Nadchodzące lekarstwo na raka firmy Biotech

Kiedy Milton Wright III otrzymał swoją trzecią diagnozę raka, płakał, aż się roześmiał. Miał 20 lat i dwukrotnie przeżył białaczkę, najpierw w wieku ośmiu lat i ponownie jako nastolatek. Za każdym razem cierpiał przez lata morderczej chemioterapii.

Ale teraz zgłosił się do Szpitala Dziecięcego w Seattle. Jako początkujący model upadł przed sesją zdjęciową i stwierdził, że nie może pozbyć się bólu w żebrach. Kiedy lekarze zaczęli przygotowywać go do nakłucia kręgosłupa, wiedział, że rak powrócił. Powiedziałem: O rany, powiedzą mi, że znowu nawróciłem się, wspomina. Dadzą mi moje sześć miesięcy.

Ta historia była częścią naszego wydania z lipca 2015 r.

• Zobacz resztę numeru
• Subskrybuj

Wiedział, że trzeci raz nie był dobry. Widział wystarczająco dużo chorych dzieci w Ronald McDonald House, by wiedzieć, że białaczka, która w ten sposób powraca, jest zwykle odporna na chemioterapię. Mało kto przeżyje.

W Memorial Sloan Kettering na Manhattanie przygotowywana jest kuracja komórkami odpornościowymi.

U góry: worek bioreaktora zawiera limfocyty T pacjenta z białaczką. Komórki zostały genetycznie zmodyfikowane do walki z rakiem. Dodano nowy receptor.

Środek: próbka limfocytów T pacjenta jest przygotowywana do testów jakości.

Na dole: Butelka składników odżywczych jest używana do karmienia limfocytów T, które rosną przez około 10 dni, aż liczą miliardy. Następnie można je ponownie podać do żył pacjenta.

Ale Wright to zrobił. W 2013 roku jego rak, ostra białaczka limfoblastyczna, został zniszczony nowym rodzajem leczenia, w którym komórki układu odpornościowego, zwane komórkami T, zostały usunięte z jego krwi, genetycznie zmodyfikowane, aby wycelować w raka, a następnie kapać z powrotem do jego żył. Chociaż Wright był dopiero drugą osobą w Seattle Children's, która otrzymała leczenie, wcześniejsze wyniki w Filadelfii i Nowym Jorku były bliskie cudów. U 90 procent pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną, która powróciła i opiera się zwykłym lekom, rak znika. Szansa na uzyskanie remisji w tych okolicznościach jest zwykle mniejsza niż 10 procent.

Wyniki te wyjaśniają, dlaczego firma o nazwie Juno Therapeutics zebrała 304 miliony dolarów, kiedy weszła na giełdę w grudniu, 16 miesięcy po jej założeniu. W dobrym momencie inwestorzy i doradcy venture capital, którzy założyli firmę Juno, licencjonując eksperymentalne terapie komórkami T, które są opracowywane w Seattle Children's, Fred Hutchinson Cancer Research Center oraz szpitalach w Nowym Jorku i Memphis, podali do publicznej wiadomości potencjalne lekarstwo na raka. historycznej hossy dla biotechnologii, aw szczególności dla immunoterapii. Jej IPO było jedną z największych ofert giełdowych w historii branży biotechnologicznej.

Terapie komórkami T są najbardziej radykalnym z kilku nowych podejść, które rekrutują układ odpornościowy do atakowania nowotworów. Stary pomysł, który kiedyś wyglądał jak ślepy zaułek, immunoterapia powróciła z oszałamiającymi wynikami w ciągu ostatnich czterech lat. Nowo wprowadzone na rynek leki zwane inhibitorami punktów kontrolnych leczą niewielki odsetek nowotworów skóry i płuc, niegdyś beznadziejnych przypadków. Ponad 60 000 osób było leczonych tymi lekami, które są sprzedawane przez Merck i Bristol-Myers Squibb. Leczenie polega na usunięciu hamulców molekularnych, które normalnie uniemożliwiają limfocytom T organizmu postrzeganie raka jako wroga i pomogły wykazać, że układ odpornościowy jest zdolny do niszczenia raka. Technologia Juno do inżynierii DNA limfocytów T w celu kierowania ich aktywnością jest na wcześniejszym, bardziej eksperymentalnym etapie. W momencie debiutu firma Juno przedstawiła dane dotyczące zaledwie 61 pacjentów z białaczką lub chłoniakiem.

