Najdroższa medycyna na świecie to biust

Najdroższy lek w historii to strata pieniędzy, która nie dociera do pacjentów. W rzeczywistości został opłacony i wykorzystany komercyjnie tylko raz od czasu zatwierdzenia w 2012 roku.

Lek, o którym mowa, to alipogen typarvovec, lepiej znany jako Glybera, lek powszechnie ogłaszany jako pierwsza terapia genowa w świecie zachodnim, którego aprobata pomogła wzniecić eksplozję inwestycji i podekscytowania wokół leczenia, które poprawia DNA.

Ale kiedy berlińska lekarka Elisabeth Steinhagen-Thiessen chciała dać pacjentce Glyberę zeszłej jesieni, nie było to takie łatwe. Mówi, że musiała przygotować wniosek tak gruby jak teza dla niemieckich regulatorów, a następnie osobiście zadzwonić do dyrektora generalnego DAK, jednego z dużych niemieckich funduszy chorobowych lub ubezpieczycieli, aby poprosić go o zapłacenie ceny w wysokości 1 miliona dolarów.

We wrześniu ubiegłego roku wykonała 40 zastrzyków w mięśnie 43-letniej kobiety z bardzo rzadką chorobą zwaną niedoborem lipazy lipoproteinowej. Tacy pacjenci nie przetwarzają tłuszczu prawidłowo. Czerpiesz krew i jesteś zdumiony, nie ma czerwonej krwi, jest kremowa, mówi Steinhagen-Thiessen. Jednym z objawów jest wyniszczający ból brzucha. Jej pacjentka była hospitalizowana ponad 40 razy.

Jedna dawka leku Glybera zawiera biliony wirusów zawierających prawidłowe kopie genu lipazy lipoproteinowej. A Steinhagen-Thiessen mówi, że leczenie w szpitalu Charite w Berlinie zakończyło się sukcesem. Kobieta nie wróciła na izbę przyjęć od czasu leczenia i teraz żyje tak jak ty i ja.

Ale to jednorazowe użycie narkotyku tylko dowodzi, że Glybera jest klapą. Problemem jest jego oszałamiająca cena miliona dolarów, zbyt mała liczba pacjentów i pytania o jego skuteczność.

Firma, która opracowała Glyberę, UniQure, z siedzibą w Amsterdamie i Lexington w stanie Massachusetts, jesienią ubiegłego roku porzuciła plany uzyskania jej zatwierdzenia w USA i przekazała europejską sprzedaż włoskiemu producentowi leków Chiesi Farmaceutici, który nazywa sprzedaż leku „wyzwaniem”. '

Myślę, że nauczyliśmy się bardzo dużo o tym, co robić, a czego nie, ale komercyjnie nie było to sukcesem. Wciąż wiele drenuje z firmy, mówi Dan Soland, dyrektor generalny UniQure. UniQure koncentruje się obecnie na opracowywaniu innych terapii genowych, w tym jednej do leczenia hemofilii.

To, jak Glybera przekształciła się w frajera, to przestroga dotycząca terapii genowej, odradzającej się technologii, która przyciąga zainteresowanie inwestorów, ponieważ obiecuje wyleczyć rzadkie, dziedziczne choroby z jednorazową naprawą DNA danej osoby. Pojedyncza dawka terapii genowej może zmienić instrukcje genetyczne wewnątrz komórek człowieka w sposób, który trwa wiele lat, a nawet całe życie.

Oprócz Glybery istnieje co najmniej jedna forma terapii genowej zatwierdzona w Chinach do leczenia raka poprzez dodanie genu do guzów, a pod koniec ubiegłego roku firma Amgen uzyskała aprobatę USA dla Imlygic, który wykorzystuje wirusa opryszczki do zmniejszania nowotworów skóry.

Jednak odwrócenie dziedzicznej choroby genetycznej pozostaje wielką obietnicą terapii genowej. A wkrótce na rynku pojawi się więcej zabiegów. W kwietniu władze europejskie wydały wstępne zielone światło na terapię genową ciężkiego złożonego niedoboru odporności, która ma być sprzedawana przez GlaxoSmithKline. A do 2017 roku niepełnosprawni spodziewają się, że firma Spark Therapeutics z Filadelfii może zyskać aprobatę w USA na poprawkę genu, która częściowo odwraca jedną z form ślepoty. Podobnie jak stan metaboliczny, który leczy Glybera, obie te choroby są niezwykle rzadkie. Glaxo szacuje, że każdego roku w Europie ujawnia się tylko 14 przypadków ciężkiego złożonego niedoboru odporności.

