Och — CRISPR może nie działać u ludzi

Kategoria: Biotechnologia Opublikowany sty 05

Próbka ludzkiej krwi okazała się niespodzianką: większość ludzi może być odporna na jeden z największych na świecie postępów w inżynierii genetycznej.

Mamy we krwi: Naukowcy przeszukali krew 22 noworodków i 12 dorosłych pod kątem przeciwciał przeciwko dwóm najważniejszym typom Cas9, białku tnącemu, które pełni funkcję biznesowego końca narzędzia do edycji genów. Odkryli cząsteczki ochronne u ponad 65 procent badanych.

Więc co? Istnieją duże nadzieje na terapie genowe oparte na CRISPR. Ale odporność może oznaczać, że te zabiegi nie będą działać. Odpowiedzi immunologiczne mogą utrudniać bezpieczne i skuteczne stosowanie CRISPR w leczeniu chorób, a nawet powodować znaczną toksyczność dla pacjentów, pisze Matthew Porteus z Uniwersytetu Stanforda i jego współpracownicy w papier opublikowany na bioRxiv.

Dlaczego jesteśmy odporni na takie rzeczy? Najpopularniejsze wersje białka Cas9 pochodzą od dwóch bakterii, S. aureus oraz S. pyogenes , które regularnie zarażają ludzi. Jesteśmy na nie gotowi.

Obejścia: Istnieją nowe systemy CRISPR, które tylko czekają na odkrycie w bakteriach, których ludzkie ciało nigdy nie widziało – na przykład te żyjące w kominach hydrotermalnych. Pobieranie komórek z naszych ciał, traktowanie ich za pomocą CRISPR, a następnie umieszczanie ich z powrotem może również zadziałać.