Rodzice zwracają się do Prozacu, aby leczyć zespół Downa

Kiedy pilot Southwest Airlines Paul Watson ląduje w nowym mieście, często odwiedza laboratoria lokalnych naukowców badających zespół Downa. Lubi być na bieżąco, ponieważ jego 14-letni syn Nathan ma tę chorobę.

A Watson może przypisać pewną zasługę jednej idei rozpowszechnianej wśród rodziców: że lek fluoksetyna, znany również jako Prozac, może faktycznie leczyć zespół Downa.

Po przeczytaniu o badaniach na myszach, które wykazały pozytywne skutki leczenia przebojowym antydepresantem, Watson dostał receptę dla swojego syna, który przyjmował lek od trzech lat. Nathan radzi sobie całkiem nieźle kognitywnie, mówi Watson, który mieszka w Gruzji.

Nie jest jedynym dzieckiem, któremu podaje się lek. Aktywiści rodziców twierdzą, że w Stanach Zjednoczonych jest co najmniej 200 dzieci z zespołem Downa, które otrzymują fluoksetynę w celu wzmocnienia ich zdolności umysłowych, i to samo dzieje się za granicą. Znam co najmniej 30 osób w moim kręgu przyjaciół, którzy mają swoje dzieci na Prozacu, mówi Lara Font, mieszkająca niedaleko Houston, która zaczęła zażywać fluoksetynę swojemu sześcioletniemu synowi Parkerowi, gdy miał 15 miesięcy.

Nie ma lekarstwa na zespół Downa ani leczenia farmakologicznego. To frustrujące dla rodziców. Ale nikt nie może powiedzieć, czy Prozac działa, ponieważ do tej pory badania skupiały się na myszach, a nie na ludziach, i nie przeprowadzono żadnych badań klinicznych dotyczących skuteczności leku w zespole Downa. Niewiele firm farmaceutycznych bada jakiekolwiek metody leczenia tego zaburzenia.

Dzięki wsparciu Watsona to się wkrótce zmieni. Pod koniec tego miesiąca lekarze z University of Texas Southwestern Medical Center w Dallas planują rozpocząć rekrutację 21 kobiet w ciąży, u których płodów zdiagnozowano zespół Downa. Czternastu zostanie wybranych losowo do przyjmowania fluoksetyny, a pozostali otrzymają placebo.

Po urodzeniu dzieci będą przyjmować tabletki do ukończenia dwóch lat, a po urodzeniu będą regularnie oceniane za pomocą oceny umiejętności rozwojowych i obrazowania MRI. Badanie jest pierwszą zorganizowaną próbą fluoksetyny w leczeniu zespołu Downa i jednym z nielicznych badań jakiegokolwiek leku do leczenia tego schorzenia.

Inni rodzice, których dzieci przyjmują Prozac, również uważają, że ich dzieci osiągają lepsze wyniki niż ich rówieśnicy z zespołem Downa, mówi Watson. Ale tak naprawdę nie wiemy. Dlatego chcemy badania leków. Chcieliśmy legitymizować to formalnym studium.

Najważniejsze pytanie brzmi, czy Prozac może w jakiś sposób sterować rozwojem mózgu, który u osób z zespołem Downa charakteryzuje się mniejszą liczbą neuronów, mniejszym ogólnym rozmiarem i niższym niż zwykle IQ. Zespół Downa, zwany również trisomią 21, jest spowodowany dodatkową kopią chromosomu 21.

Badanie pilotażowe nie będzie wystarczająco duże, aby w pełni odpowiedzieć na to pytanie, po części dlatego, że dzieci z zespołem Downa rodzą się z dużymi różnicami w objawach poznawczych. Ale jeśli wyniki są obiecujące, badanie może rozszerzyć się na inne szpitale, mówi Carol Tamminga, przewodnicząca wydziału psychiatrii w UT Southwestern i kierownik badania.

Paul i Patty Watsonowie z 14-letnim synem Nathanem, który ma zespół Downa.

Tamminga ma osobisty interes; miała siostrę z zespołem Downa, która zmarła w wieku dwudziestu lat. Jej IQ wynosiło może 30, mówi Tamminga. Lek, który mógłby w tym pomóc, nawet w umiarkowanym stopniu, byłby znaczącym postępem, mówi.

Prozac trafił na rynek w połowie lat 80. i odniósł natychmiastowy sukces komercyjny. Wiele kobiet w ciąży już przyjmuje ten lek, jeśli są w depresji, chociaż nie jest to bez obaw. Niektóre badania wiążą lek z niewielkim ryzykiem poważnych problemów z płucami i sercem, przedwczesnym porodem i zwiększonym ryzykiem autyzmu. Ale inni nie stwierdzili wzrostu poważnych wad wrodzonych.