Juno znajduje się w South Lake Union, dzielnicy Seattle zdominowanej przez Amazon.com, którego dyrektor generalny, Jeff Bezos, był pierwszym inwestorem w firmie. Podczas dnia spędzonego w laboratoriach i biurach Juno w maju, zdanie, które słyszałem w kółko, było dowodem zasady. To właśnie dostarczyły przypadki takie jak Wright. Badania są małe, bez grup kontrolnych, bez porównań, ale także bez innego wyjaśnienia niż limfocyty T, dlaczego rak znika. Udowodniono, że limfocyt T jest lekiem, mówi Hans Bishop, były dyrektor Bayer, który jest dyrektorem generalnym firmy.

Bishop twierdzi, że medycyna wkracza w nową fazę, w której komórki staną się żywymi lekami. To trzeci filar medycyny. Pierwszy filar stanowiły farmaceutyki, które powstały w wyniku chemii syntetycznej. Następnie, po tym, jak Genentech wyprodukował insulinę w bakterii w 1978 roku, nastąpiła rewolucja leków białkowych. Teraz firmy takie jak Juno mają nadzieję wykorzystać do leczenia nasze własne komórki. W przypadku limfocytów T, kuszącym dowodem jest to, że niektóre nowotwory można leczyć z kilkoma skutkami ubocznymi poza silną gorączką.

Medycyna wkracza w nową fazę, w której komórki staną się żywymi lekami.

Wyjście poza dowód zasady nie będzie łatwe. Nikt nigdy nie wyprodukował leczenia komórkowego o jakichkolwiek konsekwencjach handlowych. Nie ma pewności, jaki byłby najlepszy sposób na wykonanie i dostarczenie tak spersonalizowanych zabiegów. Nie jest też jasne, czy zmodyfikowane limfocyty T mogą leczyć szeroką gamę nowotworów; w tym roku Juno i inni rozpoczynają nowe badania, aby się dowiedzieć. Nawet w przypadku białaczki, raka, który atakuje szpik kostny i krew, jest zbyt wcześnie, aby ogłosić lekarstwo. Większość pacjentów otrzymujących terapię była leczona dopiero w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Około 25 procent widziało, jak ich nowotwory powracają, czasami zmutowane w sposób, który czyni je odpornymi na limfocyty T. W wieku 18 miesięcy od leczenia Wright, który ma nadzieję zostać policjantem, jest jednym z najdłużej żyjących.

Juno nie jest jedyną firmą, która goni za pomysłem T-cell. Ponad 30 firm rozpoczęło testy kliniczne lub je planuje, w tym Novartis, który twierdzi, że może wystąpić o zatwierdzenie konkurencyjnego leczenia białaczki w 2016 roku. co oznacza, że ​​ich leczenie białaczki może zostać zatwierdzone już po jednym większym badaniu klinicznym.

Jeśli wczesne wyniki się utrzymają, testy zmodyfikowanych limfocytów T w nowotworach krwi mogą prowadzić do jednego z najszybszych zatwierdzeń w historii opracowywania leków. Może to zająć zaledwie siedem lat, podczas gdy przeciętny lek trwa bliżej 14 lat. Jest to niespotykane w branży, mówi Usman Azam, szef terapii genowej i komórkowej w firmie Novartis.

Hans Bishop, dyrektor generalny Juno Therapeutics, rozmawia z personelem w Seattle. W grudniu firma miała ogromne IPO.

W Juno poznałem dyrektora finansowego, Stevena Harra, który przed dołączeniem do firmy był bankierem inwestycyjnym specjalizującym się w biotechnologii w Morgan Stanley. Zapytałem, czy kiedykolwiek podczas Wall Street zwracał uwagę na firmy zajmujące się terapią komórkową. Nie, powiedział. Dokładnie odwrotnie. Uważano je za psy, goniące za pomysłem, który nie zadziałał – a nawet jeśli tak, to był zbyt skomplikowany, by go skomercjalizować. FDA wymienia 14 zatwierdzonych terapii komórkowych, z których większość to przeszczepy skóry lub przechowywanie pępowiny.

Ale Harr mówi, że wskoczył na modę, kiedy zobaczył dane od pacjentów z białaczką. Teraz sądzi, że Juno odniesie korzyść ekonomiczną, rozwiązując trudny problem komercjalizacji terapii komórkowej. To żywa istota — to coś innego niż pigułka, mówi.

