Terapia kryształami

Jednym z powodów, dla których terapia genowa zawiodła do tej pory, jest to, że trudno jest bezpiecznie wprowadzić odpowiednie geny do jąder komórkowych. Genetycznie zmodyfikowane wirusy są powszechnym, ale mniej niż idealnym nośnikiem dla genów, ponieważ wirusy mogą powodować śmiertelną odpowiedź immunologiczną. Szukając sposobu na nieszkodliwe i wydajne dostarczanie dóbr genetycznych, badacz raka Gayle Woloschak z Northwestern University Medical School i badacze z Argonne National Laboratory zwracają się do nanokryształów-cząstek o średnicy kilku miliardowych części metra.

Maleńkie cząsteczki działają jak rusztowanie dla materiału genetycznego i umożliwiają przyłączanie innych cząsteczek, takich jak peptydy, które mogą pomóc kierować kompleks bezpośrednio do jądra komórki. W początkowych eksperymentach Woloschak i jej współpracownicy użyli niewielkiego bodźca elektrycznego, aby uczynić ścianę komórkową półprzepuszczalną, umożliwiając prześlizgnięcie się przez nią nanokryształów, które są tylko nieco szersze niż DNA. Obecnie naukowcy pracują nad dodaniem peptydu nawigacyjnego do rusztowania.

Ta historia była częścią naszego wydania z lutego 2003 r.

• Zobacz resztę numeru
• Subskrybuj

Do produkcji kryształów Woloschak i jej współpracownicy użyli dwutlenku tytanu, materiału, który nie powinien prowokować układu odpornościowego. Nanokryształy są atrakcyjne również dlatego, że mogą zawierać wiele genów, co może uprościć terapię chorób spowodowanych przez kilka nieprawidłowo działających genów, mówi Woloschak. Dodaje, że nanokryształy mogą również stanowić sposób na wyeliminowanie niechcianego materiału genetycznego. Naukowcy dołączyliby do nanocząstki krótki odcinek DNA, który pasuje do wadliwej sekwencji genu; Po związaniu z niechcianym materiałem genetycznym w komórce nanocząsteczka może zostać rozerwana przez światło lub promieniowanie rentgenowskie, wycinając w ten sposób problematyczne DNA.

Chociaż Woloschak twierdzi, że prace grupy dzielą co najmniej dwa lata od testów na zwierzętach, potencjał nanocząstek zdecydowanie zaczyna się krystalizować. Jest nadzieja, że ​​nanocząsteczki będą w stanie włączyć niektóre użyteczne cechy wektora wirusowego, takie jak peptydy lokalizacyjne, bez obawy, że spowodują negatywną reakcję immunologiczną, mówi Daniel Feldheim, chemik z North Carolina State University, który jest opracowanie nanocząsteczek złota, które mogą być również wykorzystywane w badaniach nad terapią genową.

ukryć