211service.com
Prowokowanie naszych wewnętrznych komórek macierzystych
Terapia losu , startup z siedzibą w La Jolla w Kalifornii, ma na celu wykorzystanie zdolności organizmu do samoleczenia poprzez opracowanie leków stymulujących rezydentne komórki macierzyste. Zamiast opracowywać przeszczepy komórek w celu zastąpienia chorej lub uszkodzonej tkanki, co jest przedmiotem wielu badań nad komórkami macierzystymi, Fate poszukuje cząsteczek, które mogą kontrolować zachowanie dorosłych komórek macierzystych w różnych częściach ciała. Ta dwuletnia firma rozpoczęła w maju pierwsze badania kliniczne nad nową cząsteczką, która może zwiększyć skuteczność przeszczepów krwi pępowinowej poprzez zwiększenie aktywności komórek macierzystych, które tworzą krew i układ odpornościowy.
Ryba Kaspar: Dzięki stworzeniu przezroczystego danio pręgowanego, naukowiec z Harvardu, Leonard Zon, mógł obserwować, jak znakowane fluorescencyjnie hematopoetyczne komórki macierzyste od ryby dawcy ponownie zasiedlają szpik kostny biorcy. Przezroczysty zmutowany danio pręgowany, nazwany Caspar, zapewnił środki do badania efektów FT1050, eksperymentalnego leku, który obecnie znajduje się w badaniach klinicznych, aby zwiększyć skuteczność przeszczepów krwi pępowinowej.
Ludzkie ciało jest pełne dorosłych komórek macierzystych – niewielkich populacji komórek macierzystych specyficznych tkankowo, które są w stanie rozwinąć się jedynie w komórki znajdujące się w ich tkance i których zadaniem jest pomoc w utrzymaniu i naprawie tej tkanki. Chociaż brakuje im elastycznego losu komórek macierzystych pochodzących z zarodka, dorosłe komórki macierzyste mają różne smaki, w tym między innymi te zdolne do wytwarzania komórek wątroby, komórek odpornościowych i krwi. Fate Therapeutics uważa, że przy niewielkiej podpowiedzi farmaceutycznej, komórki te mogą zostać pobudzone do naprawy układów tkanek i narządów, a nawet do walki z rakiem.
[Dorosłe komórki macierzyste] mogą być indukowane do proliferacji, mogą być indukowane do różnicowania się w typ komórek, jakim miały się stać, lub potencjalnie nawet indukowane, aby stały się czymś, do czego nie były przeznaczone, co może mieć znaczenie terapeutyczne, mówi Paul Grayson. Prezes i dyrektor generalny Losu.
Aby lepiej zrozumieć, jak aktywować i sterować dorosłymi komórkami macierzystymi, Fate skupiło wiele swoich badań na indukowanych pluripotencjalnych komórkach macierzystych (iPS), dorosłych komórkach, które zostały przeprogramowane z powrotem do stanu embrionalnego i mają taki sam elastyczny potencjał rozwojowy jak embrionalne komórki macierzyste . Zamiast próbować wykorzystać te komórki iPS do leczenia chorób, Fate używa ich jako narzędzia do odkrywania, które szlaki są ważne dla aktywacji lub hamowania rozwoju komórek macierzystych.
Strategią Fate'a jest próba wykorzystania tego, czego dowiadujemy się o biologii komórek macierzystych, do opracowania metod używania leków do włączania lub wyłączania komórek macierzystych, mówi Dawid skadden , jeden z założycieli firmy i dyrektor Centrum Medycyny Regeneracyjnej w Massachusetts General Hospital. Scadden i inni czołowi badacze z instytutów medycyny regeneracyjnej w całym kraju – w tym MIT, Scripps i Stanford – zostali zebrani przez grupę inwestorów venture capital, którzy postrzegali Fate Therapeutics jako sposób na szybkie przeniesienie swoich badań na czoło komórek macierzystych nauka.
Fate zebrał 25 milionów dolarów kapitału i jest wspierany przez trzy grupy venture capital. Firma buduje swoje portfolio w zakresie własności intelektualnej, licencjonując technologię z różnych uniwersytetów, koncentrując się częściowo na technologii komórek iPS, a także patentując odkrycia komórek macierzystych swoich założycieli i wewnętrznych naukowców.
Pierwsza próba kliniczna Fate'a koncentruje się na cząsteczce znanej jako FT1050. Cząsteczka wydaje się stymulować proliferację hematopoetycznych komórek macierzystych – które dają początek komórkom krwi i odpornościowym – i pomaga kierować je do szpiku kostnego. Jeśli się powiedzie, lek może stać się nieocenioną terapią towarzyszącą przeszczepom szpiku kostnego i transfuzji krwi pępowinowej stosowanych w leczeniu raka i chorób krwi.
Na przykład leczenie białaczki lub chłoniaka zabija większość krwiotwórczych komórek macierzystych pacjenta, a najlepszym sposobem ich ponownego zasiedlenia jest przeszczep szpiku kostnego od dopasowanego dawcy. Gdy dopasowanie dawcy szpiku kostnego jest niedostępne, onkolodzy sięgają po krew pępowinową, która jest bogata w komórki macierzyste i wymaga jedynie częściowego dopasowania typu tkanki. Jednak krew pępowinowa jest również niezwykle droga, kosztuje ponad 30 000 USD lub więcej za sztukę, a krew z jednego pępowiny często nie wystarcza do leczenia osoby dorosłej.
Bardzo trudno jest znaleźć jednostkę wystarczająco dużą lub wystarczająco dużą dla dorosłego dorosłego, mówi Konferencja Dennisa , naczelny lekarz Krajowego Programu Dawcy Szpiku. Lekarze mogą czasami użyć krwi z dwóch pępowiny, ale jest to jeszcze droższe i wymaga, aby obie próbki pępowinowe pasowały do dawcy. Mówi, że gdyby ktoś mógł wymyślić bardziej opłacalną strategię ekspansji, zyskałoby to szeroką akceptację.
We wczesnym stadium badania klinicznego Fate Therapeutics testuje FT1050 na 12 pacjentach, którzy przeszli chemioterapię z powodu chłoniaka. Każdy pacjent otrzyma dwie jednostki krwi pępowinowej: jedną, która została poddana działaniu leku modulującego komórki macierzyste, i drugą, która została pozostawiona w spokoju. Badanie jest przede wszystkim badaniem bezpieczeństwa, ale ponieważ dwie jednostki zostały pobrane od dwóch różnych noworodków, naukowcy mogą wykorzystać różnice genetyczne do śledzenia komórek i ustalenia, czy komórki macierzyste poddane działaniu FT1050 mogą skuteczniej zatrzymywać się i prosperować w szpiku kostnym.
Fate uważa, że w ten sposób można leczyć wiele schorzeń, używając małych cząsteczek do kontrolowania aktywności dorosłych komórek macierzystych. Firma realizuje nawet tę samą strategię leczenia raka, mając nadzieję, że mogą one zakłócić niekontrolowany wzrost komórek rakowych, zmuszając je do bardziej zróżnicowanego, mniej złośliwego stanu.