211service.com
Nawet przy 500 000 USD terapia genowa może być okazją w przypadku niektórych chorób
Novartis
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków niedawno zatwierdziła to, co nazwała pierwszą terapią genową w kraju. Terapia, nazwana Kymriah i stworzona przez Novartis, wykorzystuje własne komórki pacjenta – które są genetycznie zmodyfikowane poza organizmem – do leczenia śmiertelnego typu białaczki dziecięcej. Terapia przyniosła zdumiewające efekty, skutkując całkowitą remisją nowotworu u niektórych pacjentów.
Ideą terapii genowej jest wykorzystanie materiału genetycznego jako żywego leku do leczenia chorób. Naukowcy od dziesięcioleci próbują sprawić, by terapie genowe działały, więc aprobata Kymriah jest historyczna. Ale cena 475 000 dolarów za terapię natychmiast spotkała się z niepokojem i krytyką ze strony adwokatów pacjentów. Trwają prace nad kolejnymi terapiami genowymi, które również mogą kosztować setki tysięcy dolarów. I podczas gdy niektórzy widzą szok naklejki, inni widzą okazję.
Dzieje się tak, ponieważ wiele terapii genowych zapowiada się na całkowite wyleczenie za pomocą jednorazowego zastrzyku, co jest zasadniczo innym podejściem do medycyny. To, czy i ile ubezpieczyciele zapłacą za te terapie, to główne pytania, z którymi będzie musiał się zmierzyć amerykański system opieki zdrowotnej, ponieważ coraz więcej z nich pojawi się na rynku. Firmy ubezpieczeniowe nie powiedziały jeszcze, czy pokryją Kymriah.
Łącznie 504 terapie genowe dla nowotworów, zaburzeń genetycznych i chorób zakaźnych są obecnie w trakcie badań klinicznych – 34 z nich są na najbardziej zaawansowanym etapie testów, według grupy branżowej Alliance for Regenerative Medicine. Niektóre mogą być w rzeczywistości lepszą ofertą niż obecnie dostępne terapie. Koszt leczenia niektórych poważnych schorzeń przez całe życie danej osoby, a nawet przez kilka lat, może się szybko zsumować. Na kilku z nich sprawdziliśmy liczby.
Anemia sierpowata. Pacjenci z anemią sierpowatą, niezwykle bolesną chorobą krwi, często trafiają na szpitalne izby przyjęć, co kosztuje amerykański system opieki zdrowotnej miliony rocznie. Badanie 2009 w American Journal of Hematology przyjrzeli się danym z programu Florida Medicaid i odkryli, że średni roczny koszt opieki zdrowotnej dla pacjentów z anemią sierpowatą wahał się od 10 704 dolarów dla dzieci w wieku do dziewięciu lat do 34 266 dolarów dla osób w wieku od 30 do 39 lat. Koszty opieki zdrowotnej w ciągu całego życia 45-latka z niedokrwistością sierpowatokrwinkową wyniosły 953 640 USD. Na początku tego roku firma biotechnologiczna Bluebird Bio zgłoszone że eksperymentalna terapia genowa wyleczyła nastoletniego chłopca we Francji.
Hemofilia. Osobom z hemofilią – głównie mężczyznom – brakuje niezbędnego białka, którego organizm potrzebuje do krzepnięcia krwi. W rezultacie pacjenci potrzebują regularnych wstrzyknięć czynnika krzepnięcia, które mogą kosztować od dziesiątek do setek tysięcy dolarów rocznie w zależności od wagi osoby. Analiza 2016 w American Journal of Managed Care odkryli, że średni roczny koszt na pacjenta u mężczyzn z hemofilią wyniósł 155 136 USD. Osoby z hemofilią A miały nieco wyższe koszty opieki zdrowotnej — 162.054 USD rocznie — niż osoby z hemofilią B, które wynosiły około 127 194 USD rocznie. Wczesne wyniki badań klinicznych przeprowadzone przez Spark Therapeutics wykazały, że terapia genowa może zasadniczo wyleczyć hemofilię B . UniQure i Baxalta testują również terapie genowe hemofilii, a BioMarin bada terapię hemofilii A.
Zaburzenia niedoboru odporności. Ciężki złożony niedobór odporności, znany również jako SCID lub choroba bąbelkowa, jest rzadkim, dziedzicznym zaburzeniem, które sprawia, że układ odpornościowy jest praktycznie bezużyteczny wobec patogenów. To sprawia, że dzieci urodzone z nią są wyjątkowo podatne na choroby zakaźne, a bez leczenia dzieci często umierają w ciągu pierwszych dwóch lat życia. Terapia genowa jest już dostępna w Europie, sprzedawana jako Strimvelis przez GlaxoSmithKline. Kosztuje 594 000 euro, czyli około 712 000 USD, ale obejmuje gwarancję zwrotu pieniędzy, jeśli pacjenci nie zostaną wyleczeni. Przeszczep szpiku kostnego również oferuje lekarstwo, a chorobę można opanować za pomocą enzymatycznych terapii zastępczych. Ale GlaxoSmithKline powiedział, że mogą one kosztować ponad 4 miliony dolarów na jednego pacjenta w ciągu dekady. Próby terapii genowej dla SCID trwają w Stanach Zjednoczonych, a brytyjska firma Orchard Therapeutics opracowuje terapię, która mogłaby konkurować z GlaxoSmithKline.
Niektóre nowotwory. Niektóre rodzaje raka są już niezwykle drogie w leczeniu i wymagają, aby pacjenci przyjmowali leki, aby powstrzymać komórki rakowe i radzić sobie ze skutkami ubocznymi choroby. David Mitchell, założyciel organizacji Patients for Affordable Drugs, ma szpiczaka mnogiego, który jest nieuleczalny, ale uleczalny. Aby zachować zdrowie, 22 razy w roku chodzi do swojego lekarza po zastrzyk leków o wartości 20 000 dolarów. W ciągu roku daje to około 440 000 USD. Kilka nowych leków przeciwnowotworowych kosztuje ponad 100 000 USD rocznie.
Michael Werner, dyrektor wykonawczy Alliance for Regenerative Medicine, mówi, że terapia genowa powinna być wyceniana na podstawie jej wartości dla pacjenta i społeczeństwa, która obejmuje poprawę jakości życia pacjenta i potencjalne oszczędności kosztów.
Jeśli uda nam się powstrzymać ludzi od przyszłych wizyt w szpitalu i uniknąć znacznych przyszłych kosztów systemu opieki zdrowotnej, zapewnienie komuś terapii genowej jest z pewnością opłacalnym sposobem zapewnienia im opieki zdrowotnej i być może najbardziej opłacalnym sposób, mówi.
Ed Schoonveld, ekspert ds. cen leków i dostępu do rynku w firmie konsultingowej ZS Associates, mówi, że trudno jest określić wartość pieniężną leku, który mógłby całkowicie zmienić życie – lub uratować życie. Jednym z pytań, które pozostanie nawet po zatwierdzeniu niektórych z tych terapii, jest to, jak długo utrzymują się ich efekty. W chwili, gdy wprowadzamy lek, zwykle nie mamy pełnego obrazu tego, jaki jest długoterminowy efekt leku, mówi Schoonveld.
Próby terapii genowej obserwowały pacjentów przez zaledwie kilka lat po leczeniu, więc nie wiadomo jeszcze, czy oferują one długoterminowe wyleczenie.