Leczenie rdzenia kręgowego w Chinach

Coraz większa liczba pacjentów udaje się do Chin na eksperymentalne terapie, takie jak przeszczepy komórek w celu leczenia urazów rdzenia kręgowego i innych chorób. Jednak naukowcy w tej dziedzinie ostro krytykują ten trend, twierdząc, że terapie te są kosztowne, niesprawdzone i potencjalnie niebezpieczne (patrz The Problematical Dr. Huang Hongyun, styczeń 2005).

Ale już mądry młody , uznany na całym świecie ekspert w dziedzinie urazów rdzenia kręgowego, ma na celu rozwiązanie niektórych problemów związanych z testami na ludziach obejmującymi terapie eksperymentalne. On jest liderem nowy projekt do przeprowadzenia rygorystycznych badań klinicznych w Chinach i utworzyła sieć chińskich szpitali, aby przetestować nowe metody leczenia urazów rdzenia kręgowego.

Young, neurobiolog i dyrektor W.M. Keck Center for Collaborative Neuroscience w Piscataway w stanie New Jersey twierdzi, że dostępność ogromnej populacji chińskiej drastycznie przyspieszy proces badań klinicznych, umożliwiając szybsze i tańsze testowanie nowych terapii. Ma nadzieję, że sieć ostatecznie stanie się miejscem testowym dla dużych firm farmaceutycznych z nowymi metodami leczenia urazów rdzenia kręgowego.

Liczba potencjalnych nowych terapii urazów rdzenia kręgowego rozkwitła w ciągu ostatnich kilku lat – wykazano, że dziesiątki terapii regenerują rdzeń kręgowy w modelach zwierzęcych. Ale bezpieczne testowanie tych terapii to wyzwanie. Po pierwsze, uraz rdzenia kręgowego to złożony problem; pacjenci często zachowują częściową zdolność motoryczną lub sensoryczną i mogą samoistnie odzyskać część ruchomości po urazie.

Coś takiego jak ciśnienie krwi można łatwo ocenić w badaniu klinicznym – pigułka albo je obniża, albo nie, mówi Jan Ditunno , ekspert ds. urazów rdzenia kręgowego na Uniwersytecie Thomasa Jeffersona w Filadelfii. Ale wyzwaniem w przypadku urazu rdzenia kręgowego jest to, że patrzysz na zdolność danej osoby do funkcjonowania w prawdziwym życiu. To bardzo skomplikowane.

Testy kliniczne również wymagają wielu pacjentów. Przy zaledwie około 10 000 urazów rdzenia kręgowego w Stanach Zjednoczonych każdego roku rekrutacja do badania jest boleśnie powolna. Próby leczenia urazów rdzenia kręgowego w Stanach Zjednoczonych były wstrzymywane od lat z powodu powolnej rekrutacji. W rezultacie sfrustrowani pacjenci, uszczęśliwieni sukcesami terapii eksperymentalnych niezatwierdzonych w Stanach Zjednoczonych, zaczęli podróżować za granicę, aby uzyskać dostęp do tych terapii.

Jednym z najbardziej znanych praktyków wykonujących takie zabiegi jest Hongyun Huang, kontrowersyjny chiński neurochirurg, który przeszczepił około 600 pacjentom komórki osłaniające węch, rodzaj komórek, które mogą pomóc w regeneracji neuronów.

Wielu ekspertów twierdzi, że te terapie, które mogą kosztować dziesiątki tysięcy dolarów, nie zostały odpowiednio przetestowane. Nie ma kontroli, nie ma dobrze zdefiniowanego protokołu obserwacji po zabiegu, mówi James Gość , neurochirurg i badacz rdzenia kręgowego z Miami Project to Cure Paralysis. Gość wcześniej odwiedził szpital Huanga, a w zeszłym miesiącu był współautorem krytyki leczenia dla czasopisma naukowego. Jest stosunkowo mało danych na temat implantów, komplikacji i wyników, mówi.

Według Younga, który szkolił Huanga, gdy był doktorantem na Rutgers University, począwszy od późnych lat 90., ten brak kontynuacji jest symptomem kultury medycznej w Chinach. Część problemu w Chinach polega na tym, że nie ma systemu działań następczych, mówi Young. Kiedy pacjent opuszcza szpital, [szpital] nie ma środków, aby skłonić pacjenta do powrotu.

Young zamierza zmienić tę praktykę dzięki swojej sieci badań klinicznych, która ma obecnie 17 uczestniczących ośrodków w Chinach kontynentalnych i Hongkongu, i planuje rozpocząć pierwsze badanie kliniczne w czerwcu.

Sieć sponsorowała sesje szkoleniowe dla chińskich lekarzy biorących udział w badaniach, podczas których amerykańscy eksperci nauczali standardowych procedur oceny urazów rdzenia kręgowego. Miara wyniku jest zawsze najważniejsza, mówi Johan Karlberg, dyrektor Centrum Badań Klinicznych na Uniwersytecie w Hongkongu, który ma duże doświadczenie w prowadzeniu badań klinicznych i będzie nadzorował projekty sieci.

