczenie o nazwie Strimvelis jest pierwszym bezpośrednim lekarstwem na rzadkie zaburzenie, które wyłoniło się z terapii genowej, a jego cena wynosi 594 000 euro (665 000 USD), ogłoszony w zeszłym tygodniu , sprawia, że ​​jest to jedna z najdroższych jednorazowych terapii, jakie kiedykolwiek sprzedała firma farmaceutyczna.

Teraz dowiedzieliśmy się, że jest to również pierwsza poprawka genetyczna z gwarancją.

Lek musi dostarczyć to, co mówisz, albo nie płacimy, mówi Luca Pani, dyrektor generalny Włoskiej Agencji Leków, znanej jako AIFA, która ustala cenę i warunki podczas negocjacji z brytyjskim gigantem leków. Jeśli to nie zadziała, zwrócą pieniądze.

W leczeniu wykorzystuje się wirusa, który dodaje brakujący gen do szpiku kostnego dzieci z ADA-SCID, czasami śmiertelną niezdolnością do zwalczania infekcji. W badaniu z udziałem osiemnaściorga dzieci, przeprowadzonym w szpitalu w Mediolanie, wszystkie z wyjątkiem trzech zostały całkowicie wyleczone.

GSK kupiło prawa do leczenia w 2010 roku i na początku tego roku uzyskało zgodę na sprzedaż go w Europie, ale ze względu na jego złożoność firma będzie oferować go tylko w Mediolanie, co wymaga, aby rodziny podróżowały i spędzały tam tygodnie. Oznacza to, że włoska cena będzie obowiązywać w całej Europie, mówi Pani.

Pod pewnymi względami cena Strimvelisa jest okazją. Koszt przeszczepu szpiku kostnego od innej osoby – ustalony sposób leczenia ADA-SCID – może sięgnąć miliona dolarów. Niektórzy inni pacjenci są leczeni zastrzykami enzymatycznymi, które kosztują 250 000 USD rocznie. Wydatki na leki i opiekę nad chorym dzieckiem szybko sumują się do milionów.

Spodziewałem się wyższej ceny, mówi Christian Hill, dyrektor zarządzający Map Biopharma, firmy konsultingowej w Cambridge w Wielkiej Brytanii. Moje początkowe przeczucie brzmiało: „Hmmm, to naprawdę zaskakujące”.

Według Pani, GSK zwróciło się do włoskiej agencji z ceną prawie dwukrotnie wyższą niż ostatecznie uzgodniona – czyli około 1 miliona dolarów. Ale AIFA miała silną pozycję negocjacyjną, ponieważ terapia została opracowana we Włoszech dzięki datkom charytatywnym. GSK odmówił komentarza w sprawie negocjacji. To naprawdę trudne, ponieważ wszystkie modele [ekonomiczne] obejmują zwykłe leki, a to nie są zwykłe leki, mówi Pani. To bezwzględnie symbol przyszłości.

Ideą terapii genowej jest to, że jednorazowa korekta DNA pacjenta doprowadzi do wyleczenia na całe życie. Strimvelis to pierwszy komercyjny lek, który spełnia obietnicę. Ale potencjalne lekarstwa na hemofilię, rzadko? choroba oczu , a śmiertelna choroba mózgu może w następnej kolejności trafić na rynek i mogą być podobnie kosztowne.

Włoska agencja jest niezwykła, ponieważ na niektóre leki przeciwnowotworowe nakłada już zasady dotyczące wynagrodzenia za wyniki. Prowadzi 135 rejestrów pacjentów, aby śledzić, jak dobrze pracują, a Pani twierdzi, że Włochy zebrały ponad 250 milionów euro zwrotów. Firma potwierdziła, że ​​pacjenci otrzymujący terapię genową GSK będą również śledzeni w rejestrze. Bazując na dotychczasowych doświadczeniach, GSK może w efekcie zwrócić około jednego na sześć zabiegów.

Ale głównym pytaniem nie jest to, czy terapia genowa kosztuje zbyt dużo, ale czy firmy mogą na tym zarobić, zwłaszcza w leczeniu ultrarzadkich chorób. Każdego roku w Europie rodzi się tylko kilkanaście dzieci z ADA-SCID. Wyleczenie ich wszystkich przyniosłoby około 8 milionów dolarów przychodu – to ledwie chwila dla GSK, która sprzedaje leki o wartości 30 miliardów dolarów rocznie.

Leczenie 12 dzieci rocznie – to po prostu nieopłacalne komercyjnie, za wszelką cenę, mówi Phil Reilly, partner w Third Rock Ventures w Bostonie, który inwestuje w firmy zajmujące się terapią genową. Ale istnieją setki, jeśli nie tysiące zaburzeń, które należą do tej kategorii. Potrzebujemy nowego modelu ultrarzadkich schorzeń, ponieważ zamierzamy opracować te metody leczenia. Reilly mówi, że gwarancje zwrotu pieniędzy i systemy pay-as-you-go to dwa sposoby na uprzyjemnienie wysokich cen naklejek.

GSK twierdzi, że nie zarobi dużo pieniędzy na Strimvelis. Zamiast tego traktuje leczenie jako sposób na pomoc pacjentom i zdobycie doświadczenia w leczeniu z udziałem komórek i genów. To także Praca z mała firma, Adaptimmune, genetycznie zmienia komórki odpornościowe w walce z rakiem. Nie spodziewamy się odzyskania wszystkich kosztów budowy platformy do dostarczania terapii genowej i komórkowej tylko od Strimvelis, mówi Anna Padula, rzecznik grupy GSK zajmującej się rzadkimi chorobami. Mamy nadzieję, że Strimvelis będzie pierwszym z wielu innowacyjnych leków do terapii genowej, które będziemy dostarczać pacjentom. Firma zdaje sobie sprawę, dodaje, że branża będzie musiała dostosować sposób, w jaki leki są wyceniane i finansowane.

ukryć