Pięć sposobów na wprowadzenie CRISPR do organizmu

FreeImages.com | Kerem Yucel

Technologia edycji genów CRISPR ma potencjał do leczenia – i prawdopodobnie wyleczenia – dowolnej liczby chorób. Ale aby edycja DNA mogła zajść w tobie, CRISPR musi znaleźć drogę do właściwej części ciała.

Oznacza to przede wszystkim uzyskanie białka przecinającego DNA o nazwie Cas9, normalnie występującego w bakteriach, do pracy w twoich komórkach. Aby to zrobić, naukowcy wypróbowują zaskakujące techniki dostarczania. Tutaj jest kilka z nich:

Żele i kremy.

Wśród pierwszych prób zastosowania CRISPR u ludzi jest planowany test w Chinach do leczenia wirusa brodawczaka ludzkiego, najczęstszej infekcji przenoszonej drogą płciową. Większość infekcji nie powoduje żadnych objawów i ustępuje samoistnie, ale pozostawione, aby się utrzymywać, HPV może powodować raka szyjki macicy i inne nowotwory. Dostępna jest szczepionka zapobiegająca HPV, ale nie ma leczenia dla osób, które już mają wirusa. Chińscy naukowcy opracowują żel, który zawiera kod DNA dla maszynerii CRISPR. Leczenie miejscowe ma na celu dezaktywację genów wirusowych HPV przy jednoczesnym pozostawieniu nienaruszonego DNA zdrowych komórek. Do badania włączą kobiety z infekcjami HPV; będą otrzymywać żel dwa razy w tygodniu przez cztery tygodnie. Żel zostanie nałożony bezpośrednio na szyjkę macicy.

CRISPR do picia lub do spożycia.

Odporność na antybiotyki rośnie w Stanach Zjednoczonych i na całym świecie do tego stopnia, że ​​niektóre infekcje bakteryjne stają się śmiertelne. Jako alternatywa dla tradycyjnych antybiotyków, pigułka CRISPR lub płyn do picia mogą być nowym sposobem walki z tymi zarazkami. Jan-Peter Van Pijkeren z University of Wisconsin-Madison, wraz ze start-upami, takimi jak Eligo Bioscience i Locus Bioscience, opracowują terapie CRISPR, które mówią szkodliwym bakteriom, aby dokonały śmiertelnych cięć we własnym DNA. Mechanizm CRISPR zostałby dodany do dobrych bakterii lub probiotyków, które osoba mogłaby połknąć jako pigułkę lub płyn. W przeciwieństwie do antybiotyków, które zabijają zarówno złe, jak i pożyteczne bakterie, probiotyk CRISPR do picia lub jedzenia byłby specyficzny dla infekcji bakteryjnej pacjenta, zabijając tylko szkodliwe zarazki.

Powiązana historia

Powiązana historia Naukowcy mają nadzieję, że uda im się wstrzyknąć technologię edycji genów bezpośrednio do ucha, aby powstrzymać dziedziczną głuchotę.

Zastrzyki do uszu.

Zhen-Yi Chen, specjalista od uszu z Harvardu, jest zainteresowany tym, czy CRISPR może odwrócić stopniową utratę słuchu. Delikatne komórki rzęsate w uchu wewnętrznym odbierają dźwięk i pozwalają nam słyszeć. Komórki te mogą ulec uszkodzeniu przez zbyt dużą ekspozycję na głośne dźwięki lub wadę DNA danej osoby. Chen ma nadzieję leczyć to ostatnie za pomocą CRISPR. Podał myszom bezpośrednie zastrzyki CRISPR do uszu, aby wyłączyć gen o nazwie TCM1. Leczone myszy nadal słyszeły w wieku dwóch miesięcy. Następnie Chen ma nadzieję wypróbować swoje podejście do świń.

Przeszczepy skóry.

Plastry na skórę CRISPR mogą być bezigłowym sposobem leczenia cukrzycy typu 2. Naukowcy z University of Chicago wykorzystali przeszczepy skóry myszy do: zmniejszyć otyłość i poziom cukru we krwi . W cukrzycy typu 2 poziom cukru we krwi jest zbyt wysoki, ponieważ organizm albo nie może wytwarzać insuliny, albo opiera się jej skutkom. Insulina to hormon regulujący poziom cukru we krwi. Dzięki CRISPR naukowcy zmodyfikowali gen wytwarzający hormon potrzebny do produkcji insuliny. Następnie wstawili gen do komórek skóry, wyhodowali komórki w laboratorium i przeszczepili zmienioną genowo skórę myszom. Po zjedzeniu diety wysokotłuszczowej myszy z przeszczepami skóry CRISPR przybrały na wadze mniej niż grupa kontrolna, która nie otrzymała przeszczepów. Wykazali również mniejszą oporność na insulinę, prekursor cukrzycy typu 2. Xiaoyang Wu, profesor nadzwyczajny na Uniwersytecie w Chicago, mówi, że przeszczepy mogą być również wykorzystywane w innych chorobach. Według niego największą korzyścią dla pacjentów z cukrzycą jest to, że nie musieliby codziennie wstrzykiwać insuliny.

Terapia ex vivo.

Wiele terapii CRISPR będzie prawdopodobnie polegać na modyfikowaniu komórek pacjenta poza organizmem – lub ex vivo – a następnie wprowadzaniu ich z powrotem do organizmu. W przypadku niektórych chorób naukowcy mogą chcieć zastosować edycję genów tylko do wybranych komórek lub tkanek w ciele, takich jak komórki szpiku kostnego. Terapia genowa ex vivo pozwala naukowcom usunąć określone komórki, zastosować do nich CRISPR i hodować je w laboratorium. Pozwala to również osobom przygotowującym komórki na obserwację, czy edycja genów rzeczywiście zadziałała przed umieszczeniem edytowanych komórek z powrotem w organizmie. Podejście to zostało przebadane w badaniach klinicznych niektórych tradycyjnych terapii genowych, które wykorzystują zmodyfikowanego wirusa do przenoszenia materiału genetycznego do organizmu. Badacze sądzą, że ta metoda może zadziałać w leczeniu anemii sierpowatej.

ukryć