211service.com
Nowe komórki dla pacjentów z ALS
W tym tygodniu chirurdzy z Emory University w Atlancie wszczepili drugą dawkę komórek nerwowych do rdzenia kręgowego pacjenta, część eksperymentalnego leczenia mającego na celu spowolnienie postępu ALS, czyli choroby Lou Gehriga. Pacjent, Ted Harada , jest trzecią osobą tego lata, która otrzymała drugą dawkę w ramach badania. Ogniwa są produkowane przez firmę z siedzibą w Rockville w stanie Maryland o nazwie Pień nerwowy który izoluje komórki macierzyste z mózgu i rdzenia kręgowego abortowanych płodów. Firma zajmuje się również innymi poważnymi schorzeniami ośrodkowego układu nerwowego za pomocą swojej platformy terapii komórkowej, w tym urazem rdzenia kręgowego, niedokrwienną paraplegią spastyczną, przewlekłym udarem i rakiem mózgu.
ALS stopniowo niszczy połączenia między rdzeniem kręgowym a neuronami ruchowymi, ostatecznie pozbawiając pacjentów możliwości poruszania się. Istnieje nadzieja, że komórki wstrzyknięte do rdzenia kręgowego zapewnią wsparcie, być może poprzez uwolnienie czynników wzrostu i zapobiegną obumieraniu neuronów ruchowych. Odżywiają umierające neurony ruchowe z powrotem do zdrowia lub czynią je zdrowszymi i spowalniają proces zwyrodnieniowy, mówi Richard Garr, dyrektor generalny Neuralstem.
Odkryliśmy, że procedura jest wyjątkowo bezpieczna, mówi Ewa Feldman , neurolog z Uniwersytetu Michigan i główny badacz procesu. W podgrupie pacjentów wydaje się, że choroba nie postępuje, ale jest zbyt wcześnie, aby wiedzieć, czy wynik uzyskany od tak małej liczby pacjentów ma znaczenie, mówi.
Podczas swojej pierwszej operacji Harada otrzymał 10 zastrzyków, każdy zawierający około 100 000 komórek, po bokach jego dolnego rdzenia kręgowego. Po zabiegu był w stanie poruszać kończynami z siłą i zręcznością przewyższającą jego możliwości przed zabiegiem. Chociaż niektórzy pacjenci z ALS mogą widzieć krótkie okresy niewielkiej poprawy lub stabilizacji, ten stopień powrotu do zdrowia jest niespotykany. Harada mówi, że w ciągu ostatnich kilku miesięcy jego zdolności powoli się cofały, choć w wolniejszym tempie niż przed leczeniem.
W tym tygodniu, zamiast wstrzykiwać komórki do dolnej części kręgosłupa Harady, chirurg umieści je w jego górnym rdzeniu kręgowym, regionie, w którym znajdują się duże komórki nerwowe kontrolujące oddychanie. Ponieważ pacjenci z ALS zwykle umierają z powodu zatrzymania oddechu, naukowcy mają nadzieję, że leczenie ochroni neurony ruchowe w górnym rdzeniu kręgowym i zapobiegnie utracie funkcji płuc lub ją spowolni.
Komórki nerwowe różnią się nieco od typowych komórek macierzystych tym, że mają określony los. Pobierając komórki z płodu w określonym stadium ciąży, firma generuje komórki, które nadal mogą się dzielić, ale przekształcają się w komórki określonego typu, takie jak komórki rdzenia kręgowego. Ta unikalna właściwość komórek Neuralstem umożliwia firmie testowanie potencjalnych leków w określonych typach komórek ośrodkowego układu nerwowego na szalkach hodowlanych. Firma poszukuje obecnie leków, które mogą chronić i pielęgnować neurony hipokampu, części mózgu mającej kluczowe znaczenie dla tworzenia i przechowywania wspomnień.
Inna próba ALS, trwająca w Klinice Mayo, testuje leczenie, które wstrzykuje własne komórki macierzyste pacjenta, wyizolowane z tkanki tłuszczowej, do jego płynu mózgowo-rdzeniowego. Do tej pory zabiegowi przeszło dwóch pacjentów. Podobnie jak w przypadku procesu Emory, Badanie kliniki Mayo koncentruje się na bezpieczeństwie. Chociaż takie leczenie komórkami macierzystymi jest wciąż całkiem nowe i niesie ze sobą ryzyko, tragiczna sytuacja pacjentów z ALS zmienia równowagę ryzyka i korzyści. Kiedy masz chorobę taką jak ALS, gdzie średni czas przeżycia wynosi od dwóch do trzech lat po postawieniu diagnozy i jest ona jednakowo śmiertelna, badacze i FDA uważają, że etyczne jest wypróbowanie tych bardziej desperackich metod, które niosą ze sobą potencjalnie wyższe ryzyko, mówi Anthony Windebank , neurolog, który kieruje procesem Mayo.
Jeśli procedura okaże się bezpieczna, jednym z kolejnych kroków w tej dziedzinie będzie genetyczna modyfikacja komórek w celu wytworzenia określonych czynników wzrostu, które prawdopodobnie zapobiegną śmierci neuronów ruchowych, mówi Windebank. Jeśli istnieją jakiekolwiek oznaki skuteczności tych podejść, przeniesienie do kliniki nastąpiłoby bardzo szybko.