Leczenie

Podekscytowali to, jakby to miało być niesamowite, wspomina Wright. Od razu zapisał się na badanie kliniczne, ale nikomu nie powiedział, że jest w szpitalu. Jego mama pisała do niego: Gdzie jesteś? Co słychać? Po kilku dniach w końcu jej powiedział. Jestem w Dziecięcym. Przygotowuję się na próbę. Wright przeszedł dwugodzinny proces znany jako leukafereza, w którym jego krew została przepuszczona przez urządzenie w celu oddzielenia limfocytów T. Komórki zabrano do laboratorium, gdzie za pomocą wirusa wstawiono nić nowego DNA. Dwa tygodnie później otrzymał leczenie: 10-minutowy wlew z woreczka do infuzji komórek. Proste rzeczy w porównaniu z chemioterapią. I na początku nic się nie stało.

Oznaką tego, jak silne jest leczenie komórkami T, jest to, że większość pacjentów cierpi na zespół uwalniania cytokin, burzę cząsteczek generowanych podczas walki komórek z rakiem. Co najmniej siedmiu pacjentów zostało zabitych przez zespół. Lekarze Wrighta sprawdzali, czy nie rozwinął się gorączka, która sygnalizowałaby, że limfocyty T działają. Naciskali mnie – „Chodź, zadzwoń” – mówi. Dwa tygodnie później przyszło jak spłaszczająca ciało grypa. Został przyjęty na OIOM i mówi, że był ledwo świadomy, kiedy uśmiechnięci lekarze powiedzieli mu, że nie mogą znaleźć raka w jego ciele.

Carl June, lekarz z University of Pennsylvania, który opublikował niektóre z pierwszych udanych terapii za pomocą zmodyfikowanych komórek T, porównał to, co dzieje się w ciałach pacjentów, do seryjnych zabójstw i masowych morderstw. Gdy miliardy limfocytów T w dawce mnożą się, mogą zlokalizować i zabić kilka kilogramów guza.

Pracownik miesza fiolkę z komórkami. Koszt przygotowania dawki limfocytów T może wynosić od 50 000 do 75 000 USD.

To jest coś, czego normalne limfocyty T nie robią. Jednym z powodów jest to, że są przeszkoleni, aby nie szkodzić twojemu ciału, efekt znany jako tolerancja. Trening odbywa się w grasicy, narządzie, od którego pochodzą limfocyty T. Każda komórka najeżona jest tysiącami kopii pojedynczego receptora, którego kształt jest generowany losowo przez przetasowane DNA (możliwe są tryliony możliwych układów). Limfocyty T, których receptor silnie przyłącza się do markerów powierzchniowych, zwanych antygenami, na własnych komórkach organizmu są odrzucane. Reszta wyrusza na patrol w poszukiwaniu obcych wyglądających wirusów, bakterii lub zainfekowanych komórek, które przyklejają się i niszczą. Problem w tym, że rak jest ty, mówi Michel Sadelain, badacz z Memorial Sloan Kettering Cancer Center i jeden z założycieli naukowych Juno. Antygeny raka po prostu nie są tak ogromne i soczyste.

Pomysł obejścia tolerancji za pomocą zmodyfikowanej komórki T należy do izraelskiego naukowca o nazwisku Zelig Eshhar. W badaniu opublikowanym w 1989 roku w Materiały Narodowej Akademii Nauk , zastąpił naturalny receptor limfocytów T wybranym przez siebie. Eshhar zdał sobie sprawę, że dzięki jego technice można tak skonstruować komórkę T, aby przyłączyła się do wszystkiego, do czego została poinstruowana.

To pomysł równie niebezpieczny, co potężny. Powodem jest to, że niewiele antygenów pojawia się wyłącznie w komórkach nowotworowych. W 2009 roku kobieta, której podano limfocyty T zaprojektowane do rozpoznawania raka okrężnicy, nagle wpadła w niewydolność oddechową; zmarła pięć dni później. Lekarze z National Cancer Institute szybko odwołali badanie, stwierdzając, że limfocyty T napotkały swój antygen w jej płucach i zaatakowały.

Naukowcy tacy jak Sadelain wkrótce skupili się na jednym idealnym antygenie, zwanym CD19. Nie pojawia się nigdzie w ciele, z wyjątkiem komórek B, tego samego rodzaju, które giną w chłoniaku i białaczce, które dotknęły Wrighta. Okazuje się, że usuwanie komórek B nie zagraża życiu. Z zastrzykami immunoglobuliny można żyć bez niej przez lata.