Połączenie rzadkich chorób z kosztowną nową technologią, którą należy zastosować tylko raz, może prowadzić do wygórowanych cen. Analitycy twierdzą, że leczenie Sparka może kosztować 500 000 USD za oko. A ponieważ trwa prawie 670 badań nad terapią genową lub komórkową i 68 na późniejszych etapach, znanych jako faza III, staje się pilne, aby zrozumieć, w jaki sposób te terapie będą opłacane, mówi Morrie Ruffin, dyrektor zarządzający Alliance for Regenerative Medicine , grupa handlowa i rzecznicza. Obecny system nie został stworzony z myślą o tego typu produktach, mówi.

Szefowie Glaxo twierdzą, że nie spodziewają się, że będą pobierać opłaty w wysokości miliona dolarów. Ale przy przychodach wynoszących 35 miliardów dolarów rocznie nie muszą polegać na terapii genowej w celu uzyskania zysków. Z punktu widzenia czysto biznesowego, zarabiania pieniędzy, jest to wyzwanie, mówi Sven Kili, szef rozwoju terapii genowej w Glaxo. To pojedynczy zabieg, który trwa w nieskończoność, a pacjenci nie wracają. A jest ich niewielu. To nie jest coś, co sprawiłoby, że inwestor venture capital z radością podskoczyłby. Mówi, że Glaxo myśli o cenie znacznie poniżej tego, czego ludzie mogą oczekiwać za jedyną w życiu terapię i nie zbliża się do ceny Glybery.

Nie ma wątpliwości, że zgoda Glybery w 2012 roku była ważna. Okazało się, że terapia genowa, kiedyś uznana za zbyt ryzykowną, może być bezpieczna i gotowa do wprowadzenia na rynek. Od tego czasu powstało wiele nowych firm i coraz więcej firm farmaceutycznych wykazało zainteresowanie. Piper Jaffray, bank inwestycyjny, twierdzi, że rok 2015 był najbardziej przełomowym rokiem dla terapii genowej. W zeszłym roku 10 publicznych firm zajmujących się terapią genową w USA zebrało około 2 miliardów dolarów.

Nikt nie wiedział, czy będzie to realna strategia, mówi David Schaffer, ekspert ds. wirusów terapii genowej z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Berkeley, który jest również członkiem zarządu UniQure. To był po prostu ogromny impuls dla pola, aby wiedzieć, że ktoś zdążył coś przekroczyć linię mety.

UniQure zaczynał jako Amsterdam Molecular Therapeutics, spin-off z Uniwersytetu w Amsterdamie w 1998 roku. Tamtejsi lekarze skupili się na enzymie, lipazie lipoproteinowej, który produkują mięśnie i który trawi tłuszcz we krwi. U niektórych osób obie kopie genu odpowiedzialnego za wytwarzanie enzymu są zmutowane i nie działają prawidłowo.

Firma z Amsterdamu wydała ponad 100 milionów dolarów na testowanie leku i torowanie sobie drogi przez europejskie zasady i przepisy medyczne, które nie były nastawione na rozważenie nowej technologii, takiej jak terapia genowa. Na przykład, początkowo regulatorzy stwierdzili, że spodziewają się badania klinicznego z udziałem 342 pacjentów. Dyrektorzy cierpko zauważyli, że w całej Europie jest tylko 250 osób z tą chorobą. Zgłoszenie było koszmarnym doświadczeniem, mówi Sander van Deventer, inwestor biotechnologiczny, który kiedyś był dyrektorem medycznym firmy. Nie mieli wiedzy, jak zatwierdzić terapię zaawansowaną.

Ale dane dotyczące Glybery również nie były solidne. Lek podano zaledwie 27 osobom w trzech otwartych badaniach eksperymentalnych, co oznacza, że ​​żaden pacjent nie otrzymał placebo. Testy te nigdy nie wykazały trwałej zmiany poziomu tłuszczu we krwi – chociaż firma twierdziła, że ​​ludzie, którzy otrzymali lek, mieli mniej epizodów zapalenia trzustki, bolesnego powikłania choroby.

