Opowieść o terapii genowej „zrób to sam”

Czy można spowolnić starzenie się, stosując terapię genową, aby wprowadzić trwałe zmiany w DNA danej osoby?

Jedna z kobiet z okolic Seattle twierdzi, że właśnie tego próbowała. Jej twierdzenie uwikłało niektórych znanych amerykańskich naukowców w dziwną opowieść o medycynie „zrób to sam”, która obejmuje loty samolotem do Ameryki Łacińskiej, ekipę filmową w Los Angeles i rzekomo pierwszą próbę zastosowania terapii genowej, aby zapobiec normalnemu starzeniu się. .

Elizabeth Parrish, 44-letnia dyrektor generalna biotechnologicznego startupu o nazwie BioViva, mówi, że w zeszłym miesiącu przeszła terapię genową w nieujawnionym miejscu za granicą. Choroba Alzheimera i utrata mięśni. Jestem cierpliwa zero, oświadczyła podczas pytań i odpowiedzi na stronie Reddit w niedzielę. Mam starzenie się jako chorobę.

Od zeszłego tygodnia, Przegląd technologii MIT próbowała niezależnie zweryfikować trafność twierdzeń Parrish, w szczególności sposób, w jaki uzyskała terapię genetyczną. Chociaż wielu kluczowych szczegółów nie udało się potwierdzić, osoby zaangażowane w jej firmę powiedziały, że procedura medyczna miała miejsce 15 września w Kolumbii.

Ilustracja Daniela Zender

Eksperyment prawdopodobnie zostanie zapamiętany jako albo nowy niski poziom szarlatanerii medycznej, albo być może mało prawdopodobny początek ery, w której ludzie otrzymują modyfikacje genetyczne nie tylko w celu leczenia chorób, ale także w celu odwrócenia procesu starzenia. Rodzi to również pytania etyczne o to, jak szybko takie terapie powinny być testowane na ludziach i czy powinny być opracowywane poza kontrolą organów regulacyjnych. Dziedzina badań nad przeciwdziałaniem starzeniu się znana jest z tego, że przyciąga wielu poważnych naukowców, przedsiębiorców zajmujących się witaminami, futurystów i maniaków, którzy proponują różne ścieżki do nieśmiertelności, w tym zamrażanie mózgu.

Twierdzenia Parrish wywołały przepychankę wśród członków naukowej rady doradczej jej firmy, aby zrozumieć, co się wydarzyło. Jeden zdystansował się od firmy. To duży problem, mówi George Martin, profesor Uniwersytetu Waszyngtońskiego i były dyrektor naukowy Amerykańskiej Federacji Badań nad Starzeniem się. Mówi, że zgodził się doradzać Parrishowi kilka miesięcy temu, ale w weekend zrezygnował ze swojej roli. Jestem bardzo zdenerwowany tym, co się dzieje. Namawiałbym do wielu badań przedklinicznych, mówi.

Chociaż brakuje jej formalnego wykształcenia naukowego, w ciągu ostatnich dwóch lat Parrish stała się entuzjastycznym rzecznikiem ruchu przedłużającego życie na blogach i podcastach. Zgodnie z dokumentami złożonymi w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd 27 kwietnia zebrała 250 000 dolarów dla BioViva, która jako swoją siedzibę wymienia skromny dom z dwiema sypialniami poza Seattle. Jej profil na LinkedIn zawiera historię pracy sprzed sześciu lat, w tym role administracyjne w firmach programistycznych.

Parrish powiedziała w wywiadzie, że zdecydowała się ominąć amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków, próbując tej procedury za granicą. FDA wymaga kosztownych badań, a samo starzenie się nie jest powszechnie uznawane za chorobę, którą można leczyć. To, co zrobiliśmy, to próba leczenia biologicznego starzenia się, mówi Parrish. Próbujemy odwrócić starzenie się na poziomie biologicznym.