We wrześniu naukowcy planują rozpocząć kontrolowane placebo badanie litu, który, jak wykazano, zwiększa wzrost i przeżywalność komórek w modelach zwierzęcych. Następnym krokiem, jeśli uzyskają zgodę, będzie próba komórek macierzystych pochodzących z krwi pępowinowej przeszczepionych 300 pacjentom z przewlekłym uszkodzeniem rdzenia kręgowego. Young mówi, że celem jest zarejestrowanie badań zarówno w Chinach, jak i Stanach Zjednoczonych.

Dzięki temu pierwszemu badaniu chcemy potwierdzić słuszność koncepcji, że możemy przeprowadzić terapię z fazy przedklinicznej do [badań klinicznych na późnym etapie] w ciągu dwóch lat – co jest bardzo szybkie – i zrobić to taniej, szybciej i lepiej niż ktokolwiek inny inaczej, mówi Young. Mam nadzieję, że kiedy już ustanowimy tę koncepcję, firma z obiecującą terapią może przyjść i uzyskać ostateczną odpowiedź w ciągu dwóch lat… za 20 milionów dolarów lub mniej. (Young szacuje, że sieć może przeprowadzić próby na około 20 000 USD na pacjenta w przypadku operacji i hospitalizacji, w porównaniu z około 100 000 USD za podobne badanie w USA).

Ta sieć ma większą pojemność niż jakakolwiek inna sieć na świecie, mówi Young. Moglibyśmy przebadać 6000 pacjentów rocznie, gdybyśmy chcieli. Jednak zdolność będzie również zależeć od finansowania, mówi. Jak dotąd sieć opiera się w dużej mierze na pozyskiwaniu funduszy i nadal musi zebrać znaczną ilość pieniędzy na opłacenie pierwszej rundy prób.

Chyba nie ma nikogo lepiej wykwalifikowanego niż [Young], żeby pomyśleć o zrobieniu tego, mówi Gość. Ale może być trudno sprawić, by różne uczestniczące ośrodki, które mają bardzo różne poziomy wiedzy, działały na tym samym poziomie, mówi. Będzie to sojusz między niektórymi silnymi, dobrze finansowanymi ośrodkami a innymi ośrodkami, które mają problemy i są niedofinansowane, więc czy to zadziała, dopiero się okaże, mówi Gość.

Ponadto sieć może nie być w stanie zarejestrować tylu pacjentów, ile przewidywano, mówi John Steeves , ekspert ds. urazów rdzenia kręgowego na Uniwersytecie Kolumbii Brytyjskiej. Ludzie myślą, że sieć badań klinicznych w Chinach miałaby ogromne możliwości, biorąc pod uwagę populację Chin, mówi. Jednak możliwości systemu opieki zdrowotnej w Chinach niekoniecznie są dopasowane do populacji, więc zdolność procesu do przyciągnięcia odpowiedniej liczby kandydatów jest ograniczona przez istniejący system opieki zdrowotnej.

Sieć Younga jest częścią szerszej zmiany w Chinach, która w ciągu ostatnich kilku lat przyciągnęła uwagę przemysłu farmaceutycznego. Kultura badań klinicznych szybko się zmienia, mówi Karlberg z Uniwersytetu w Hongkongu. Chiny szybko wkraczają w światowy rozwój leków, a farmacja patrzy na rosnący rynek w Chinach.

To nowe zainteresowanie może przynieść własne przeszkody. Chiński system regulacji leków ewoluował w odpowiedzi na międzynarodową uwagę – kraj ma teraz surowe przepisy dotyczące badań klinicznych i proces uzyskiwania pozwoleń, który jest dłuższy niż w Stanach Zjednoczonych.

W Stanach Zjednoczonych pacjenci już domagają się udziału w chińskich badaniach. Młodzi moderują a stronie internetowej dla pacjentów z urazem rdzenia kręgowego i ich rodzin, i mówi, że ostatnio najważniejszym pytaniem było, jak wziąć udział w tych badaniach. (Na stronie znajduje się również sekcja, w której ludzie, którzy wyjechali za granicę na eksperymentalne terapie, opisują swoje doświadczenia, zarówno dobre, jak i złe.)

Young mówi, że pacjenci z USA będą kwalifikować się do badań. Jednak będą musieli udać się do Chin na operację i być dostępni do badań kontrolnych po sześciu tygodniach, sześciu miesiącach i roku po zabiegu. Chociaż nie będą musieli płacić za zabieg, będą musieli zapłacić za jakąkolwiek opiekę poza tym, co zapewnia chińskim pacjentom, mówi Young. Jak wyjaśnia, opieka szpitalna w Chinach jest inna niż w Stanach Zjednoczonych, przy czym na oddziałach często opiekują się chińskie rodziny, a nie pielęgniarki.

A co z pacjentami, którzy chcą się przekonać, czy kontrowersyjne leczenie Hongyun Huang naprawdę działa? Young mówi, że sieć nie planuje jeszcze przetestowania terapii przeszczepu komórek stosowanej przez jego byłego ucznia.

Zdjęcie strony głównej dzięki uprzejmości Rutgers University. Wise Young, ekspert od urazów rdzenia kręgowego na uniwersytecie.

ukryć