U dwojga niemowląt leczonych uniwersalnymi komórkami odpornościowymi rak znika

Lekarze w Londynie twierdzą, że wyleczyli dwoje dzieci z białaczki podczas pierwszej na świecie próby leczenia raka za pomocą genetycznie zmodyfikowanych komórek odpornościowych od dawcy.

Eksperymenty, które miały miejsce w londyńskim szpitalu Great Ormond Street Hospital, stwarzają możliwość zastosowania gotowej terapii komórkowej przy użyciu niedrogich dostaw uniwersalnych komórek, które można by w mgnieniu oka wlać do żył pacjentów.

Gotowe podejście może stanowić wyzwanie dla firm, w tym Juno Therapeutics i Novartis, z których każda wydała dziesiątki milionów dolarów na pionierskie terapie, które wymagają pobrania własnych komórek krwi pacjenta, inżynierii ich, a następnie ponownego wlewu.

Obie metody opierają się na inżynierii limfocytów T — głodnych drapieżnych komórkach układu odpornościowego — więc atakują one komórki białaczkowe.

Zgodnie z opisem ich przypadków opublikowanym w środę w środę, brytyjskie niemowlęta, w wieku 11 i 16 miesięcy, miały białaczkę i przeszły wcześniejsze terapie, które nie powiodły się. Nauka Medycyna Translacyjna . Waseem Qasim, lekarz i ekspert terapii genowej, który prowadził testy, poinformował, że oboje dzieci pozostają w remisji.

Chociaż sprawy się rysowały szerokie zainteresowanie mediów w Wielkiej Brytanii Niektórzy badacze stwierdzili, że ponieważ zespół londyński podał dzieciom standardową chemioterapię, nie udało im się wykazać, że leczenie komórkami faktycznie wyleczyło dzieci. Jest ślad skuteczności, ale nie ma dowodów, mówi Stephan Grupp, dyrektor immunoterapii raka w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii, który współpracuje z Novartis. Byłoby świetnie, gdyby to zadziałało, ale tego jeszcze nie pokazano.

Prawa do leczenia w Londynie, opracowane przez firmę biotechnologiczną Cellectis, zostały niedawno sprzedane, a obecnie są dalej rozwijane przez firmy farmaceutyczne Servier i Pfizer.

Zabiegi z wykorzystaniem zmodyfikowanych komórek T, powszechnie znanych jako CAR-T, są nowe i nie są jeszcze sprzedawane na rynku. Ale wykazali oszałamiający sukces w walce z nowotworami krwi. W dotychczasowych badaniach Novartis i Juno około połowa pacjentów jest trwale wyleczona po otrzymaniu zmienionych wersji własnych komórek krwi.

Jednak komercjalizacja takich spersonalizowanych zabiegów powoduje niespotykane dotąd logistyczne bóle głowy. Grupp mówi, że Novartis wyposażył centrum produkcyjne w New Jersey, a komórki pacjentów zostały przywiezione z 25 szpitali w 11 krajach, zmodyfikowane, a następnie szybko odesłane. Novartis powiedział, że w tym roku będzie starał się o zgodę USA na sprzedaż swojego leczenia komórkami T dla dzieci.

Obietnica immunoterapii przyciągnęła ogromne inwestycje, jednak wielu nowszych graczy stawia na podejście „z półki”. Wśród nich są gigant biotechnologiczny Regeneron , Terapia latawców , Terapia losu , oraz Komórka Medyczna .

Pacjent może być leczony natychmiast, w przeciwieństwie do pobierania komórek od pacjenta i ich wytwarzania, mówi Julianne Smith, wiceprezes ds. rozwoju CAR-T w firmie Cellectis, która specjalizuje się w dostarczaniu uniwersalnych komórek.

W podejściu „z półki” krew jest pobierana od dawcy, a następnie przekształcana w setki dawek, które można następnie przechowywać w stanie zamrożonym – mówi Smith. Szacujemy, że koszt wyprodukowania dawki wyniósłby około 4000 dolarów, mówi. To w porównaniu z kosztem około 50 000 USD, aby zmienić komórki pacjenta i je zwrócić.

Każdy rodzaj leczenia może kosztować ubezpieczycieli pół miliona dolarów lub więcej, jeśli dotrą na rynek.

Robert Nelsen, inwestor venture capital i założyciel firmy Juno Therapeutics, która zebrała setki milionów na niestandardowe podejście, mówi, że nie martwi się, że firmy opracują uniwersalne alternatywy. To, co oni mogą zrobić w przyszłości, jest tym, co my możemy zrobić dzisiaj, powiedział Nelsen w wywiadzie z zeszłego roku. I gwarantuję Ci, że nawet gdyby wszystko było równe, a tak nie jest, chciałbyś mieć swoje rzeczy, a nie cudze komórki.

Terapia londyńska wyróżnia się zaangażowaniem najbardziej szczegółowo zmodyfikowanych komórek, jakie kiedykolwiek podano pacjentowi, z łącznie czterema zmianami genetycznymi, z których dwie zostały wprowadzone przez edycję genów przy użyciu metody zwanej TALEN. Jedna zmiana polegała na odebraniu komórkom dawcy ich skłonności do atakowania ciała innej osoby. Inny kieruje je do ataku na komórki rakowe.

W Stanach Zjednoczonych i Chinach naukowcy również ścigają się, aby zastosować edycję genów w celu opracowania ulepszonych metod leczenia raka i innych chorób.

ukryć