Oto bardziej precyzyjna wersja CRISPR

Kategoria: Biotechnologia Opublikowany 14 maja

Pierwsza firma, która zajęła się chorobami ludzkimi za pomocą bardziej precyzyjnego narzędzia do edycji genomu zwanego edycją bazy, Beam Therapeutics, została uruchomiona dzisiaj.

Technologia: DNA składa się z wielu kombinacji podstawowych liter (znamy je jako A, C, G i T ). Edycja baz, opracowana przez biologa chemicznego z Harvardu i współzałożyciela Beam, Davida Liu, ma na celu ukierunkowanie tylko na jedną bazę z miliardów w genomie.

CRISPR 2.0: Tradycyjny system CRISPR wycina cały gen — sekwencję różnych liter zasad — aby zrobić przerwę w strukturze podwójnej helisy DNA. Edytory baz Liu bezpośrednio przekształcają jedną zasadę w inną, zmieniając gen z formy zmutowanej na poprawioną. W zeszłym roku naukowcy z Chin poinformowali, że wykorzystali edycję bazy, aby wyciąć chorobę z ludzkiego embrionu, ale podejście to nie zostało jeszcze wypróbowane na osobie.

Leczenie choroby: Beam, którego współzałożycielem jest również pionier CRISPR Feng Zhang, nie powiedział, na jakich chorobach będzie się koncentrować. Ale w informacja prasowa , stwierdzono, że edycja podstaw może być wykorzystana do leczenia niektórych z najbardziej niszczycielskich zaburzeń genetycznych.