211service.com
Rok w Biomedycynie
Komórki macierzyste
Lekki ruch: Pokazując, w jaki sposób optogenetykę można zastosować do problemów medycznych, naukowcy zmodyfikowali genetycznie mysz, aby wytworzyła w nerwie kulszowym światłoczułe białko (zaznaczone na zielono). Mogą wtedy wywołać ruchy mięśni poprzez oświetlanie ich światłem.
W październiku, 12 lat po pierwszym wyizolowaniu ludzkich embrionalnych komórek macierzystych, terapia pochodząca z takich komórek została po raz pierwszy przetestowana na ludziach (Pierwsze testy terapii embrionalnych komórek macierzystych na ludziach w toku). Terapia opracowana przez Gerona ma na celu leczenie urazu rdzenia kręgowego poprzez wstrzyknięcie zróżnicowanych komórek nerwowych w miejsce urazu.
Ponieważ badanie kliniczne jest pierwszym w swoim rodzaju, Geron musiał wytyczyć nową ścieżkę w amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków, ponieważ agencja zastanawia się, jak uregulować terapie zarodkowymi komórkami macierzystymi i ocenić bezpieczeństwo tych komórek. Firma początkowo uzyskała zgodę na rozpoczęcie testów klinicznych w zeszłym roku, ale kilka miesięcy później zostały one wstrzymane, ponieważ testy na zwierzętach wzbudziły nowe obawy dotyczące bezpieczeństwa. (FDA pozwala na wznowienie badań komórek macierzystych).
Druga firma, Advanced Cell Technology, uzyskała w listopadzie aprobatę FDA na rozpoczęcie testów na ludziach terapii dziedzicznej ślepoty opartej na embrionalnych komórkach macierzystych.
Podczas gdy te dwa badania na ludziach oznaczają duży krok naprzód w badaniach nad komórkami macierzystymi, sędzia federalny w Waszyngtonie mógł cofnąć tę dziedzinę o gigantyczny krok. W sierpniu, zaledwie 18 miesięcy po tym, jak prezydent Obama usunął dekret administracji prezydenta George'a W. Busha, który ograniczył wykorzystanie funduszy federalnych do ograniczonej liczby embrionalnych linii komórek macierzystych, sędzia Royce Lamberth zaskoczył społeczność komórek macierzystych poprzez wydanie nakazu blokującego fundusze federalne na wszelkie badania z udziałem embrionalnych komórek macierzystych. (Nowe orzeczenie sądu może sparaliżować badania nad komórkami macierzystymi)
Naukowcy twierdzą, że decyzja – nawet jeśli zostanie później odwrócona – będzie miała szkodliwy wpływ na tę dziedzinę, hamując obiecujące badania medyczne, które dopiero nabierały rozpędu. Wszystkie badane dotacje w największej krajowej agencji finansującej, National Institutes of Health (NIH), które obejmują ludzkie embrionalne komórki macierzyste, zostały wstrzymane, podczas gdy NIH i inne agencje rządowe starają się cofnąć nakaz.
Rząd federalny szybko odwołał się od nakazu, a sąd apelacyjny tymczasowo zawiesił go we wrześniu i wysłuchał ostatniej rundy argumentów w tej sprawie w tym miesiącu. Pozostaje niejasne, jak szybko ten sąd podejmie decyzję lub kiedy sędzia Lamberth wyda ostateczne orzeczenie.
Nieustannie starając się uniknąć etycznych bitew, które przeszkodziły w badaniach nad embrionalnymi komórkami macierzystymi, naukowcy opracowali nową metodę wytwarzania indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych, które są tak elastyczne jak embrionalne komórki macierzyste, ale można je tworzyć z dorosłej tkanki bez użycia zarodki. („Nowy sposób wytwarzania komórek macierzystych”) Nowa metoda, opracowana przez Derrick Rossi i współpracowników z Harvardu, jest bardzo wydajny i wykorzystuje RNA zamiast DNA do produkcji czterech białek potrzebnych do przeprogramowania komórki. Wyeliminowanie zapotrzebowania na DNA omija pewne obawy związane z tworzeniem tych komórek, takie jak ryzyko wzrostu guzów.
