211service.com
Lek EPO na anemię wytwarzany przez chemików, a nie przez komórki
Większość leków to proste, małe cząsteczki wytwarzane w ściśle określonych reakcjach chemicznych: w ten sposób powstaje aspiryna, Lipitor i Prozac. Z drugiej strony leki biotechnologiczne to laboratoryjne wersje ludzkich białek, takich jak insulina, i są one wytwarzane przez żywe komórki. Ta metoda produkcji może utrudnić identyfikację najsilniejszych wersji związków, ponieważ komórki nie wytwarzają identycznych kopii. Utrudnia to również naukowcom, którzy chcą zbadać unikalną wersję związków biotechnologicznych, których komórki nie wytwarzają naturalnie.
Ale… badanie opublikowane w czwartek w Nauka może pomóc naukowcom przezwyciężyć niektóre z tych ograniczeń. Opierając się na ostatnich postępach w syntezie peptydów, naukowcy z Instytutu Badań nad Rakiem Sloan-Kettering w Nowym Jorku donoszą, że wykorzystali same reakcje chemiczne do wytworzenia leku biologicznego zwanego erytropoetyną. Praca kładzie podwaliny pod chemików do tworzenia i identyfikowania innych związków biologicznych, które mogą być bardziej stabilne lub silne niż wersje produkowane konwencjonalnie lub mieć mniej skutków ubocznych, mówi Richard Di Marchi , biochemik z Indiana University w Bloomington.
Erytropoetyna lub EPO zwiększa produkcję czerwonych krwinek i jest stosowana w leczeniu anemii, która jest często spowodowana rakiem, chemioterapią lub niewydolnością nerek. Jeden z oryginalnych i odnoszących największe sukcesy leków biotechnologicznych, EPO jest złożonym białkiem z łańcuchami cukrów na swojej powierzchni. Komórki jajnika chomika chińskiego, rodzaj komórek ssaków często używanych w produkcji biotechnologicznej, są ogólnie wykorzystywane do wytwarzania podobnej do ludzkiej wersji EPO do użytku farmaceutycznego. Podobnie jak wiele innych złożonych leków biotechnologicznych, EPO musi być wytwarzana w komórkach ssaków, ponieważ drobnoustroje, takie jak bakterie i drożdże, nie mają maszynerii komórkowej, która przykleja krytyczne łańcuchy cukrowe do białka.
Podana dawka EPO może zawierać setki różnych wersji białka z różnymi modyfikacjami cukru, mówi Samuel Duńskiefski , starszy autor badania. Czyste próbki EPO, które zawierają tylko jedną wersję, taką jak ta zgłoszona przez Danishefsky, mogą potencjalnie pozwolić naukowcom na zidentyfikowanie silniejszych lub bezpieczniejszych wersji leku. eksperci mowić.
Prace nie powstrzymają firm biotechnologicznych przed wykorzystywaniem komórek do produkcji leków, przynajmniej w najbliższym czasie. Jest mało prawdopodobne, aby synteza chemiczna [złożonych białek] była opłacalna, mówi DiMarchi. Ale fakt, że masz teraz tę chemię w laboratorium badawczym, pozwala [testować] cząsteczki o różnorodności strukturalnej, której natura nie zapewnia.
Oznacza to, że naukowcy mogliby opracować związki biologiczne z potencjalnie terapeutycznymi składnikami, których komórki zwykle nie mają. Na przykład aminokwas, który normalnie nie jest częścią zestawu narzędzi wykorzystywanych przez ludzkie komórki, może pomóc w stworzeniu znacznie bardziej stabilnego leku. Po odkryciu takiego związku i wykazaniu, że jest pomocny, naukowcy mogliby modyfikować komórki, aby wykonywały nienaturalne zadanie.
Nie próbujemy sugerować, że zamierzamy wykluczyć rekombinowaną biologię z biznesu, mówi Danishefsky, odnosząc się do technik biologii molekularnej wykorzystywanych do modyfikowania komórek tak, aby wytwarzały leki biologiczne. Ale możemy tworzyć rzeczy, których technologia rekombinacji nie potrafi.