211service.com
Najdroższa medycyna na świecie jest wycofywana z rynku
Produkcja terapii genowej w UniQure.
Firma, która opracowała pierwszą w świecie zachodnim terapię genową, wycofa z rynku swoje pionierskie leczenie z powodu braku popytu.
Lek Glybera był najdroższym lekiem na receptę w historii, który kosztował milion dolarów za jednorazową serię zastrzyków (patrz Najdroższa medycyna świata to popiersie). Zawiera zmodyfikowane wirusy niosące kopie genu przeznaczonego do korygowania niedoboru lipazy lipoproteinowej, rzadkiej choroby metabolicznej.
Zatwierdzenie Glybery przez europejskie organy regulacyjne ds. leków w 2012 roku było kamieniem milowym w dziedzinie terapii genowej po serii niepowodzeń i problemów związanych z bezpieczeństwem. Jednak niskie zapotrzebowanie na terapię i pytania o jej skuteczność nękają producenta Glybery, UniQure z Amsterdamu i Lexington w stanie Massachusetts.
Nie chodziło tylko o to, że kosztowało to 1 milion dolarów; chodzi o to, że wszedł na rynek bez wielu podstaw dowodowych, że był wart 1 milion dolarów, mówi Casey Quinn, ekonomista zdrowia w MIT Center for Biomedical Innovation, który specjalizuje się w europejskich cenach leków.
UniQure powiedział w tym tygodniu, że nie odnowi pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu w Europie, gdy wygaśnie w październiku. Do tego czasu firma będzie nadal udostępniać lek pacjentom.
Stosowanie leku jest bardzo ograniczone i nie przewidujemy znacznego wzrostu zapotrzebowania pacjentów w nadchodzących latach, powiedział dyrektor generalny UniQure, Matthew Kapusta, w oświadczeniu firmy.
Quinn mówi, że nie sądzi, aby porażka Glybery zwiastowała kłopoty z innymi terapiami genowymi, ale komercyjne rozczarowanie pojawia się, gdy pojawiają się pytania, jak wyceniać przyszłe takie terapie.
Kilka produktów terapii genowej zostanie poddanych przeglądowi w celu zatwierdzenia przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków w tym roku, w tym leczenie dziedzicznej ślepoty opracowane przez Spark Therapeutics i nową formę leczenia raka, zwaną terapią CAR-T, rozwijaną przez Novartis i Kite Therapeutics .