211service.com
Obietnica pokazów leków w autyzmie
Chociaż badania są wciąż wstępne, naukowcy wydają się zbliżać do molekularnego wyjaśnienia przynajmniej niektórych przypadków autyzmu. Badania na zwierzętach laboratoryjnych, zwłokach, a teraz w małym badaniu klinicznym na dzieciach, wydają się potwierdzać tezę, że autyzm jest spowodowany brakiem regulacji chemicznej w synapsach, złączu między komórkami mózgowymi.
Łagodzenie autyzmu: Lek zwany arbaklofenem (jego strukturę chemiczną pokazano powyżej) wydaje się łagodzić lęk i niektóre inne objawy w małym badaniu dzieci z autyzmem.
Najnowsze dowody na to pochodzą z badania klinicznego test 25 dzieci z autyzmem w wieku od 6 do 17 lat Terapie nad morzem z Cambridge w stanie Massachusetts. W nieopublikowanych danych opublikowanych w zeszłym tygodniu firma twierdzi, że dzieci wydawały się dobrze reagować na lek arbaklofen i odczuwać minimalne skutki uboczne. Arbaklofen jest powiązany z lekiem baklofenem, powszechnie stosowanym środkiem rozluźniającym mięśnie i przeciwspastycznym. Dzieci przyjmowały lek przez osiem tygodni i większość z nich zauważyła znaczną poprawę wskaźników drażliwości i komunikacji, dwóch powszechnych problemów w autyzmie.
Odkrycie uważa się za wstępne, ponieważ badanie nie było kontrolowane placebo, co oznacza, że naukowcy nie mogli porównać dzieci przyjmujących lek z tymi, które przyjmowały placebo. Jest to szczególnie ważne w badaniach nad autyzmem, ponieważ wiele testów wykorzystywanych do oceny pacjentów jest subiektywnych, w tym oceny behawioralne rodziców i lekarzy, mówi Jeremy Veenstra-VanderWeele , adiunkt psychiatrii, pediatrii i farmakologii na Uniwersytecie Vanderbilt. W próbie uczestniczyło około pół tuzina jego pacjentów.
Chociaż potrzebne są dalsze badania, mówi Veenstra-VanderWeele, był mile zaskoczony skutecznością leku. Jeden nastoletni pacjent, który niewiele skorzystał z innych leków, był dość poruszony na początku badania, nie mogąc pozostać w pokoju z badaczami dłużej niż kilka minut, mówi Veenstra-VanderWeele. Osiem tygodni później pacjent pisał notatki dla badaczy i wydawał się znacznie mniej niespokojny i agresywny – co jest niezwykłą i szczególnie zachęcającą reakcją na lek, mówi Veenstra-VanderWeele, która nie ma żadnych relacji finansowych z Seaside poza badaniem. Sam proces został sfinansowany przez Seaside.
Ogólnie rzecz biorąc, osoby badane wydawały się łatwiej nawiązywać kontakt wzrokowy, były mniej poruszone i niespokojne, mówi Paweł Wang | , wiceprezes Seaside ds. rozwoju klinicznego i pediatra rozwojowo-behawioralny. Niektórzy byli w stanie łatwiej wchodzić w interakcje z rówieśnikami i rzadziej angażowali się w stymulowanie, powtarzające się zachowania kołysania się lub uderzania często charakterystyczne dla autyzmu.
Seaside przetestował również arbaklofen u dzieci z zespołem łamliwego chromosomu X, zaburzeniem genetycznym często powiązanym z autyzmem. Według firmy to badanie, które było większe i kontrolowane placebo, wykazało podobne pozytywne wyniki. Powodzenie prób leków, oparte na innych badaniach, sugeruje, że Fragile X jest pierwszym dobrym modelem molekularnym autyzmu, mówi Randi Hagerman , profesor pediatrii na Uniwersytecie Kalifornijskim w Davis i dyrektor medyczny szkolnego Instytutu MIND. Hagerman pracował z Seaside przy próbie Fragile X, ale nie nad tym nowym.
Opracowanie leków na autyzm okazało się dużym wyzwaniem, po części dlatego, że nie jest jeszcze jasne, co go powoduje. Objawy zaburzenia różnią się znacznie w zależności od osoby i nie można go zdiagnozować za pomocą badania krwi lub skanu mózgu. Arbaklofen jest jednym z niewielu leków, które wykazały korzyści.
Lek działa poprzez zwiększenie produkcji aminokwasu zwanego GABAB, który hamuje uwalnianie neuroprzekaźników do synapsy. Możliwe, że niewystarczająca aktywacja GABAB w synapsach komórek w określonej części mózgu prowadzi do nadmiernego lęku często obserwowanego u osób z autyzmem i łamliwym chromosomem X, mówi prezes, dyrektor generalny i współzałożyciel Seaside Randall Carpenter .
Ostatnie badania przeprowadzone na autopsjach osób z autyzmem wykazały, że mają one mniej receptorów GABAB w porównaniu z grupą kontrolną. Carpenter mówi, że badania na gryzoniach zaprojektowane, aby genetycznie naśladować defekty łamliwego chromosomu X, potwierdzają tezę, że zwiększenie aktywności receptorów pomaga złagodzić objawy choroby.
Jest jeszcze za wcześnie, aby przewidzieć, czy lek odniesie sukces w większych badaniach klinicznych, a jeśli tak, w jakim wieku należy rozpocząć leczenie. Firma przetestowała go tylko u dzieci powyżej szóstego roku życia, ponieważ jest to przedział wiekowy dla leków stosowanych obecnie w leczeniu drażliwości u dzieci z autyzmem. Carpenter ma nadzieję, że w końcu okaże się bardziej skuteczny u młodszych dzieci, pomagając im uniknąć wieloletnich deficytów, a także zadziała u dorosłych z autyzmem, ponieważ uszkodzenia synaptyczne nie wydają się być nieodwracalne. Nie jest również jasne, mówi Carpenter, czy lek będzie musiał być przyjmowany przez krótki czas, aby przeprogramować i przeszkolić obwody mózgowe, czy też pacjenci będą musieli go brać w nieskończoność.
Badacze byli nieco zaniepokojeni przed badaniem, że aktywacja receptorów GABA może po prostu uspokoić dzieci, mówi Wang . (Benzodiazepiny, takie jak Valium, które są stosowane jako środki przeciwlękowe i środki nasenne, działają na inny typ receptora GABA.) Jednak raporty lekarzy oraz poprawa komunikacji i drażliwość sugerują, że sedacja nie była problemem. on mówi. Seaside ma nadzieję, że poczyni postępy w badaniach nad Fragile X i przeprowadzi większe, kontrolowane placebo badanie na dzieciach z autyzmem, mówi Wang.