Do 2010 roku lekarze z Memorial Sloan Kettering w Pensylwanii i National Cancer Institute rozpoczęli próby leczenia pacjentów z białaczką za pomocą limfocytów T z przetworzonym receptorem CD19. Do wnętrza receptora dodali kolejny fragment DNA, który stymuluje komórki do podziału. Nikt nie jest pewien, jak działa stymulacja, ale bez niej zmodyfikowane limfocyty T niewiele zdziałają. Wczesne doniesienia o przypadkach ostatecznie przerodziły się w badania, w których leczono około 350 pacjentów z białaczką i chłoniakiem. Wyniki są niezwykłe, częściowo dlatego, że są tak spójne, mimo że każde laboratorium używa nieco innych projektów DNA.

Szybki obserwujący

Pierwsze wyniki Penna zostały dobrze nagłośnione i zwróciły uwagę Novartis, drugiej co do wielkości firmy farmaceutycznej na świecie. W sierpniu 2012 r. zgodził się przekazać uniwersytetowi 20 milionów dolarów na budowę nowego centrum terapii komórkowej w ramach sojuszu, dzięki któremu terapie komórkami T Penna będą sponsorowane i własnością szwajcarskiego giganta farmaceutycznego. Transakcja była godna uwagi, ponieważ została zawarta na podstawie opublikowanych danych od zaledwie trzech pacjentów, a teraz wygląda jak okazja.

To również sprawia, że ​​Juno jest szybkim naśladowcą, w żargonie startupów. Zarejestrowana w sierpniu 2013 roku, jest to firma wielu ojców, mówi Lawrence Corey, lekarz chorób zakaźnych, który był wówczas prezesem Freda Hutchinsona. Corey, wspomagany przez inwestora venture capital Boba Nelsena i Richarda Klausnera, byłego dyrektora National Cancer Institute, a obecnie dyrektora medycznego firmy Illumina zajmującej się sekwencjonowaniem DNA, stworzył Juno, wykupując patenty i prawa licencyjne do trwających badań nad komórkami T. w Seattle iw Sloan Kettering w Nowym Jorku.

To pomysł równie niebezpieczny, co potężny. Co najmniej siedmiu pacjentów zostało zabitych.

Od czasu debiutu giełdowego wartość Juno przekroczyła 6 miliardów dolarów, odzwierciedlając intensywne spekulacje, że zmodyfikowane limfocyty T okażą się nowym sposobem leczenia wielu rodzajów raka, nie tylko stosunkowo rzadkiej białaczki, na którą cierpiał Wright. Dyrektorzy Juno uważają, że mogą szybko wymyślić nowe projekty limfocytów T i uzyskać szybki odczyt, testując je na nieuleczalnych pacjentach z rakiem, gdzie ryzyko jest łatwe do uzasadnienia. Firma planuje przeprowadzić 10 badań sześciu różnych projektów komórek T do przyszłego roku. Szukamy przełomów, mówi Mark Frohlich, lekarz, który jest wiceprezesem Juno ds. strategii. Nie powiemy: „Ok, dwa miesiące przeżycia”.

Michel Sadelain, pokazany tutaj w Memorial Sloan Kettering, pomógł przeprowadzić jedno z pierwszych badań klinicznych limfocytów T u pacjentów z białaczką.

Wielkim znakiem zapytania jest to, czy limfocyty T będą działać w nowotworach innych niż rak krwi. Tydzień przed moją wizytą w Juno inwestorzy na krótko stwierdzili, że ich akcje spadły o 35 procent po tym, jak Novartis i Penn donieśli, że niskie dawki zmodyfikowanych limfocytów T nie miały dramatycznych skutków u pięciu pacjentów z rakiem trzustki, jajników lub płuc. Jednak dane były zbyt wstępne, aby wiele wskazywać. Wiemy, że to wykonalne. Ale do ilu nowotworów możesz to zastosować? Tego nie wiemy, mówi Sadelain. Zmieniło się to, że wszyscy teraz wiedzą, co robić. Myślę, że to częściowo wyjaśnia szaleństwo wokół limfocytów T.