Genomika
W tym roku, 10 lat po zakończeniu Human Genome Project, sekwencjonowanie genomu w końcu weszło do praktyki medycznej. Jakub Łupski , lekarz-naukowiec cierpiący na zaburzenie neurologiczne zwane Charcot-Marie-Tooth, po 25 latach poszukiwań znalazł źródło swojej choroby, sekwencjonując cały genom. ( Tajemnica rodzinna, rozwiązana przez genom ) Badania Lupskiego jako pierwsze pokazały, w jaki sposób można wykorzystać sekwencjonowanie całego genomu do identyfikacji genetycznej przyczyny choroby osobnika
Naukowcy wykorzystują również sekwencjonowanie do badania i leczenia raka, porównując genomy zdrowej tkanki pacjenta i tkanki nowotworowej w celu zidentyfikowania błędów genetycznych, które umożliwiły komórkom rakowym wymykanie się spod kontroli. Steven Jones, Janessa Laskin i współpracownicy z British Columbia Cancer Agency zastosowali to podejście, aby pomóc w wyborze leków dla mężczyzny cierpiącego na rzadkiego gruczolakoraka. (Leczenie raka w oparciu o jego genom) Elaine Mardis i współpracownicy porównali sekwencję genomu guza pierwotnego i guza przerzutowego tego samego pacjenta, aby spróbować znaleźć mutacje, które umożliwiły komórkom uwolnienie się z pierwotnego miejsca raka i rozprzestrzenienie się w organizmie. (Genetic Clues to Cancer’s Spread) Foundation Medicine, startup z siedzibą w Cambridge w stanie Massachusetts, zamierza wykorzystać te odkrycia, tworząc test przesiewowy zdolny do wykrywania zmian w setkach genów powiązanych z rakiem. ( Startup oferujący pacjentom profil genetyczny ich raka )
Kontrola mózgu
Optogenetyka — wykorzystanie światła do kontrolowania genetycznie zmodyfikowanych neuronów — szybko stała się jedną z najgorętszych dziedzin neuronauki. Technologia optogenetyczna jest obecnie używana w setkach laboratoriów na całym świecie, pomagając naukowcom uzyskać wgląd w mózg. Chociaż większość badań koncentruje się na naukach podstawowych, kilka projektów opublikowanych w tym roku wskazuje drogę w kierunku zastosowań klinicznych. Naukowcy z Weill Cornell Medical College w Nowym Jorku opracowali dokładniejszą protezę siatkówki dla niewidomych myszy, która została genetycznie zmodyfikowana do ekspresji białka wrażliwego na światło w niektórych komórkach siatkówki. (Teraz cię widzę) Terapia genowa może pewnego dnia uczynić to samo możliwym dla ludzi.
Karl Deisseroth i współpracownicy ze Stanford wykorzystali technologię optogenetyczną do kontrolowania ruchu mięśni u myszy genetycznie zmodyfikowanych do ekspresji białka wrażliwego na światło w ich obwodowym układzie nerwowym. Maleńki wszczepialny mankiet LED dostarczał milisekundowe impulsy światła do nerwu, powodując kurczenie się mięśni nóg zwierząt. Naukowcy twierdzą, że skurcze wywołane światłem bardziej naśladowały normalną aktywność mięśni niż skurcze generowane przez dostarczanie sygnałów elektrycznych bezpośrednio do nerwu. (Genetyczne „przełączniki światła” kontrolują ruch mięśni) Odkrycia mogą pomóc w opracowaniu urządzeń stymulujących nerwy, które pomogą ludziom sparaliżowanym z powodu urazów lub chorób rdzenia kręgowego.
Aby wykorzystać optogenetykę w ludzkim mózgu, naukowcy muszą dowiedzieć się, jak dostarczyć światło w głąb mózgu. Medtronic, jeden z największych na świecie producentów urządzeń medycznych, właśnie nad tym pracuje. Firma obecnie produkuje elektryczne stymulatory głębokiego mózgu, które są zatwierdzone do leczenia choroby Parkinsona i innych zaburzeń neurologicznych. Podobne urządzenie, które dostarcza światło zamiast elektryczności, może pomóc w udoskonaleniu konstrukcji stymulatorów głębokiego mózgu i może ostatecznie stać się samo w sobie terapią. ( Implant mózgu wykorzystujący światło )
Ed Boyden, jeden z twórców optogenetyki, pojawił się w październikowym numerze Przegląd technologii (Brain Control), a w gościnnym felietonie online pisze więcej o tym, jak nauka kooptuje genialne rozwiązania natury. (Definiowanie algorytmu wymyślania z natury)
Biologia syntetyczna
Wreszcie Craig Venter i współpracownicy z Instytutu Ventera stworzyli życie. (Syntetyczny genom restartuje komórkę, szybkie tworzenie genomu od zera) W kulminacyjnym 15-letnim projekcie naukowcy stworzyli syntetyczny genom, a następnie wykorzystali go do zrestartowania komórki drobnoustroju.
Stosując metodę opracowaną w 2008 roku , naukowcy, kierowani przez pioniera genomiki Craiga Ventera, zsyntetyzowali genom maleńkiej bakterii zwanej Mycoplasma mycoides , zawierający nieco ponad milion par zasad DNA. Następnie przeszczepili syntetyczny genom do pokrewnej bakterii, Mycoplasma capricolum , w procesie, który wcześniej udoskonalili przy użyciu niesyntetycznych chromosomów.
Gdy komórki biorcy włączyły syntetyczny genom, natychmiast zaczęły wykonywać instrukcje zakodowane w genomie. Tylko wyprodukowane ogniwa M. mycoides białek iw ciągu kilku rund samoreplikacji zniknęły wszelkie ślady gatunków biorców.
Venter i jego koledzy współpracują teraz Novartis oraz National Institutes of Health w celu dostosowania technologii do szybkiego tworzenia szczepionek przeciwko nowym szczepom wirusa grypy.