Nowe plastry białka CRISPR przez genomy, problemy patentowe

Naukowcy z Bostonu opracowali zmianę ważnej metody edycji genomów, która może dać naukowcom dodatkową kontrolę nad DNA żywych organizmów i wpłynąć na zaciekły spór patentowy dotyczący potężnych technik.

Feng Zhang

Feng Zhang, badacz z Broad Institute of MIT i Harvard, poinformował dziś w czasopiśmie Komórka że opracował zamiennik kluczowego komponentu systemu inżynierii genomu powszechnie znanego jako CRISPR-Cas9.

Technologia edycji genów, która wycina DNA w precyzyjnych miejscach, przeszła przez laboratoria naukowe, ponieważ zapewnia wszechstronny, skuteczny sposób na inżynierię DNA bakterii, roślin i ludzi. Pozwala naukowcom na szerokie ponowne wyobrażenie sobie, jak badają wszystko, od choroby Alzheimera po uprawy biotechnologiczne.

Prace zespołu Zhanga, przeprowadzone w tym roku, pokazują, że białko tnące Cas9 można zastąpić innym białkiem, Cpf1, które, jak twierdzi, będzie również działać jako wszechstronne narzędzie do edycji. W starannie wykonanym informacja prasowa , szef Broadcast, Eric Lander, powiedział, że system reprezentuje nową generację technologii edycji genomu, która ma ogromny potencjał do rozwoju inżynierii genetycznej.

Tłem dla ogłoszenia Broad jest zaciekła walka o patent z Uniwersytetem Kalifornijskim w Berkeley o to, kto wynalazł pierwsze narzędzia do edycji CRISPR, w szczególności Cas9 (patrz Kto jest właścicielem największego odkrycia biotechnologicznego stulecia?). Urząd Patentowy USA rozważa decyzję o interwencji w tej sprawie (patrz CRISPR Patent Walka teraz mecz zwycięzca bierze wszystko ).

Nowy system, ponieważ zawiera inne białko tnące, może być sposobem na obejście prawnego bagna. Największą wartością może być bardziej krajobraz patentowy niż postęp naukowy, mówi Dan Voytas, badacz zajmujący się edycją genomu z University of Minnesota.

Stawka jest wysoka, ponieważ start-upy ścigają się, aby opracować edycję genów jako podstawę możliwych metod leczenia. Editas Medicine, która jest powiązana z laboratorium Fenga, zebrała w sierpniu dodatkowe 120 milionów dolarów. Intellia, konkurent powiązany z zespołem Berkeley, zebrał w tym miesiącu 70 milionów dolarów.

CRISPR opiera się na naturalnym systemie, którego niektóre bakterie używają do obrony przed wirusami poprzez niszczenie ich genów atakujących. W laboratorium został zaadaptowany jako narzędzie składające się z dwóch kluczowych elementów: krótkiego odcinka RNA, który łączy się z określonym genem, a następnie białka tnącego, które przemieszcza się, aby odciąć gen.

Eugene Koonin, naukowiec z National Institutes of Health, który jest współautorem papier w Komórka powiedział, że obecne prace rozpoczęły się od komputerowych prognoz białek w bakteriach, które mogą pełnić podobną rolę tnącą jak Cas9. To rzeczywiście nowy system, który jest zasadniczo inny niż dotychczas znany, mówi.

Naukowcy niezaangażowani w prace stwierdzili, że nowy system prawdopodobnie będzie pełnić ograniczoną rolę w powiększającym się zestawie technik edycji DNA. George Church, który opracowuje technologię genomiki na Uniwersytecie Harvarda, twierdzi, że system ma cechy, które mogą być przydatne w komórkach, które nie dzielą się, w tym nerwach i większości innych komórek w naszym ciele, które zazwyczaj są trudniejsze do edycji. Mówi, że istnieje niszowy rynek na zbiór różnych białek, dzięki czemu cięcia można umieszczać w dowolnym miejscu genomu.

Broad i Feng zdobyli ponad 10 kluczowych patentów na edycję genomu CRISPR przy użyciu Cas9. Przegrywają jednak walkę o uznanie publiczne za wynalazek, który media i organizacje rozdające nagrody przekazały Jennifer Doudna z Berkeley i Emmanuelle Charpentier z Centrum Badań nad Zakażeniami im. Helmholtza w Niemczech za pracę pierwotnie opublikowaną w 2012.

W tym tygodniu, Reuters o imieniu Doudna i Charpentier wśród prawdopodobnych laureatów Nagrody Nobla w październiku.

Broad i MIT nadal lobbują za innym spojrzeniem na wydarzenia naukowe. W tym miesiącu Robert Desimone, dyrektor MIT McGovern Institute for Brain Research, gdzie Feng ma nominację, napisał do Ekonomista poprawiając opis tego magazynu, w jaki sposób wynaleziono CRISPR-Cas9, mówiąc, że zespół z Berkeley nie użył żadnych komórek, genomów ani edycji.

Odkrycie sposobu manipulowania systemem CRISPR to prawdopodobnie dopiero początek nowej ery precyzyjnej edycji genomu, mówi Feng, z wieloma nowymi podejściami w trakcie opracowywania. Natura miała miliardy lat na stworzenie tych narzędzi, mówi. Chcielibyśmy przewrócić jak najwięcej kamieni.

Na nową technologię złożono wnioski patentowe. W swoim wydaniu Broad Institute poinformował, że nowa forma edycji CRISPR będzie dostępna dla naukowców i szeroko licencjonowana dla firm sprzedających systemy i chemikalia do badań. Organizacja milczała na temat tego, która firma może otrzymać prawa do wykorzystania technologii w opracowywaniu nowych metod leczenia.

Feng powiedział, że jest za wcześnie, aby poznać szczegóły, ale powiedział, że prawa do nowej technologii niekoniecznie będą należeć do Editas, firmy, którą był współzałożycielem.

ukryć