Celem jest znalezienie kolejnego CD19. Ale nie jest to łatwe. Ponieważ niewiele antygenów pojawia się tylko na komórkach nowotworowych, każda ukierunkowana komórka T grozi wyniszczeniem ważnych narządów, jak to miało miejsce w przypadku pacjenta z rakiem okrężnicy w 2009 roku. Komitet Doradczy ds. Rekombinacji DNA, federalny organ nadzorujący terapię genową, zwołał to spotkanie Czerwiec debata, w jaki sposób naukowcy planowali uniknąć tych i innych skutków ubocznych. Jeden ze sposobów zmniejszenia ryzyka jest już testowany na pacjentach: przełączniki samobójcze, które pozwalają lekarzom szybko zabić wszystkie zmodyfikowane limfocyty T w przypadku wystąpienia jakichkolwiek poważnych problemów. Wiosną tego roku Michael Jensen, onkolog dziecięcy z Seattle Children’s, którego ośrodek terapii komórkowej leczył Wrighta, rozpoczął badanie dotyczące leczenia nerwiaka niedojrzałego, najczęstszego nowotworu dotykającego niemowlęta. Mówi, że komórki T będą atakować antygen znajdujący się na komórkach nerwowych. Jeśli limfocyty T doznają nieoczekiwanych uszkodzeń, mogą zostać unieczynnione dawką leku Erbitux.

Bezpieczeństwo nie jest jedyną przeszkodą. Jak można sprawić, by zmodyfikowane limfocyty T utrzymywały się w ciele człowieka i zapewniały trwałą ochronę? Jak dotąd wydaje się, że nie utrzymują się one u wielu pacjentów, co Frohlich nazywa dużym problemem. Gęste guzy narządów mogą nasycać otoczenie sygnałami, jak cząsteczka zwana PD-L1, która wyłącza limfocyty T. Ta obrona jest procesem, w który ingerują inhibitory punktów kontrolnych, nowe leki immunoterapeutyczne sprzedawane przez Merck i Bristol-Myers Squibb. Ale inżynieria DNA może również oferować sprytne rozwiązania. Jensen mówi, że przebudował DNA limfocytów T, aby zamiast tego ten wyłączony sygnał prowokował je do jeszcze większego zabijania.

Jensen jest optymistą, że szybkie ulepszanie technik modyfikacji genów oraz obsługi i wzrostu komórek pozwoli naukowcom pokonać guzy lite. To, co jest teraz w klinice z białaczką, to wersja 1.1 tego systemu operacyjnego, mówi. Ale w laboratoriach to już przestarzała technologia.

Biorąc pod uwagę, że uzyskanie wyników w leczeniu białaczki zajęło 20 lat, powiedział mi Sadelain, naiwnością byłoby oczekiwać przełomu co kwartał. Jednak kilkanaście nowo rozpoczętych badań nad limfocytami T oznacza, że ​​na skrzydłach mogą pojawić się duże wyniki.

Jedno z badań, o których słyszałam, jest prowadzone przez Marcelę Maus, onkologa z Penn, która w tym roku przetestowała zmodyfikowane limfocyty T u pięciu pacjentów z glejakiem, nieuleczalnym rakiem mózgu. Kiedy jeden z tych pacjentów przeszedł operację mózgu, Maus odkrył, że guz został w większości zabity. W ogóle nie pozostały żadne komórki rakowe z markerem, do którego celowała. Czy był to więc dowód na to, że limfocyty T również mogą leczyć raka mózgu? Maus niechętnie odpowiada na to pytanie. Potencjalnie, mówi. Jest zbyt wcześnie, aby wiedzieć, czy ci pacjenci będą żyć dłużej, niż żyliby inaczej. – Ciężko jest ćwiczyć cierpliwość, ale to jest potrzebne – mówi.

Bariery handlowe

Kiedy pod koniec 2013 roku pobrano białe krwinki Wrighta, udali się do zakładu przetwórczego w Seattle Children's. Pracownicy pracujący w maskach i kombinezonach ochronnych umieścili je w bioreaktorach i użyli wirusa do wprowadzenia nowego DNA. Następnie komórki hodowano przez 10 dni w plastikowych workach zasilanych ludzką surowicą krwi. Gdyby pół tuzina ośrodków akademickich nie zbudowało takich specjalistycznych pomieszczeń czystych, jak ten, nie byłoby żadnych badań klinicznych ani IPO. Ale ośrodek Jensena nie jest operacją komercyjną: może przygotowywać komórki tylko dla 10 pacjentów miesięcznie. Wyprodukowanie każdego ogniwa kosztuje 75 000 USD.

Nie ma modelu, ile to kosztuje. Ale pamiętaj, możemy wypowiadać słowa takie jak „leczyć”.

