211service.com
Niespodziewane zgony wstrzymały obiecującą immunoterapię
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków wstrzymała ważne badanie terapii immunologicznej w czwartek po tym, jak trzech pacjentów zmarło z powodu reakcji toksycznych.
Badanie prowadzone przez Juno Therapeutics z Seattle jest jednym z najbardziej zaawansowanych badań nad wykorzystaniem genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T w leczeniu raka.
Juno powiedziała, że wierzy, iż zgony, będące wynikiem obrzęku mózgu, były spowodowane przez leczenie wstępne fludarabiną, a nie przez same limfocyty T. Według Forbes , który pierwszy zgłosił akcję FDA oczekuje się, że badanie zostanie wznowione z modyfikacjami.
Hans Bishop, dyrektor generalny Juno Therapeutics.
Wszyscy tutaj przychodzą do pracy, aby opracować leki, ale to dla nas wszystkich upokarza, powiedział dyrektor generalny Juno Hans Bishop podczas telekonferencji z analitykami giełdowymi wczoraj po południu.
Próba Juno, nazwana ROCKET, miała na celu usunięcie nowotworów z ciał dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną. Odbywa się to poprzez genetyczną modyfikację limfocytów T pacjenta w celu zaatakowania raka.
Ogólnie rzecz biorąc, około ośmiu na 10 pacjentów leczonych w badaniach nad białaczką Juno zauważyło zniknięcie guzów. Ale zabiegi są niezwykle silne. Ten sam program Juno został wstrzymany w 2014 roku po dwóch innych pacjentów zmarło z powodu reakcji immunologicznych spowodowane przez limfocyty T.
W rzeczywistości, pod pewnymi względami, zgony pacjentów w badaniach nad komórkami T były prawie rutynowe, w tym zgony w badaniach prowadzonych przez National Cancer Institute i University of Pennsylvania.
Wiadomość o zawieszeniu procesu spowodowała, że akcje Juno spadły o ponad 30 procent. Firma weszła na giełdę w 2014 r. w ramach jednego z największych IPO w historii biotechnologii i miała nadzieję, że uzyska aprobatę do 2017 r., a termin ten jest obecnie mało prawdopodobny.
Zamiast tego konkurenci, tacy jak Kite Pharma i Novartis, mogą stać się pierwszymi, którzy wprowadzą taką terapię na rynek. Leczenie Kite'a jest testowane na chłoniaku nieziarniczym, innym nowotworze krwi, podczas gdy Novartis bada białaczkę dziecięcą.
Leczenie Juno, znane jako JCAR015, było testowane na dorosłych, którzy zmagali się z trzecim lub czwartym atakiem białaczki. Tacy pacjenci mają bardzo małe szanse na pokonanie raka, co sprawia, że testowanie ryzykownych terapii jest akceptowalne.
Michel Sadelain, naukowiec z Memorial Sloan Kettering Cancer Center w Nowym Jorku, który pierwotnie opracował terapię komórkami T testowaną przez Juno, mówi, że dowiedział się o zgonie dopiero w tym tygodniu. Mówi, że ofiary śmiertelne nie miały miejsca w Nowym Jorku, ale w innych ośrodkach biorących udział w badaniu.
Nie widzieliśmy tego szczególnego powikłania u ponad 50 dorosłych pacjentów [z białaczką] leczonych w MSK, mówi. Te nowe leki są potężne, a dziedzina wciąż uczy się, jak wykorzystać tę moc. Nie sądzę, aby te wydarzenia w jakikolwiek sposób zmieniały długoterminowy potencjał zmodyfikowanych limfocytów T.
(Czytaj więcej: Forbes , Oświadczenie Juno Therapeutics , nadchodzące lekarstwo na raka firmy Biotech )