Jej twierdzenia zdają się podnosić prawdopodobieństwo pojawienia się na zagranicznej turystyce medycznej niesprawdzonych terapii genetycznych. Preparaty do terapii genowej, które wykorzystują wirusa do przenoszenia DNA do ludzkich komórek, mogą okazać się ryzykowne. Ale technologia rozwinęła się tak daleko w ciągu ostatniej dekady, że jest w zasięgu małej firmy.

Kolejny wybitny doradca naukowy wymienione przez BioViva jest ekspertem ds. genomiki z Harvard Medical School, George'em Churchem, który umieszcza BioViva na liście na swojej stronie internetowej około 100 firm z którym współpracuje. Church powiedział w zeszłym tygodniu, że próbował również dowiedzieć się, co dokładnie wydarzyło się w Ameryce Łacińskiej. Myślę, że to prawda, powiedział w wywiadzie. Istniały pewne wskazówki, że może się to wydarzyć. Firmy w trybie stealth mogą robić wszystko, co chcą.

Church mówi, że nie zgadzał się z omijaniem regulatorów i dodał, że BioViva wydaje się być programem jednoosobowym. Ale mówi, że uznał twierdzenia Parrisha za wiarygodne. Mówi, że student w jego laboratorium mógłby przygotować terapię genetyczną odpowiednią do eksperymentów na zwierzętach w ciągu kilku dni.

Parrish mówi, że otrzymała dwie formy terapii genowej wyprodukowane na podstawie umowy z komercyjnym laboratorium, którego nie zidentyfikowała, poza Stanami Zjednoczonymi. Mówi, że podczas jednego leczenia otrzymała zastrzyki do mięśni zawierające gen folistatyny, który w eksperymentach na zwierzętach wykazuje, że zwiększa masę mięśniową poprzez blokowanie miostatyny, która sama jest inhibitorem wzrostu mięśni. Mówi, że otrzymała również dożylną dawkę wirusów zawierających materiał genetyczny w celu wytworzenia telomerazy, białka, które wydłuża telomery, składnika chromosomów znanego jako zegar starzenia. Telomeraza jest częstym celem badań nad przeciwdziałaniem starzeniu się, ponieważ cząsteczka ta jest obecna w komórkach, które mogą dzielić się w nieskończoność, jak komórki macierzyste i nowotwory.

Wydaje się, że BioViva czerpała inspirację i podstawowe receptury genetyczne z badań opublikowanych przez laboratoria głównego nurtu. Pomysł na przedłużenie życia za pomocą np. telomerazy opiera się na pracach laboratorium Marii Blasco, hiszpańskiej uczonej, która w 2012 wykazali, że terapia genowa telomerazy może wydłużyć żywotność myszy nawet o 20 procent.

Parrish mówi, że drugie leczenie, które otrzymała, było bardzo podobne do badania terapii genowej folistatyny prowadzonej u chłopców z dystrofią mięśniową w Nationwide Children’s Hospital w Columbus w stanie Ohio. Szczegóły tej techniki zostały opublikowane w czasopismach naukowych.

Church, profesor z Harvardu, mówi, że uważa, że ​​ukierunkowane zmiany DNA mogą w rzeczywistości przedłużyć normalną długość ludzkiego życia, która wynosi maksymalnie około 120 lat. Na początku tego miesiąca, na spotkaniu Narodowej Akademii Nauk zorganizowanym w celu rozważenia polityki dotyczącej interwencji genetycznych, Church zaproponował telomerazę jako poważnie rozważaną. Myślę, że jesteśmy bardzo blisko. Myślę, że świat jest bliski, o ile nie napotkamy niepowodzenia, mówi. Wydłużenie życia jest dość dramatyczne w organizmach modelowych… byłoby niesamowite u ludzi.