Jensen mówi, że około jedna czwarta dzieci, których rodzice chcą wziąć udział w badaniu w Seattle, nie jest akceptowana. Czasami przyczyny są medyczne, ale nie zawsze: pojemność jest po prostu ograniczona. Chciałbym, żeby każdy dzieciak mógł to dostać, mówi Jensen o leczeniu komórkowym. Główną barierą jest komercyjny koniec – budowa fabryk, przeprowadzanie prób i jest to coś, na co lekarz byłby w stanie wypisać receptę w dowolnej części kraju.

Onkolog Michael Jensen kieruje programem immunoterapii w Szpitalu Dziecięcym w Seattle.

W rzeczywistości nikt nie jest do końca pewien, w jaki sposób spersonalizowana terapia komórkowa zostanie skomercjalizowana na dużą skalę. Schematy przedstawiające, jak to działa, zazwyczaj pokazują nie tylko tuzin skomplikowanych etapów laboratoryjnych, ale dwa samoloty, w celu dostarczenia komórek do i od pacjentów. To wyjaśnia, dlaczego największa liczba pracowników Juno zajmuje się inżynierią procesową. Jeden z nich, Chris Ramsborg, oprowadził mnie po tak zwanej piaskownicy, gdzie opracowywane są nowe pomysły na hodowlę i pakowanie komórek. Ale większość sprzętu była ukryta przed wzrokiem. Technologia produkcji i sposób jej wdrażania to tajemnica Juno – powiedział. Techniki wytwarzania tych produktów tak naprawdę jeszcze nie istnieją.

Kilku członków personelu Juno, w tym Ramsborg, Frohlich i Hans Bishop, pracowało w innym biotechnologu z Seattle o nazwie Dendreon, który opracował leczenie raka prostaty komórkami T. (Komórki, zamiast być modyfikowane, były wystawione na działanie antygenów nowotworowych, a następnie namnażane. Leczenie było tylko umiarkowanie skuteczne.) Mimo że Dendreon pobierał 93 000 dolarów za leczenie, jego produkcja kosztowała połowę tego. Firma ogłosiła upadłość w zeszłym roku.

Zakład produkcyjny Dendreon w New Jersey został przejęty przez Novartis, który zaczął używać go do przetwarzania komórek dla pacjentów biorących udział w badaniu białaczki. Azam mówi, że Novartis, który zatrudnia 400 osób zajmujących się terapią genową i komórkową, już bada logistykę możliwości zaoferowania spersonalizowanej terapii komórkowej na całym świecie. Planowaliśmy, jak przeprowadzimy podróż pacjenta, podróż pojedynczą komórką, mówi. To nowy sposób leczenia pacjentów, ale także nowy sposób prowadzenia biznesu.

Pewnego dnia może być możliwa masowa produkcja gotowych limfocytów T, a nawet inżynieria genetyczna przy łóżku pacjenta. Niektóre laboratoria pracują z instrumentami do pompowania materiału genetycznego do komórek za pomocą elektryczności lub ciśnienia. Inni wykazali, że mogą generować limfocyty T w naczyniu laboratoryjnym i używać ich do leczenia myszy, co zwiększa prawdopodobieństwo powstania fabryk limfocytów T. Na razie jednak wszystkie opracowane metody leczenia komórkami T w testach klinicznych wykorzystują własne komórki pacjenta.

Więc ile będzie kosztować dawka genetycznie zmodyfikowanych komórek odpornościowych? Jeden z analityków Citigroup oszacował, że cena może przekroczyć 500 000 USD. To byłoby droższe niż prawie każdy istniejący lek na raka. Jednak można by uznać za tanie, gdyby 10-minutowa kroplówka mogła skutecznie leczyć białaczkę bez powodowania trwałego uszkodzenia pacjenta. Obecna chemioterapia trwa rok lub dłużej i może osłabiać serce i ciało na całe życie. Rachunki szpitalne dla pacjentów z białaczką mogą sięgać 2 milionów dolarów.

Harr, dyrektor finansowy Juno, był dobrze znany na Wall Street z krytykowania wysokich kosztów leków przeciwnowotworowych; ostrzegł, że rząd może wkroczyć i ustalić ceny, jeśli nie zostaną powstrzymane. Kiedy zapytałem go o leczenie komórkami T, powiedział, że jest za wcześnie, aby zgadywać cenę. To zależy od tego, jak dobrze pracują i jak ciężko je wykonać. Powiedział, że nie ma modelu, ile to kosztuje. Ale pamiętaj, możemy wypowiadać słowa takie jak „leczyć”. I w tym momencie jest to pojedyncza dawka.

— Antonio Regalado

ukryć