211service.com
Nagroda RNAi
Zaledwie osiem lat po ich publikacji w 1998 roku w Natura ogłosili odkrycie interferencji RNA (RNAi), w której dwuniciowy RNA jest używany do wyciszania genów, Andrew Fire i Craig Mello obudzili się we wczesnych godzinach porannych 2 października na wiadomość, że zostali laureatami nagrody Nobla z 2006 roku. Nagroda w dziedzinie fizjologii lub medycyny. Tak krótki czas między odkryciem a nagrodą często wskazuje na wagę odkrycia: Watson i Crick zdobyli Nobla za odkrycie struktury DNA zajęło Watsonowi i Crickowi zaledwie dziewięć lat. Wiara Zgromadzenia Nobla w znaczenie RNAi jest oczywista.
Ilustracja autorstwa Erica Hansona
Początkowy eksperyment Fire i Mello, pokazujący, że dwuniciowy RNA wstrzyknięty do robaków wyciszy gen z odpowiednią sekwencją, był wezwaniem do laboratoriów na całym świecie, zapowiadając nową metodę badania funkcji genów. Po wstępnym odkryciu inne laboratoria wykazały, że małe dwuniciowe RNA można wykorzystać do selektywnego wyciszania genów w ludzkich komórkach, zapewniając bardzo poszukiwane ogólne podejście do badania funkcji wszystkich 21 000 ludzkich genów.
Ta historia była częścią naszego wydania z listopada 2006 r.
- Zobacz resztę numeru
- Subskrybuj
W ciągu ostatnich pięciu lat nauka o RNAi rozwinęła badania w prawie wszystkich dziedzinach biologii człowieka, w tym nad rakiem, otyłością i chorobami autoimmunologicznymi. Kilka organizacji biotechnologicznych opracowuje terapie typu RNAi, aby wyciszyć geny wywołujące choroby: leki, które leczą zwyrodnienie plamki żółtej, główną przyczynę ślepoty, oraz wirus syncytialny układu oddechowego, przyczynę śmierci wcześniaków, są już w fazie badań klinicznych. Ponieważ technologia może teoretycznie wyciszyć każdy gen, może umożliwić powstanie nowej kategorii środków terapeutycznych o szerokości podobnej do klasy przeciwciał monoklonalnych, które obecnie przynoszą miliardy dolarów sprzedaży biotechnologicznej.
RNAi wywołało również zaskakujący wgląd w to, że małe RNA mogą być kluczowym regulatorem ekspresji genów. Rzeczywiście, inni naukowcy odkryli później, że geny kodujące małe RNA są powszechne; w ludzkich komórkach jest ich około 300 do 500. Są one obecnie nazywane genami mikroRNA i wiadomo, że wpływają na ekspresję co najmniej jednej czwartej wszystkich ludzkich genów. To nowo odkryty poziom kontroli molekularnej. Zmiany w kontroli przez mikroRNA są obecnie powiązane z wieloma chorobami, a podmiot dopiero zaczął badać.
Badanie małych RNA jest wciąż w powijakach. W rzeczywistości zeszłego lata w linii zarodkowej kręgowców odkryto rodzinę małych RNA, zwanych piRNA; to nowa dziedzina nauki. Podręczniki biologii komórki są dosłownie przepisywane.
Phillip Sharp, profesor Instytutu MIT i laureat Nagrody Nobla w 1993 roku, jest współzałożycielem firmy Alnylam Pharmaceuticals, która opracowuje leki oparte na RNAi. Jest także współzałożycielem firmy Biogen. Tegoroczny laureat Nagrody Nobla Andrew Fire otrzymał tytuł doktora na MIT w 1983 roku, pracując w laboratorium Sharpa.