Do 2012 roku firmie dwukrotnie nie udało się przekonać europejskich regulatorów. Zdecydował się na reorganizację, włączając UniQure, i podjął ostatnią, udaną próbę zatwierdzenia leku. Nie chcieliśmy z tego zrezygnować, mimo że perspektywy komercyjne nie były dobre, mówi Van Deventer.

Rok po zatwierdzeniu przez czołową europejską organizację leków, UniQure mógł wejść na giełdę Nasdaq, zbierając 82 miliony dolarów. Chociaż nazwała komercjalizację Glybery najwyższym priorytetem, jesienią ubiegłego roku UniQure zdecydował się zrezygnować ze swoich planów sprzedaży leku w USA po tym, jak Agencja ds. Żywności i Leków stwierdziła, że ​​potrzebne będą nowe, drogie badania.

Glybera nie przekonała też krajowych organów regulacyjnych w Europie, które decydują, jakie leki będą refundowane. W zeszłym roku władze francuskie poinformowały, że nie zapłacą za lek. Niemcy uznały korzyści Glybery za niewymierne. Pozostawia lekarzom i ubezpieczycielom podejmowanie decyzji indywidualnie. W Holandii, gdzie technologia została wynaleziona i wspierana przez granty na badania i rozwój, minister zdrowia skarżył się, że Glybera była częścią schematu żłobienia cen przez firmy farmaceutyczne.

Decyzja o pobraniu około 1 miliona dolarów za Glyberę (dokładna kwota zależy od wagi pacjenta) budzi wątpliwości. Niektórzy uważają, że terapie genowe powinny być opłacane w rocznych ratach i tylko tak długo, jak długo działają. Ale nie było to możliwe w przypadku Glybery, ponieważ nie było jasnego sposobu śledzenia skutków działania leku. Istnieje presja, aby zapłacić za wszystko na raz – płatnicy powiedzieli, że chcą zapłacić z góry, mówi Van Deventer. Ale to wywołało wiele gniewu w Europie. Szkoda. Stała się terapią „milionową”. Panuje klimat antyinnowacyjny i ludzie w ogóle nie chcą za to płacić.

Nawet skromne oczekiwania co do sprzedaży Glybery wyglądają teraz zbyt różowo. (Na początku zeszłego roku jeden z analityków przewidywał szczytowe przychody w wysokości 57 milionów dolarów rocznie.) Częściowo jest to spowodowane tym, że choroba jest tak rzadka, tylko jedna na milion osób, że często nie jest prawidłowo diagnozowana, a znalezienie klientów to ciężka praca. Po reorganizacji UniQure sprzedało europejskie prawa marketingowe Chiesi, małemu włoskiemu producentowi leków z niewielkim doświadczeniem w sprzedaży tak złożonej terapii.

Oznacza to, że nawet nieliczni pacjenci, którzy chcą pierwszej terapii genowej na Zachodzie, nie mogą jej łatwo uzyskać. Steinhagen-Thiessen mówi, że zna mężczyznę z Luksemburga i rodzinę z Czechosłowacji, którzy są zainteresowani, ale nie mają jeszcze jak za to zapłacić. Rzecznik Chiesi mówi, że pracuje nad stworzeniem rejestru pacjentów w Europie.

Ostatecznie niemiecki ubezpieczyciel DAK zapłacił 900 000 euro, czyli około 1 miliona dolarów, na pokrycie kosztów leczenia pacjenta Steinhagena-Thiessena. Większość z tego poszła na opłacenie Glybery. Myślę, że cena jest absolutnie za wysoka. Nie jestem pewien, czy inne towarzystwa ubezpieczeniowe są skłonne to zapłacić – mówi lekarz. Z etycznego punktu widzenia powinniśmy mieć niższą cenę. Nie sądzę, aby firmy i tak mogły na tym zarobić.

Schaffer, profesor z Berkeley, mówi, że firmy zajmujące się terapią genową wciąż mają pracę do wykonania, demonstrując swoje koncepcje. Może być za wcześnie na zysk. Uważam, że dziedzina powinna skoncentrować się na dobrze znanych celach chorobowych, gdzie istnieje duża szansa na sukces medyczny, niezależnie od tego, czy jest to sukces komercyjny, czy nie, mówi. Ludzie, którzy inwestują w biotechnologię na wczesnym etapie, robią to z powodu obietnicy przyszłości, a nie natychmiastowych zwrotów jutro.

ukryć