211service.com
Terapia genowa w USA jest na dobrej drodze do zatwierdzenia już w przyszłym roku
Pierwsza terapia genowa choroby dziedzicznej w USA jest bliższa rzeczywistości niż kiedykolwiek wcześniej.
Spark Therapeutics jest dopiero drugą firmą, która złożyła wniosek do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków o takie leczenie, ale prawdopodobnie jako pierwsza trafi na rynek.
Przemawiając we wtorek na targach EmTech MIT 2016, Katherine High, współzałożycielka Sparka, potwierdziła, że firma jest na dobrej drodze do wprowadzenia swojego pierwszego produktu w przyszłym roku. Terapia genowa, znana jako SPK-RPE65, celuje w mutacje w oczach ludzi, które często prowadzą do ślepoty. Obecnie nie ma dostępnych leków do leczenia tych zaburzeń, znanych jako dziedziczne dystrofie siatkówki.
Katherine High, współzałożycielka Spark Therapeutics, rozmawia z Antonio Regalado z MIT Technology Review.
Spark planuje sfinalizować wniosek do FDA na początku 2017 roku. Jeśli terapia zostanie zatwierdzona w przyszłym roku, terapia ta stanie się pierwszą w Stanach Zjednoczonych w przypadku choroby dziedzicznej, która otrzyma zielone światło. Dwie takie terapie genowe, Strimvelis i Glybera, zostały już zatwierdzone w Europie .
Producent Glybery, UniQure, początkowo starał się o zgodę FDA na swoją terapię genową, która leczy rzadkie zaburzenie genetyczne zwane niedoborem lipazy lipoproteinowej (LPLD). Jednak firma zrezygnowała z tych planów w grudniu 2015 r., po tym, jak FDA odpowiedziała na wniosek, prosząc o przeprowadzenie dodatkowych badań klinicznych, aby udowodnić skuteczność terapii.
W dziedzinie terapii genowej wystąpiła część niepowodzeń klinicznych, w tym śmierć pacjenta w 1999 roku z powodu powikłań leczenia eksperymentalnego. High mówi, że poprzednie niepowodzenia miały miejsce częściowo dlatego, że modele zwierzęce nie ujawniły odpowiednio potencjalnych usterek terapii genowej.
Powiedziała, że trzeba rozwiązać masę krytyczną problemów, zanim będzie można na poważnie rozpocząć rozwój terapeutyczny.
Spark prawdopodobnie rozwiązał te problemy za pomocą SPK-RPE65. W tym tygodniu firma przedstawiła dane z III fazy na dorocznym spotkaniu Amerykańskiej Akademii Okulistycznej, pokazujące, że 27 z 29 pacjentów, którzy byli praktycznie niewidomi, doświadczyło polepszenia funkcji wzroku przez ponad rok po zabiegu. Według firmy u żadnego pacjenta nie wystąpiły żadne poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem. High powiedział, że terapia jest przeprowadzana w 45-minutowym zabiegu chirurgicznym w znieczuleniu, a zmianę widzenia można zaobserwować w ciągu 30 dni.
High powiedział we wtorek w wywiadzie, że firma zakończyła próbę i nie planuje przeprowadzać żadnych dodatkowych testów przed zwróceniem się do FDA – znak, że Spark jest pewny swojej aplikacji FDA.
Spark po raz pierwszy zaczął testować SPK-RPE65 w 2007 roku i od tego czasu dołączył do niewielkiej kadry firm, które zaawansowały eksperymentalne terapie genowe po początkowych testach bezpieczeństwa i na późnym etapie testów. Tymczasem Spark pracuje również nad terapią genową hemofilii, która już przynosi obiecujące wyniki.