Leczenie komórkami macierzystymi ślepoty przechodzącej przez testy pacjentów

Nowa terapia zwyrodnienia plamki jest bliska następnego etapu testów na ludziach — wydarzenie godne uwagi nie tylko dla milionów pacjentów, którym może pomóc, ale także ze względu na jego potencjał, aby stać się pierwszą terapią opartą na embrionalnych komórkach macierzystych.

Wsparcie wizji: Komórki używane w badaniach klinicznych Advanced Cell Technology wytwarzają ciemne pigmenty i wzory przypominające bruk, które można łatwo rozpoznać w kulturach.

W tym roku firma z Bostonu Zaawansowana technologia komórkowa planuje przenieść leczenie komórkami macierzystymi dwóch form utraty wzroku do zaawansowanych badań na ludziach. Firma poinformowała już, że leczenie jest bezpieczne (patrz Badanie oczu to mały, ale kluczowy postęp w terapii komórkami macierzystymi), chociaż pełny raport z wyników wczesnych testów zorientowanych na bezpieczeństwo nie został jeszcze opublikowany. Planowane próby sprawdzą, czy jest to skuteczne. Leczenie będzie testowane zarówno na pacjentach z chorobą Stargardta (dziedziczną postacią postępującej utraty wzroku, która może dotyczyć dzieci), jak i na pacjentach ze zwyrodnieniem plamki związanym z wiekiem, główną przyczyną utrata wzroku wśród osób w wieku 65 lat i starszych.

Leczenie opiera się na komórkach nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE) wyhodowanych z embrionalnych komórek macierzystych. Chirurg wstrzykuje 150 mikrolitrów komórek RPE — mniej więcej tyle samo płynu, co trzy krople deszczu — pod siatkówkę pacjenta, która jest tymczasowo odłączona na czas zabiegu. Komórki RPE wspierają fotoreceptory siatkówki, czyli komórki, które wykrywają wchodzące światło i przekazują informacje do mózgu.

Chociaż pełne dane z prób leczenia ACT nie zostały jeszcze opublikowane, firma zgłosiła imponujące wyniki u jednego pacjenta, który odzyskał wzrok po tym, jak został uznany za niewidomego. Teraz firma planuje opublikować dane z dwóch badań klinicznych prowadzonych w USA i UE. w recenzowanym czasopiśmie naukowym. Każda z tych wczesnych badań obejmuje 12 pacjentów dotkniętych zwyrodnieniem plamki żółtej lub chorobą Stargardta.

Bardziej zaawansowane badania będą miały dziesiątki uczestników, mówi kierownik ds. rozwoju klinicznego ACT, Eddy Anglade. Jeśli okaże się bezpieczna i skuteczna, terapia komórkowa mogłaby zachować wzrok milionów osób dotkniętych zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem. Do 2020 roku, wraz ze starzeniem się populacji, prawie 200 milionów ludzi na całym świecie będzie miało tę chorobę, oszacować badaczy . Obecnie nie ma dostępnych metod leczenia najczęstszej postaci suchego zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem.

Eksperymentalne leczenie ACT ma swoje korzenie w przypadkowym odkryciu, które Irina Klimanskaya, dyrektor ds. biologii komórek macierzystych firmy, dokonała podczas pracy z embrionalnymi komórkami macierzystymi na Uniwersytecie Harvarda. Komórki te mają moc rozwoju w dowolny typ komórek, aw hodowli często zmieniają się samoistnie. Tu neuron, tam komórka tłuszczowa — poszczególne komórki w naczyniu mają tendencję do okazywania losowych wędrówek różnymi ścieżkami rozwoju. Dostarczając kulturom świeże składniki odżywcze, ale poza tym pozostawiając je własnym urządzeniom na kilka tygodni, Klimanskaya odkryła, że ​​komórki macierzyste często rozwijały się w komórki o ciemnym zabarwieniu, które rosły w sposób przypominający bruk. Podejrzewała, że ​​rozwijają się w komórki RPE, a testy molekularne ją potwierdziły.

Teraz, gdy jej odkrycie przekształciło się w eksperymentalne leczenie, Klimanskaya mówi, że jest podekscytowana sugestiami, że może być w stanie zachować, a być może przywrócić wzrok. Przypomina sobie pocztę głosową, którą otrzymała na drugim roku w ACT: osoba oślepiona chorobą dziedziczną podziękowała jej za pracę, niezależnie od tego, czy była dla niej dostępna terapia. Kiedy otrzymujesz taką wiadomość, czujesz, że nie robisz tego na próżno, mówi.

ukryć