Śledzenie kosztów terapii genowej

Terapia genowa, która wprowadza nowy materiał genetyczny do DNA człowieka, została opracowana jako rewolucyjny sposób leczenia niektórych z najrzadszych zespołów na świecie.

Firmy farmaceutyczne przypisały astronomiczne ceny do tych wąsko ukierunkowanych terapii. W rzeczywistości ceny są tak wysokie, że jeden został już wycofany z rynku w Europie, a drugi ma trudności z przyciągnięciem pacjentów.

Leczenie zatwierdzone w zeszłym tygodniu może zmienić równanie. Yescarta jest drugim przykładem terapii genowej, która modyfikuje DNA w komórkach odpornościowych danej osoby w celu zwalczania raka. Tym, co wyróżnia Yescarta, jest to, że może leczyć znacznie więcej pacjentów niż inne zatwierdzone do tej pory terapie genowe.

Powiązana historia

Powiązana historia

Aby sprawdzić, czy istnieje związek między ceną terapii genowej a szacowaną liczbą pacjentów, którą będzie leczyć rocznie, postanowiliśmy wykreślić te dane dla zatwierdzonych terapii genowych w USA i Europie oraz tej, która oczekuje na zatwierdzenie w USA.

Herman Sanchez, partner zarządzający w firmie konsultingowej Trinity Partners zajmującej się naukami przyrodniczymi, mówi, że istnieje korelacja między populacją pacjentów a ceną terapii: im mniej kwalifikujących się pacjentów, tym droższa. Jak widać, ceny wahają się od 373 000 do 1 miliona dolarów, podczas gdy liczba pacjentów rocznie wynosi zaledwie od kilku do 7500.

Mówi, że najmniejsze choroby mają większą moc cenową na rynku. Wynika to zazwyczaj z faktu, że płatnicy nie mają do czynienia z dużą liczbą pacjentów.

Jak dotąd Yescarta jest odstająca. Według Gilead, giganta biotechnologicznego, który w sierpniu przejął producenta leku, firmę Kite Pharma, może pomóc nawet 7500 osób. Porównaj to z małymi populacjami kwalifikującymi się do dwóch terapii genowych zatwierdzonych w Europie, Glybera i Strimvelis. Tymczasem w Stanach Zjednoczonych Novartis twierdzi, że około 300 pacjentów rocznie będzie kwalifikować się do terapii genowej Kymriah, która leczy rodzaj białaczki dziecięcej. Przy większej liczbie pacjentów Gilead był w stanie ustalić niższą cenę, ale ostatecznie może osiągnąć wyższe ogólne przychody.

Chociaż cena Yescarty nadal wywołał krzyki ze strony rzeczników pacjentów , to dobrze wróży terapiom genowym w przygotowaniu dla chorób z większą liczbą pacjentów, takich jak hemofilia i anemia sierpowata, które dotykają odpowiednio około 20 000 osób i 100 000 w USA.

Jeśli docelowa choroba będzie bardziej powszechna, pojawi się większa presja cenowa, mówi Sanchez.

Następna do zatwierdzenia jest terapia genowa o nazwie Luxturna, która przywraca wzrok u pacjentów z dziedziczną ślepotą. Na początku tego miesiąca panel ekspertów zewnętrznych jednogłośnie zalecił amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków zatwierdzenie leku Luxturna, który jest produkowany przez Spark Therapeutics. Agencja podejmie decyzję do 12 stycznia.

Spark mówi, że około 1000 do 2000 osób w USA może kwalifikować się do jego terapii, która poprawia wzrok poprzez zastąpienie zmutowanego genu w komórkach siatkówki. Firma odmówiła podania prognoz dotyczących liczby pacjentów, których może leczyć rocznie, więc oparliśmy nasze dane na szacowanej częstości występowania postaci ślepoty, którą leczy Luxturna. Analitycy oszacowali, że leczenie obu oczu może kosztować od 800 000 do 1 miliona dolarów.

Co to wszystko oznacza dla firm, ubezpieczycieli i pacjentów, wisi w powietrzu. Firmy takie jak Spark staną przed dylematem cenowym, gdy ich terapie uzyskają aprobatę organów regulacyjnych. Ubezpieczyciele w USA do tej pory milczeli, czy je pokryją. Tymczasem pacjenci z poważnymi schorzeniami mają nadzieję, że nie zostaną wykluczeni z wyleczenia.

ukryć