Pomysł podawania fluoksetyny w leczeniu zespołu Downa zaczął zyskiwać popularność wśród rodziców około 10 lat temu po tym, jak niektóre wczesne badania laboratoryjne na zwierzętach wykazały obiecujące wyniki.

Od tego czasu pojawiło się więcej dowodów na to, że lek może pomóc, w szczególności badanie z 2014 roku, zgłoszone w czasopiśmie Mózg, autorstwa włoskiej badaczki Renaty Bartesaghi. Kiedy podała fluoksetynę myszom, których szczenięta mają gryzoniową wersję zespołu Downa, zwierzęta urodziły się z normalną liczbą neuronów.

Policzyliśmy liczbę komórek w każdej części mózgu szczeniąt, mówi Bartesaghi. W każdej badanej części liczba neuronów była normalna.

Watson mówi, że już podawał Nathanowi fluoksetynę, kiedy zobaczył artykuł w czasopiśmie i wysłał go do Matta Byerly'ego, profesora psychiatrii z UT Southwestern, aby przedstawił pomysł zorganizowanego badania na dzieciach, które mogłoby udowodnić, czy jego decyzja była właściwa.

Byerly, który niedawno przeniósł się na University of Montana, ale nadal bierze udział w badaniu, mówi, że kiedy przeglądał wiedzę o wpływie Prozacu na zwierzęta, odkrył, że siedem z ośmiu badań na mysich modelach z zespołem Downa wykazało korzyści z fluoksetyny. Ale Byerly uważał, że nauka wymaga badań prenatalnych, a nie dzieci, których mózgi są dalej rozwinięte.

Odkryłem, że pod koniec drugiego trymestru, a już na pewno przy urodzeniu, widoczne są znaczące efekty w mózgu, mówi Byerly. Czułem, że aby skorzystać z tego, co potencjalnie może zrobić fluoksetyna, musimy interweniować, zanim te zmiany nastąpią.

Leczenie płodów jakimkolwiek lekiem jest niezwykłe. W rezultacie, mówi Byerly, badanie UT ma 14 współbadaczy, około trzy razy więcej niż zwykle, w tym specjalistów prenatalnych i farmakologów, którzy będą monitorować, co się dzieje. We Włoszech Bartesaghi mówi, że jej prośba o zbadanie wpływu fluoksetyny na kobiety w ciąży została odrzucona przez włoską komisję etyczną, chociaż obecnie testuje lek na niektórych dzieciach z zespołem Downa.

Fluoksetyna działa poprzez zwiększenie dostępności serotoniny, neuroprzekaźnika, który odgrywa rolę w nastroju, ale także w regulacji tworzenia neuronów w rozwijającym się mózgu. Bartesaghi i Byerly uważają, że dzięki zwiększeniu poziomu serotoniny w czasie ciąży niemowlęta z zespołem Downa mogą rodzić się z mózgiem zbliżonym do normalnego.

Inni badacze, tacy jak Diana Bianchi z Tufts University Medical School, niechętnie podają fluoksetynę kobietom w ciąży, które nie mają depresji, ale rozpoczęli również poszukiwania innych leków, które mogłyby leczyć zespół Downa (patrz Zmiana umysłu).

Ale Byerly uważa, że ​​profil bezpieczeństwa leku przeciwdepresyjnego jest tak dobrze zbadany, że nie ma znaczącego ryzyka. Dlaczego by tego nie przetestować? on mówi.

Do tego samego wniosku doszły już setki rodziców. A niektórzy, jak Dominika Kuchta, brali nawet ten lek w czasie ciąży. Kuchta, obywatelka Polski mieszkająca w Wielkiej Brytanii, mówi, że zażyła Prozac w 2014 roku, będąc w ciąży z synem Tomaszem, a po badaniu prenatalnym dowiedziała się, że urodzi się z zespołem Downa.

Tomasz, obecnie 21 miesięcy, ma niskie napięcie mięśniowe, co jest typowe dla dzieci z zespołem Downa, ale w wieku 18 miesięcy potrafił powiedzieć: pies, jabłko i niedźwiedź.

Wie, że łyżka służy do jedzenia, że ​​kapelusz zakłada się na głowę, że kot miauczy – mówi Kuchta, która godzinami uczy go akustyki i pokazuje mu fiszki. Dopóki jednak nie pojawią się wyniki badania UT Southwestern, Kuchta nie będzie miał możliwości dowiedzenia się, czy fluoksetyna pomogła.

„Ważne jest, aby wiedzieć, czy to z powodu farmakologii, czy tego, że go uczę” – mówi. Mam przeczucie, że to mieszanka.

ukryć