Parrish jest opisywana jako bardzo skuteczna w zachęcaniu innych do przyłączenia się do jej wysiłków, pomimo jej braku wiedzy medycznej. Trudno jej odmówić. Jest taka urocza. Dostaje stopę w drzwiach, mówi Michael Fossell, przedsiębiorca i lekarz, który niedawno założył własną firmę terapii genowej, Telocyte, aby pracować z telomerazą w leczeniu Alzheimera.

Jednym z obecnych współpracowników projektu BioViva jest Jason Williams, radiolog, który zwrócił na siebie uwagę, oferując nielicencjonowane leczenie komórkami macierzystymi pacjentom cierpiącym na stwardnienie zanikowe boczne (ALS). Williams mówi, że przestał oferować te zabiegi w Stanach Zjednoczonych w 2013 roku, po tym, jak FDA poprosiła go o zaprzestanie, mówiąc, że wymagały zgody agencji. Williams później założył klinikę w Bogocie w Kolumbii.

W wywiadzie Williams powiedział, że jest współwłaścicielem BioViva i przeniósł prawa do patentu na firmę. Powiedział, że leczenie miało miejsce w Kolumbii, ale nie w jego klinice. Zarówno on, jak i Parrish odmówili podania nazwiska zaangażowanego lekarza; Parrish nie potwierdził kraju, w którym to się odbyło.

Przegląd technologii MIT próbował potwierdzić pewne aspekty historii Parrish, po części rozmawiając z Matthew Andrewsem, filmowcem z Los Angeles, który powiedział, że sfilmował leczenie Parrish we wrześniu w skromnie wyposażonym gabinecie lekarskim, w którym przebywał jeden lekarz i jedna pielęgniarka, którzy również pobierali krew testy. To była sala zabiegowa, a nie wiele zaawansowanych technologicznie gadżetów. Powiedziała, że ​​leżała na łóżku, nie spała, przyjmowała zastrzyki i była podłączona do kroplówki. Z punktu widzenia widza nie było żadnych wydarzeń, chociaż nie wiem, co działo się w ciele, kiedy to się stało.

Matthew Scholz, dyrektor generalny Immusoft, startupu wspieranego kapitałem wysokiego ryzyka, planującego badanie FDA nad terapią genową zaburzeń metabolicznych, mówi, że twierdzenia Parrisha mogą zainspirować entuzjastycznych amatorów do próby zmodyfikowania własnego lub cudzego DNA, zmieniając w ten sposób równowagę mocy dla pacjentów.

Na przykład Scholz, który twierdzi, że oferował również Parrishowi porady techniczne, mówi, że podczas wybuchu epidemii eboli był w stanie szybko i tanio przeprowadzić test terapii genowej u małp, aby ich ciała wytworzyły przeciwciała przeciwko wirusowi. To sprawia, że ​​pytasz, co by było, gdybyś mógł zrobić terapię genową w garażu? on mówi. Scholz mówi, że nie miał wcześniejszej wiedzy na temat planów Parrisha dotyczących przeprowadzenia rzeczywistego leczenia.

Parrish mówi, że nie poprosiła nikogo o zgodę na przeprowadzenie eksperymentu. W Stanach Zjednoczonych badania medyczne są zazwyczaj zatwierdzane przez rady, w tym etyków medycznych. Jako firma mamy własną etykę, mówi, odnosząc się do tego, co nazywa potrzebą niedrogich terapii genowych. Na pewno nie będę prosić kogoś o pozwolenie na potencjalne tworzenie nowych branż i leków.

Fossell, przedsiębiorca zajmujący się przeciwdziałaniem starzeniu się, mówi, że nawet gdyby Parrish w jakiś sposób udało się spowolnić starzenie się jej ciała, co ocenił jako mało prawdopodobny, eksperyment nie miałby żadnego wpływu ze względu na sposób, w jaki został przeprowadzony. Problem w tym, że nikt im nie uwierzy, mówi. Wiarygodność będzie zerowa, nawet jeśli mają rację.

ukryć